Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En epidemiologisk undersøgelse til vurdering af jernoverbelastning ved hjælp af MR hos patienter med transfusionssiderose (TIMES-undersøgelse)

14. marts 2017 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En epidemiologisk undersøgelse for at vurdere forekomsten af ​​jernoverbelastning ved hjælp af MR hos patienter med transfusionssiderose (TIMES-undersøgelse)

Jern, et af de mest almindelige grundstoffer i naturen og det mest udbredte overgangsmetal i kroppen, er let i stand til at acceptere og donere elektroner. Denne evne gør jern til en nyttig komponent i forskellige, essentielle biokemiske processer. På trods af jernets væsentlige rolle er overskuddet af jern giftigt for den menneskelige krop. Det er afgørende for den menneskelige krop at opretholde jernbalancen, da mennesker ikke har nogen fysiologisk mekanisme til aktivt at fjerne jern fra kroppen.

Udviklingen af ​​jernoverskud opstår, når jernindtaget overstiger kroppens kapacitet til sikkert at opbevare jernet i leveren, som er det primære lager for jern. Langvarig transfusionsbehandling, en livgivende behandling for patienter med uhåndterlig kronisk anæmi, er i øjeblikket den hyppigste årsag til sekundær jernoverbelastning.

Den voksende evidens vedrørende dødelighed og sygelighed som følge af kronisk jernoverbelastning i transfusionsafhængige anæmier har ført til etablering af retningslinjer, der sigter mod forbedring af patientresultater. Yderligere prospektive undersøgelser er berettigede for at vurdere virkningen af ​​jernoverskud hos patienter med erhvervet anæmi.

I denne undersøgelse blev ikke-invasive R2- og T2*-MRI-teknikker anvendt på henholdsvis leveren og hjertet for at komplementere den primære variabel (serumferritin) vurderet hos patienter med forskellige transfusionsafhængige anæmier. Hovedformålet med denne undersøgelse var at vurdere prævalensen og sværhedsgraden af ​​hjerte- og leversiderose hos patienter med transfusionssiderose. Denne undersøgelse havde også til formål at etablere mulige sammenhænge mellem hjerte- og leverjernniveauer med kliniske effekter hos patienter med forskellige transfusionsafhængige anæmier. Patienter var berettigede til optagelse, uanset om de fik chelatbehandling eller ej (og uanset det anvendte chelateringsmiddel).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse var designet til at indsamle information om en stor kohorte af patienter med anæmi, herunder MDS, aplastisk anæmi, Diamond-Blackfan, myeloproliferativ lidelse samt hæmoglobinopatier (f. thalassæmi major, SCD) eller andre anæmier, der kræver kronisk transfusion af røde blodlegemer.

Kliniske data blev indsamlet retrospektivt (hvis tilgængelige), medmindre det er specificeret i denne protokol (f. serum ferritin inden for mindre end en måned før tilmelding). Alle vurderinger, der kræves til denne protokol, blev udført efter, at patientens informerede samtykke er underskrevet. Dataene blev indsamlet af alle studiecentre og blev samlet i én central database.

Data blev registreret ved hjælp af en elektronisk case report form (eCRF) på hvert undersøgelsessted. Uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger blev registreret for alle patienter fra datoen for underskrevet patientinformeret samtykke, indtil MR-testene er udført.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

243

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Novartis Investigative Site
      • Kogarah, New South Wales, Australien, 2217
        • Novartis Investigative Site
      • Liverpool, New South Wales, Australien, 2170
        • Novartis Investigative Site
      • St Leonards, New South Wales, Australien, 2065
        • Novartis Investigative Site
      • Wollongong, New South Wales, Australien, 2500
        • Novartis Investigative Site
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Novartis Investigative Site
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • Novartis Investigative Site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Novartis Investigative Site
      • Bedford Park, South Australia, Australien, 5042
        • Novartis Investigative Site
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australien, 7000
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • East Bentleigh, Victoria, Australien, 3165
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Novartis Investigative Site
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥18 år
  • Bekræftet klinisk diagnose af en af ​​følgende sygdomstilstande: 1. Myelodysplastiske syndromer, 2. Thalassæmi major, 3. Andre anæmier (f.eks. NTDT, SCD, Diamond-Blackfan anæmi, aplastisk anæmi, myeloproliferativ sygdom)
  • Livslang historie med mindst 20 enheder af røde blodlegemer transfusioner OG serum ferritin niveau > 500 ng/ml; Patienter med NTDT skal ikke have et minimum af 20 enheder af røde blodlegemer transfusioner, men skal have serum ferritin niveau > 300 ng/ml (serum ferritin for alle patienter skal måles op til 1 måned før indskrivning)
  • Skriftligt informeret samtykke opnået forud for enhver procedure, der kræves i denne protokol

Ekskluderingskriterier:

Enhver tilstand, der ikke tillader at udføre MR-testen: 1. Pacemaker, 2. Ferromagnetiske metalimplantater, andre end dem, der er godkendt som sikre til brug i MR-scannere (eksempel: nogle typer aneurismeklemmer, granatsplinter), 3. Fedme ( overskridelse af udstyrsgrænserne), 4. Patienter, der er klaustrofobiske over for MR Kvinder, der er gravide Uvilje eller ude af stand til at give samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Alle deltagere blev udsat for en ikke-invasiv lever- og hjerte-MRI inden for 60 dage efter tilmelding for at måle jernoverbelastning.
Enhed: MR-scanning
MR blev brugt til at måle både lever- og hjertejernbelastning (R2 af henholdsvis FerriScan og T2*).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med hjerte- og leverjernoverbelastning.
Tidsramme: 2 måneder
Hepatisk jernoverbelastning (leversiderose) og hjertejernoverbelastning (hjertesiderose) hos patienter med transfusionssiderose (myelodysplastisk syndrom (MDS), thalassæmi major, ikke-transfusionsafhængig thalassæmi (NTDT) og andre anæmier) blev målt ved hjælp af MR (R2 vha. henholdsvis FerriScan og T2*).
2 måneder
Sværhedsgrad af hjertesiderose
Tidsramme: 2 måneder
Hjertesideroses sværhedsgrad blev målt ved MR (T2*). Sværhedsgraden af ​​siderose var opdelt i 3 niveauer: mild (T2* >= 20 ms), moderat (T2* fra 10 til 20 ms) og svær (T2* <10 ms). Mild hjertesiderose svarede ifølge definitionerne brugt i denne undersøgelse til ikke at have hjertesiderose. Værdier blev sammenlignet med offentliggjorte tærskler for jernoverbelastning for at bestemme sværhedsgraden af ​​transfusionssiderose i den undersøgte deltagerpopulation.
2 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammenligning af T2*-niveauer for at evaluere sværhedsgraden af ​​jernoverbelastning på grund af transfusionsterapi i kelationsnaive og kelationsbehandlede deltagerundergrupper
Tidsramme: 2 måneder
Overbelastning af jern på grund af transfusionsbehandling blev vurderet baseret på chelationsstatus for hver deltager (dvs. minimalt udsat for chelatorbehandling og chelationsbehandlede patientundergrupper).
2 måneder
Sammenligning af leverjernkoncentrationsniveauer (LIC) for at evaluere jernoverbelastning på grund af transfusionsterapi i kelationsnaive og kelationsbehandlede deltagerundergrupper
Tidsramme: 2 måneder
Overbelastning af jern på grund af transfusionsbehandling blev vurderet baseret på chelationsstatus for hver deltager (dvs. minimalt udsat for chelatorbehandling og chelationsbehandlede patientundergrupper). De præsenterede gennemsnitlige data er gennemsnitlige estimater af log transformerede data.
2 måneder
Gennemsnitlig serumferritin i henhold til tilstedeværelsen eller fraværet af retrospektive hjertehændelser
Tidsramme: 12 måneder - med tilbagevirkende kraft
Gennemsnitlig serumferritin i henhold til tilstedeværelsen eller fraværet af hjertehændelser blev vurderet for alle deltagerundergrupper.
12 måneder - med tilbagevirkende kraft
Gennemsnitlig serumferritin i henhold til tilstedeværelsen eller fraværet af retrospektive leverhændelser
Tidsramme: 12 måneder - med tilbagevirkende kraft
Gennemsnitlig serumferritin i henhold til tilstedeværelsen eller fraværet af leverhændelser blev vurderet for alle deltagerundergrupper.
12 måneder - med tilbagevirkende kraft
Gennemsnitlig hjerte-T2* i henhold til tilstedeværelse eller fravær af retrospektive hjertehændelser
Tidsramme: 12 måneder - med tilbagevirkende kraft
Gennemsnitlig hjerte-T2* i henhold til tilstedeværelsen eller fraværet af hjertehændelser blev vurderet for alle deltagerundergrupper. De præsenterede gennemsnitlige data er gennemsnitlige estimater af log transformerede data.
12 måneder - med tilbagevirkende kraft
Gennemsnitlig LIC i henhold til tilstedeværelsen eller fraværet af retrospektive leverhændelser
Tidsramme: 12 måneder - med tilbagevirkende kraft
Gennemsnitlig LIC i henhold til tilstedeværelsen eller fraværet af leverhændelser blev vurderet for alle deltagerundergrupper.
12 måneder - med tilbagevirkende kraft
Gennemsnitlig blodmagnetisk følsomhed (BMS)
Tidsramme: 1 måned
Blodprøver blev indsamlet for at vurdere BMS. Målingen repræsenterer absolut magnetisk følsomhed efter 1 måned. Fuldblods magnetiske følsomhed blev beregnet ved tilsætning af tørvægtsfølsomheden og bidraget fra vandet drevet fra prøven.
1 måned
Procentdel af deltagere transfunderet med erytrocytter
Tidsramme: 12 måneder - med tilbagevirkende kraft
Transfusionsbehovet hos deltagere med erhvervet anæmi, som tidligere har modtaget chelationsterapi, blev vurderet.
12 måneder - med tilbagevirkende kraft
Procentdel af deltagere med tid siden seneste transfusion på <7 dage, 7 til < 14 dage, 14 til < 30 dage, 30 til < 60 dage eller >= 60 dage
Tidsramme: 12 måneder - med tilbagevirkende kraft
Transfusionsbehovet hos deltagere med erhvervet anæmi, som tidligere har modtaget chelationsterapi, blev vurderet.
12 måneder - med tilbagevirkende kraft
Gennemsnitligt antal erytrocytenheder transfunderet i de sidste 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder - med tilbagevirkende kraft
Transfusionsbehovet hos deltagere med erhvervet anæmi, som tidligere har modtaget chelationsterapi, blev vurderet.
12 måneder - med tilbagevirkende kraft
Gennemsnitlig livskvalitet (QOL)-score
Tidsramme: 1 måned
Livskvalitet blev vurderet ved hjælp af Short Form 36 (SF-36) Health Survey. SF-36 består af 8 underskalaer: vitalitet, fysisk funktion, kropslige smerter, generelle sundhedsopfattelser, fysisk rollefunktion, følelsesmæssig rollefunktion, social rollefunktion og mental sundhed. De rå sår på de 8 skalaer omdannes til en 0 - 100 skala, hvor 0 angiver maksimal funktionsnedsættelse og 100 angiver ingen funktionsnedsættelse. Der er også to fysiske og mentale helbredsmæssige foranstaltninger. Hvert opsummerende mål er gennemsnittet af de 4 tilknyttede underskala-scores. Intervallet for hvert opsummerende mål er 0 til 100, hvor 0 repræsenterer maksimal invaliditet og 100 repræsenterer ingen handicap.
1 måned
Procentdel af deltagere med lav medium eller høj overholdelse af jernchelatorterapi
Tidsramme: 1 måned
Deltagernes overholdelse blev vurderet ved hjælp af et overholdelsesspørgeskema. Overholdelsesspørgeskemaer blev kun udfyldt af deltagere, der modtog chelateringsmidler. Deltagerne svarede ja eller nej til 6 udsagn såsom "Glemt at tage piller". Baseret på svarene på disse spørgsmål blev overholdelse klassificeret som lav, medium eller høj.
1 måned
Investigators behandlingsbeslutninger baseret på MR-resultater
Tidsramme: 2 måneder
Behandlingsbeslutninger blev registreret, efter at investigator havde evalueret MR-resultaterne for at vurdere indvirkningen af ​​en sådan diagnostisk test på den overordnede kliniske behandling af deltagere med jernoverbelastning. Efterforskere besvarede følgende spørgsmål: "Har du siden MR-scanningen ændret eller planlægger du at ændre håndteringen af ​​jern i dit forsøgsperson?".
2 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. november 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. november 2012

Først opslået (Skøn)

29. november 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. april 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. marts 2017

Sidst verificeret

1. marts 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CICL670AAU05

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med MR-scanning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner