Efficacia e sicurezza dell'inibitore del bersaglio della rapamicina nei mammiferi (mTor rapamicina) nelle malformazioni vascolari (vasca-LM)
Studio clinico sull'efficacia e la sicurezza dell'inibitore della rapamicina mTOR trovato nelle malformazioni vascolari complesse
Il pathway fosfatidilinositolo 3-chinasi (PI3Kinase)/Protein Kinase B (AKT)/target della rapamicina nei mammiferi (mTor) gioca un ruolo sullo sviluppo e sulle organizzazioni linfatico-vascolari.
I ricercatori vogliono studiare l'efficacia e la sicurezza della rapamicina, un inibitore di mTor.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Le complesse malformazioni vascolari inducono dolori cronici e disfunzioni organiche causando significativa morbilità e mortalità. Pertanto, gli investigatori devono stabilire linee guida per il trattamento di queste patologie. I trattamenti standard come la chirurgia o la radiologia interventistica sono di efficacia limitata e correlati a un alto livello di recidive e complicanze. Recenti studi preclinici hanno dimostrato l'importante ruolo del pathway PI3Kinase/AKT/mTor sullo sviluppo e sulle organizzazioni linfatico-vascolari suggerendo un interessante bersaglio terapeutico per il trattamento di pazienti con malformazioni vascolari complesse.
Lo scopo di questo studio clinico è valutare in modo prospettico l'efficacia e la sicurezza della Rapamicina, un inibitore di mTOR, per il trattamento di bambini e adulti con malformazioni linfatiche microcistiche, anomalie linfatiche generali (GLA) o malformazioni vascolari complesse per le quali le terapie convenzionali come chirurgia o la scleroterapia è inefficace o associata ad alto rischio di complicanze importanti.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Brussels, Belgio, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I pazienti con anomalie vascolari complesse devono essere minacciati da una terapia sistemica
- I pazienti devono avere un'adeguata funzionalità epatica (colesterolo LDL, trigliceridi,...)
- I pazienti devono avere una funzione organica adeguata: neutrofili >1500/mm³, Hb > 8,0 g e piastrine > 50.000/mm³ (nessun limite di piastrine per la sindrome di Kasabach Merritt)
- I pazienti devono avere una funzionalità renale adeguata (creatinina normale a seconda dell'età), clearance > 70 ml/min/1,73 m² e rapporto creatinina proteine urinarie <0,3 g.
- Karnofsky o Landry > 50
Criteri di esclusione:
- Apparecchiature odontoiatriche o protesi che interferiscono con un esame radiologico
- Altre condizioni mediche non controllate (diabete non controllato, ipertensione...)
- Farmaci concomitanti come inibitori/induttori del citocromo P450 3A4 (CYP3A4)
- Pazienti immunocompromessi, inclusa sieropositività nota per l'HIV
- Problemi digestivi che modificano l'assorbimento della rapamicina (accettata l'alimentazione tramite sondino gastrico)
- Donne incinte o che allattano (in allattamento).
- Precedente trattamento con fosfatidilinositolo 3-chinasi (PI3K) e/o inibitori di mTOR
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Sirolimo
Livello sierico tra 10 e 15 ng/ml Pillole per gli adulti e liquido per i bambini.
Due volte al giorno.
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Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Tempo di durata del trattamento.(Efficacia)
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
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fino a 12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Il numero di eventi avversi osservati
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
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Con criteri comuni di tossicità per gli effetti avversi versione 3
|
fino a 12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Laurence Boon, MD, PhD, Cliniques universitaires Saint-Luc
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Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- vasca-LM
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