Эффективность и безопасность ингибитора рапамицина-мишени для млекопитающих (mTor Rapamycin) при сосудистых мальформациях (vasca-LM)
Клиническое исследование эффективности и безопасности ингибитора рапамицина mTor, обнаруженного при сложных сосудистых мальформациях
Путь фосфатидилинозитол-3-киназы (PI3Kinase)/протеинкиназы B (AKT)/мишени рапамицина млекопитающих (mTor) играет роль в развитии и лимфатических сосудах.
Исследователи хотят изучить эффективность и безопасность рапамицина, ингибитора mTor.
Обзор исследования
Подробное описание
Сложные сосудистые мальформации вызывают хронические боли и органические дисфункции, вызывая значительную заболеваемость и смертность. Поэтому исследователям необходимо установить руководящие принципы для лечения этих патологий. Стандартные методы лечения, такие как хирургия или интервенционная радиология, имеют ограниченную эффективность и связаны с высоким уровнем рецидивов, а также осложнений. Недавние доклинические исследования показали важную роль пути PI3Kinase/AKT/mTor в развитии и организации лимфатических сосудов, предполагая привлекательную терапевтическую цель для лечения пациентов со сложными сосудистыми мальформациями.
Целью этого клинического исследования является проспективная оценка эффективности и безопасности рапамицина, ингибитора mTOR, для лечения детей и взрослых с микрокистозными лимфатическими мальформациями, общими лимфатическими аномалиями (GLA) или сложными сосудистыми мальформациями, для которых традиционные методы лечения, такие как хирургия или склеротерапия неэффективны или связаны с высоким риском серьезных осложнений.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Brussels, Бельгия, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Пациенты со сложными сосудистыми аномалиями, которым угрожает системная терапия
- Пациенты должны иметь адекватную функцию печени (холестерин ЛПНП, триглицериды,…)
- Пациенты должны иметь адекватную функцию органов: нейтрофилы > 1500/мм³, Hb > 8,0 г и тромбоциты > 50 000/мм³ (без ограничений тромбоцитов для синдрома Казабаха-Мерритта)
- Пациенты должны иметь адекватную функцию почек (нормальный креатинин в зависимости от возраста), клиренс > 70 мл/мин/1,73 м². и коэффициент креатинина белка в моче <0,3 г.
- Карновски или Ландри > 50
Критерий исключения:
- Стоматологическое оборудование или протезы, мешающие рентгенологическому исследованию
- Другое неконтролируемое заболевание (неконтролируемый диабет, гипертония…)
- Сопутствующие препараты, такие как ингибиторы/индукторы цитохрома P450 3A4 (CYP3A4)
- Пациенты с ослабленным иммунитетом, в том числе известные серопозитивные на ВИЧ
- Проблемы с пищеварением, влияющие на всасывание рапамицина (допускается кормление через желудочный зонд)
- Беременные или кормящие (кормящие) женщины
- Предварительное лечение фосфатидилинозитол-3-киназой (PI3K) и/или ингибиторами mTOR
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Сиролимус
Уровень сыворотки от 10 до 15 нг/мл. Таблетки для взрослых и жидкость для детей.
Два раза в день.
|
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Продолжительность лечения.(Эффективность)
Временное ограничение: до 12 месяцев
|
до 12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество наблюдаемых нежелательных явлений
Временное ограничение: до 12 месяцев
|
С общими критериями токсичности для побочных эффектов версии 3
|
до 12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Laurence Boon, MD, PhD, Cliniques universitaires Saint-Luc
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Врожденные аномалии
- Сердечно-сосудистые нарушения
- Сосудистые мальформации
- Физиологические эффекты лекарств
- Противоинфекционные агенты
- Противоопухолевые агенты
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Антибактериальные агенты
- Антибиотики, Противоопухолевые
- Противогрибковые агенты
- Сиролимус
Другие идентификационные номера исследования
- vasca-LM
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .