Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Epidemiológiai tanulmány a vas-túlterhelés felmérésére MRI segítségével transzfúziós sziderózisban szenvedő betegeknél (TIMES-tanulmány)

2017. március 14. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Epidemiológiai tanulmány a vastúlterhelés prevalenciájának felmérésére MRI segítségével transzfúziós sziderózisban szenvedő betegeknél (TIMES-tanulmány)

A vas, a természet egyik legelterjedtebb eleme és a szervezetben a legnagyobb mennyiségben előforduló átmenetifém, könnyen képes elektronok befogadására és adományozására. Ez a képesség a vasat különféle, alapvető biokémiai folyamatok hasznos összetevőjévé teszi. A vas alapvető szerepe ellenére a vas feleslege mérgező az emberi szervezetre. Az emberi szervezet számára kritikus fontosságú a vas egyensúlyának fenntartása, mivel az embernek nincs fiziológiai mechanizmusa a vas aktív eltávolítására a szervezetből.

A vas túlterhelése akkor alakul ki, ha a vasbevitel meghaladja a szervezet azon képességét, hogy biztonságosan tárolja a vasat a májban, amely a vas elsődleges raktára. A hosszú távú transzfúziós kezelés, a kezelhetetlen krónikus vérszegénységben szenvedő betegek éltető kezelési módja jelenleg a másodlagos vastúlterhelés leggyakoribb oka.

A transzfúziófüggő anaemiákban a krónikus vastúlterhelés miatti mortalitás és morbiditás egyre több bizonyítéka a betegek kimenetelének javítását célzó irányelvek kidolgozásához vezetett. További prospektív vizsgálatokra van szükség annak érdekében, hogy felmérjék a vastúlterhelés hatását szerzett anémiában szenvedő betegeknél.

Ebben a vizsgálatban non-invazív R2- és T2*-MRI technikákat alkalmaztak a májban, illetve a szívben, hogy kiegészítsék az elsődleges változót (szérum ferritin) különböző transzfúziófüggő anémiában szenvedő betegeknél. Ennek a vizsgálatnak a fő célja az volt, hogy felmérje a szív és máj siderosis prevalenciáját és súlyosságát transzfúziós siderosisban szenvedő betegeknél. Ennek a vizsgálatnak az volt a célja, hogy feltárja a szív és a máj vasszintje közötti lehetséges összefüggéseket a klinikai hatásokkal különböző transzfúziófüggő anémiában szenvedő betegeknél. A betegek jogosultak voltak a felvételre, függetlenül attól, hogy kaptak-e kelátképző terápiát vagy sem (és az alkalmazott kelátképző szertől függetlenül).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ezt a vizsgálatot arra tervezték, hogy információkat gyűjtsön anémiás betegek nagy csoportjáról, beleértve az MDS-t, az aplasztikus anémiát, a Diamond-Blackfan-t, a mieloproliferatív rendellenességet, valamint a hemoglobinopátiát (pl. thalassaemia major, SCD) vagy egyéb krónikus vörösvérsejt-transzfúziót igénylő anémiák.

A klinikai adatokat visszamenőlegesen gyűjtötték (ha rendelkezésre állnak), kivéve, ha ez a protokoll előírja (pl. szérum ferritin a beiratkozást megelőző egy hónapon belül). Az ehhez a protokollhoz szükséges összes értékelést a beteg tájékoztatáson alapuló beleegyezésének aláírása után végezték el. Az adatokat minden tanulmányi központ összegyűjtötte, és egyetlen központi adatbázisban egyesítette.

Az adatokat elektronikus esetjelentési űrlapon (eCRF) rögzítették minden egyes vizsgálati helyszínen. A nemkívánatos eseményeket és a súlyos nemkívánatos eseményeket minden betegnél feljegyezték a beteg beleegyezésének aláírásától az MRI-vizsgálatok elvégzéséig.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

243

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Ausztrália, 2050
        • Novartis Investigative Site
      • Kogarah, New South Wales, Ausztrália, 2217
        • Novartis Investigative Site
      • Liverpool, New South Wales, Ausztrália, 2170
        • Novartis Investigative Site
      • St Leonards, New South Wales, Ausztrália, 2065
        • Novartis Investigative Site
      • Wollongong, New South Wales, Ausztrália, 2500
        • Novartis Investigative Site
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4101
        • Novartis Investigative Site
      • Woolloongabba, Queensland, Ausztrália, 4102
        • Novartis Investigative Site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Ausztrália, 5000
        • Novartis Investigative Site
      • Bedford Park, South Australia, Ausztrália, 5042
        • Novartis Investigative Site
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Ausztrália, 7000
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • East Bentleigh, Victoria, Ausztrália, 3165
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Ausztrália, 6009
        • Novartis Investigative Site
      • Perth, Western Australia, Ausztrália, 6000
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Életkor ≥18 év
  • A következő betegségek valamelyikének megerősített klinikai diagnózisa: 1. Myelodysplasiás szindrómák, 2. Thalassemia major, 3. Egyéb anémiák (pl. NTDT, SCD, Diamond-Blackfan anaemia, aplasztikus anémia, mieloproliferatív betegség)
  • Élettartam alatt legalább 20 egység vörösvérsejt-transzfúzió, ÉS szérum ferritinszint > 500 ng/ml; az NTDT-ben szenvedő betegeknek nem kell legalább 20 egység vörösvérsejt transzfúziót végezniük, de a szérum ferritinszintnek >300 ng/ml-nek kell lennie (a szérum ferritint minden betegnél meg kell mérni a felvétel előtt 1 hónappal)
  • A jelen jegyzőkönyvben előírt bármely eljárás előtt szerzett írásos beleegyezés

Kizárási kritériumok:

Bármilyen állapot, amely nem teszi lehetővé az MRI vizsgálat elvégzését: 1. szívritmus-szabályozó, 2. ferromágneses fém implantátumok, amelyek nem engedélyezettek az MR-szkennerekben való használatra biztonságosnak (például: bizonyos típusú aneurizma klipek, repeszek), 3. Elhízás ( felszerelési határértékek túllépése), 4. MR-re klausztrofóbiás betegek Terhes nők Nem hajlandó vagy nem tud beleegyezni

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Egyéb
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: Mágneses rezonancia képalkotás (MRI)
Valamennyi résztvevőt non-invazív máj- és szív MRI-nek vetették alá a beiratkozást követő 60 napon belül, hogy megmérjék a vastúlterhelést.
Eszköz: MRI vizsgálat
MRI-t használtunk a máj és a szív vasterhelésének mérésére (R2 a FerriScan, illetve T2*).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Szív- és májvastúlterhelésben szenvedők százalékos aránya.
Időkeret: 2 hónap
A máj vas-túlterhelését (máj siderosis) és a szív vas-túlterhelését (szív-siderosis) transzfúziós siderosisban (Mielodiszpláziás szindróma (MDS), thalassemia major, nem transzfúziótól függő thalassemia (NTDT) és más anémiák) MRI-vel mértük (R2 by FerriScan és T2*).
2 hónap
A szív sziderózis súlyossága
Időkeret: 2 hónap
A szív siderosis súlyosságát MRI-vel mértük (T2*). A siderosis súlyossági foka 3 szintre oszlik: enyhe (T2* >= 20 ms), közepes (T2* 10-20 ms) és súlyos (T2* <10 ms). Az enyhe kardiális siderosis a tanulmányban használt definíciók szerint egyenértékű volt a szív siderosis hiányával. Az értékeket összehasonlították a vastúlterhelés közzétett küszöbértékeivel, hogy meghatározzák a transzfúziós siderosis súlyosságát a vizsgált résztvevő populációban.
2 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A T2* szintek összehasonlítása a transzfúziós terápia következtében fellépő vastúlterhelés súlyosságának értékeléséhez kelátképző naiv és keláttal kezelt résztvevői alcsoportokban
Időkeret: 2 hónap
A transzfúziós terápia következtében fellépő vastúlterhelést az egyes résztvevők kelátképző státusza alapján értékelték (pl. minimálisan ki vannak téve a kelátképző kezelésnek és a kelátképző kezeléssel kezelt betegek alcsoportjai).
2 hónap
A máj vaskoncentrációjának (LIC) szintjének összehasonlítása a transzfúziós terápia miatti vastúlterhelés értékeléséhez kelátképző naiv és keláttal kezelt résztvevői alcsoportokban
Időkeret: 2 hónap
A transzfúziós terápia következtében fellépő vastúlterhelést az egyes résztvevők kelátképző státusza alapján értékelték (pl. minimálisan ki vannak téve a kelátképző kezelésnek és a kelátképző kezeléssel kezelt betegek alcsoportjai). A bemutatott átlagadatok a log transzformált adatok átlagos becslései.
2 hónap
Átlagos szérumferitin a retrospektív kardiális események megléte vagy hiánya szerint
Időkeret: 12 hónap – visszamenőleg
Az átlagos szérum ferritint a kardiális események megléte vagy hiánya szerint minden résztvevő alcsoportban értékeltük.
12 hónap – visszamenőleg
Átlagos szérumferitin a retrospektív májesemények megléte vagy hiánya szerint
Időkeret: 12 hónap – visszamenőleg
Az átlagos szérum ferritint a májesemények megléte vagy hiánya szerint értékelték minden résztvevő alcsoportban.
12 hónap – visszamenőleg
Átlagos szív T2* a retrospektív kardiális események megléte vagy hiánya szerint
Időkeret: 12 hónap – visszamenőleg
A kardiális események megléte vagy hiánya szerint az átlagos szív T2* értéket minden résztvevő alcsoportban értékelték. A bemutatott átlagadatok a log transzformált adatok átlagos becslései.
12 hónap – visszamenőleg
Átlagos LIC a retrospektív májesemények jelenléte vagy hiánya szerint
Időkeret: 12 hónap – visszamenőleg
Az átlagos LIC értéket a májesemények megléte vagy hiánya szerint minden résztvevő alcsoportban értékeltük.
12 hónap – visszamenőleg
Átlagos vérmágneses érzékenység (BMS)
Időkeret: 1 hónap
A BMS értékeléséhez vérmintákat vettünk. A mérés abszolút mágneses szuszceptibilitást mutat 1 hónap után. A teljes vér mágneses szuszceptibilitását a száraz tömeg szuszceptibilitás és a mintából kihajtott víz hozzáadásával számítottuk ki.
1 hónap
Az eritrocitákkal transzfundált résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 12 hónap – visszamenőleg
Felmérték a transzfúzió szükségességét szerzett anémiában szenvedő, kelátképző kezelésben részesült résztvevőknél.
12 hónap – visszamenőleg
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek a legutóbbi <7 nap, 7 és < 14 nap, 14 és < 30 nap, 30 és < 60 nap közötti vagy >= 60 napos transzfúzió óta eltelt idő
Időkeret: 12 hónap – visszamenőleg
Felmérték a transzfúzió szükségességét szerzett anémiában szenvedő, kelátképző kezelésben részesült résztvevőknél.
12 hónap – visszamenőleg
Az elmúlt 12 hónapban transzfundált eritrocita egységek átlagos száma
Időkeret: 12 hónap – visszamenőleg
Felmérték a transzfúzió szükségességét szerzett anémiában szenvedő, kelátképző kezelésben részesült résztvevőknél.
12 hónap – visszamenőleg
Átlagos életminőség (QOL) pontszámok
Időkeret: 1 hónap
Az életminőséget a Short Form 36 (SF-36) egészségügyi felmérés segítségével értékelték. Az SF-36 8 alskálából áll: vitalitás, fizikai működés, testi fájdalom, általános egészségfelfogás, fizikai szerepműködés, érzelmi szerepműködés, szociális szerepműködés és mentális egészség. A 8 skála nyers sebei 0-100 skálává alakulnak, ahol a 0 a maximális rokkantságot, a 100 pedig a rokkantság hiányát jelöli. Két fizikai és mentális egészséggel összefoglaló intézkedés is létezik. Mindegyik összefoglaló mérőszám a 4 kapcsolódó alskála pontszámának átlagos átlaga. Az egyes összefoglaló mértékek tartománya 0 és 100 között van, ahol a 0 a maximális fogyatékosságot, a 100 pedig a fogyatékosság hiányát jelenti.
1 hónap
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél alacsony, közepes vagy magas adherencia a vaskelátképző terápiához
Időkeret: 1 hónap
A résztvevők adherenciáját adherencia kérdőív segítségével értékelték. A megfelelési kérdőíveket csak azok a résztvevők töltötték ki, akik kelátképző szert kaptak. A résztvevők 6 állításra igennel vagy nemmel válaszoltak, mint például: "Elfelejtette bevenni a tablettát". A kérdésekre adott válaszok alapján az adherenciát alacsony, közepes vagy magas kategóriába sorolták.
1 hónap
A nyomozói kezelési döntések az MRI-eredmények alapján
Időkeret: 2 hónap
A kezeléssel kapcsolatos döntéseket azután rögzítették, hogy a vizsgáló értékelte az MRI-eredményeket, hogy felmérjék az ilyen diagnosztikai teszt hatását a vastúlterhelésben szenvedő résztvevők általános klinikai kezelésére. A nyomozók a következő kérdésre válaszoltak: "Az MRI-vizsgálat óta változtatott vagy tervez-e változtatni a vaskezelésen az alanyában?".
2 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. február 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. május 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2015. május 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. november 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. november 28.

Első közzététel (Becslés)

2012. november 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. április 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. március 14.

Utolsó ellenőrzés

2017. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CICL670AAU05

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a MRI vizsgálat

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Slovenia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel