Rapamysiinin (mTor Rapamycin) estäjän nisäkäskohteen teho ja turvallisuus verisuonten epämuodostumissa (vasca-LM)
Kliininen tutkimus monimutkaisissa verisuonten epämuodostumissa löydetyn mTor-rapamysiini-inhibiittorin tehosta ja turvallisuudesta
Rapamysiinin (mTor) reitin fosfatidyyli-inositoli-3-kinaasi (PI3Kinaasi)/proteiinikinaasi B (AKT)/nisäkäskohde (mTor) vaikuttaa kehitykseen ja imukudos- ja verisuoniorganisaatioihin.
Tutkijat haluavat tutkia mTor-estäjän Rapamycinin tehoa ja turvallisuutta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Monimutkaiset verisuonten epämuodostumat aiheuttavat kroonisia kipuja ja orgaanisia toimintahäiriöitä, jotka aiheuttavat merkittävää sairastuvuutta ja kuolleisuutta. Siksi tutkijoiden on laadittava ohjeet näiden patologioiden hoitamiseksi. Vakiohoidot, kuten leikkaus tai interventioradiologia, ovat teholtaan rajallisia ja liittyvät korkeaan uusiutumistasoon sekä komplikaatioihin. Viimeaikaiset prekliiniset tutkimukset ovat osoittaneet PI3Kinase/AKT/mTor-reitin tärkeän roolin kehityksessä ja imukudos- ja verisuoniorganisaatioissa, mikä ehdottaa houkuttelevaa terapeuttista kohdetta monimutkaisten vaskulaaristen epämuodostumien hoitoon.
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida prospektiivisesti Rapamycinin, mTOR-estäjän, tehoa ja turvallisuutta lasten ja aikuisten mikrokystisten lymfaattisten epämuodostumien, yleisten lymfaattisten poikkeavuuksien (GLA) tai monimutkaisten verisuonten epämuodostumien hoidossa, joihin tavanomaisia hoitoja, kuten leikkausta tai skleroterapia ovat tehottomia tai niihin liittyy suuri riski saada tärkeitä komplikaatioita.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Brussels, Belgia, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on monimutkaisia verisuonten poikkeavuuksia, ovat systeemisen hoidon uhka
- Potilailla tulee olla riittävä maksan toiminta (LDL-kolesteroli, triglyseridit jne.)
- Potilaiden elintoimintojen tulee olla riittävät: neutrofiilit > 1500/mm³, Hb > 8,0 g ja verihiutaleet > 50 000/mm³ (ei verihiutaleiden rajaa Kasabach Merritt -oireyhtymässä)
- Potilailla on oltava riittävä munuaisten toiminta (normaali kreatiniini iästä riippuen), puhdistuma > 70 ml/min/1,73 m² ja virtsan proteiini Kreatiniinisuhde <0,3 g.
- Karnofsky tai Landry > 50
Poissulkemiskriteerit:
- Hammaslääketieteelliset laitteet tai proteesit häiritsevät röntgentutkimusta
- Muu hallitsematon sairaus (hallitsematon diabetes, verenpainetauti…)
- Samanaikaiset lääkkeet, kuten sytokromi P450 3A4:n (CYP3A4) estäjät/indusoijat
- Immuunipuutteiset potilaat, mukaan lukien tunnettu HIV-seropositiivisuus
- Rapamysiinin imeytymistä muuttavat ruoansulatusongelmat (vatsaputkiruokinta hyväksytty)
- Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset
- Aiempi hoito fosfatidyyli-inositoli-3-kinaasin (PI3K) ja/tai mTOR-estäjillä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Sirolimus
Seriitaso 10-15 ng/ml Pillerit aikuisille ja neste lapsille.
Kahdesti päivässä.
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hoidon kestoaika. (Tehokkuus)
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
|
jopa 12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Havaittujen haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
|
Haitallisten vaikutusten yleisten myrkyllisyyskriteerien versio 3
|
jopa 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Laurence Boon, MD, PhD, Cliniques universitaires Saint-Luc
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Kardiovaskulaariset poikkeavuudet
- Verisuonten epämuodostumat
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Infektiota estävät aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Bakteerien vastaiset aineet
- Antibiootit, antineoplastiset
- Antifungaaliset aineet
- Sirolimus
Muut tutkimustunnusnumerot
- vasca-LM
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .