Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten og sikkerheten til pattedyrmålet til Rapamycin (mTor Rapamycin) hemmer i vaskulære misdannelser (vasca-LM)

13. april 2016 oppdatert av: Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain

Klinisk studie om effektivitet og sikkerhet av mTor Rapamycin-hemmeren funnet i komplekse vaskulære misdannelser

Fosfatidylinositol 3-kinase (PI3Kinase)/Protein Kinase B (AKT)/pattedyr målet for rapamycin (mTor)-banen spiller en rolle på utviklingen og lymfatisk-vaskulære organisasjoner.

Etterforskerne ønsker å studere effekten og sikkerheten til Rapamycin, en mTor-hemmer.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

De komplekse vaskulære misdannelsene induserer kroniske smerter og organiske dysfunksjoner som forårsaker betydelig sykelighet og dødelighet. Derfor må etterforskerne etablere retningslinjer for å behandle disse patologiene. Standardbehandlinger som kirurgi eller intervensjonsradiologi er av begrenset effekt og relatert til et høyt nivå av tilbakefall samt komplikasjoner. Nyere prekliniske studier har vist den viktige rollen til PI3Kinase/AKT/mTor-veien på utviklingen og lymfatisk-vaskulære organisasjoner som antyder et tiltalende terapeutisk mål for å behandle pasienter med komplekse vaskulære misdannelser.

Målet med denne kliniske studien er å prospektivt evaluere effekten og sikkerheten til Rapamycin, en mTOR-hemmer, for å behandle barn og voksne med mikrocystiske lymfatiske misdannelser, generelle lymfatiske abnormiteter (GLA) eller komplekse vaskulære misdannelser for hvilke konvensjonelle terapier som kirurgi eller skleroterapi er ineffektive eller forbundet med høy risiko for viktige komplikasjoner.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 70 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med komplekse vaskulære abnormiteter kan trues av en systemisk terapi
  • Pasienter må ha tilstrekkelig leverfunksjon (LDL-kolesterol, triglyserider, ...)
  • Pasienter må ha tilstrekkelig organfunksjon: nøytrofiler >1500/mm³, Hb > 8,0 g et blodplater > 50.000/mm³ (ingen blodplategrenser for Kasabach Merritt syndrom)
  • Pasienter må ha tilstrekkelig nyrefunksjon (normalt kreatinin avhengig av alder), clearance > 70 ml/min/1,73 m² og Urin Protein Kreatinin ratio <0,3 g.
  • Karnofsky eller Landry > 50

Ekskluderingskriterier:

  • Tannutstyr eller proteser som forstyrrer en radiologisk undersøkelse
  • Annen ukontrollert medisinsk tilstand (ukontrollert diabetes, hypertensjon ...)
  • Samtidig legemidler som hemmere/induktorer av cytokrom P450 3A4 (CYP3A4)
  • Immunkompromitterte pasienter, inkludert kjent seropositivitet for HIV
  • Fordøyelsesproblemer som endrer absorpsjonen av Rapamycin (sondeernæring akseptert)
  • Gravide eller ammende (ammende) kvinner
  • Tidligere behandling med fosfatidylinositol 3-kinase (PI3K) og/eller mTOR-hemmere

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Sirolimus
Serisk nivå mellom 10 til 15 ng/ml piller for de voksne og væske for barna. To ganger om dagen.
Legemiddel: Sirolimus
Andre navn:
  • rapamycin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tidspunkt for behandlingens varighet.(Effektivitet)
Tidsramme: opptil 12 måneder
opptil 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall observerte bivirkninger
Tidsramme: opptil 12 måneder
Med vanlige toksisitetskriterier for bivirkninger versjon 3
opptil 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Laurence Boon, MD, PhD, Cliniques Universitaires Saint-Luc

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. januar 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. oktober 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. mars 2013

Først lagt ut (Anslag)

14. mars 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

14. april 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. april 2016

Sist bekreftet

1. april 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • vasca-LM

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sirolimus

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malawi

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere