혈관 기형에서 포유류 표적 라파마이신(mTor Rapamycin) 억제제의 효능 및 안전성 (vasca-LM)
복합 혈관 기형에서 발견된 mTor Rapamycin 억제제의 효능 및 안전성에 관한 임상 연구
포스파티딜이노시톨 3-키나제(PI3Kinase)/단백질 키나제 B(AKT)/라파마이신(mTor) 경로의 포유동물 표적은 발달 및 림프-혈관 조직에 역할을 합니다.
연구자들은 mTor 억제제인 라파마이신의 효능과 안전성을 연구하고자 합니다.
연구 개요
상세 설명
복잡한 혈관 기형은 만성 통증과 유기적 기능 장애를 유발하여 상당한 이환율과 사망률을 유발합니다. 따라서 연구자들은 이러한 병리를 치료하기 위한 지침을 수립할 필요가 있다. 수술이나 중재적 방사선과 같은 표준 치료는 효능이 제한적이며 높은 수준의 재발 및 합병증과 관련이 있습니다. 최근 전임상 연구는 개발 및 복잡한 혈관 기형이 있는 환자를 치료하기 위한 매력적인 치료 표적을 제안하는 림프 혈관 조직에 대한 PI3Kinase/AKT/mTor 경로의 중요한 역할을 보여주었습니다.
이 임상 연구의 목적은 mTOR 억제제인 라파마이신이 미세낭포성 림프 기형, 전신 림프계 이상(GLA) 또는 복합 혈관 기형을 가진 어린이와 성인을 치료하기 위해 전향적으로 효능과 안전성을 평가하는 것입니다. 경화 요법은 효과가 없거나 중요한 합병증의 위험이 높습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Brussels, 벨기에, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 복합 혈관 이상이 있는 환자는 전신 요법에 의해 위협을 받습니다.
- 환자는 적절한 간 기능(LDL-콜레스테롤, 트리글리세리드 등)을 가지고 있어야 합니다.
- 환자는 적절한 기관 기능을 가지고 있어야 합니다: 호중구 >1500/mm³, Hb > 8,0g et 혈소판 > 50.000/mm³(Kasabach Merritt 증후군에 대한 혈소판 제한 없음)
- 환자는 적절한 신장 기능(나이에 따라 정상적인 크레아티닌), 청소율 > 70 ml/min/1.73m² 및 소변 단백질 크레아티닌 비율 <0.3g.
- Karnofsky 또는 Landry > 50
제외 기준:
- 방사선 검사를 방해하는 치과 장비 또는 보철물
- 기타 조절되지 않는 의학적 상태(조절되지 않는 당뇨병, 고혈압…)
- 시토크롬 P450 3A4(CYP3A4)의 억제제/유도제와 같은 병용 약물
- HIV에 대한 알려진 혈청 양성 반응을 포함한 면역 저하 환자
- 라파마이신의 흡수를 조절하는 소화 문제(위관 영양 섭취 허용)
- 임산부 또는 수유부(수유부)
- 포스파티딜이노시톨 3-키나아제(PI3K) 및/또는 mTOR 억제제로 사전 치료
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 시롤리무스
10 ~ 15 ng/ml 사이의 혈청 수준 성인용 알약과 어린이용 액체.
하루에 두번.
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료시간.(효능)
기간: 최대 12개월
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최대 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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관찰된 부작용의 수
기간: 최대 12개월
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역효과 버전 3에 대한 일반 독성 기준 포함
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최대 12개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Laurence Boon, MD, PhD, Cliniques Universitaires Saint-Luc
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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