Eficácia e Segurança do Inibidor Alvo da Rapamicina em Mamíferos (mTor Rapamicina) em Malformações Vasculares (vasca-LM)
Estudo Clínico da Eficácia e Segurança do Inibidor da Rapamicina mTor Encontrado no Complexo Malformações Vasculares
A via fosfatidilinositol 3-quinase (PI3quinase)/Proteína quinase B (AKT)/alvo mamífero da rapamicina (mTor) desempenha um papel no desenvolvimento e nas organizações linfático-vasculares.
Os investigadores querem estudar a eficácia e a segurança da Rapamicina, um inibidor do mTor.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
As malformações vasculares complexas induzem dores crônicas e disfunções orgânicas causando significativa morbidade e mortalidade. Portanto, os investigadores precisam estabelecer diretrizes para tratar essas patologias. Os tratamentos padrão, como cirurgia ou radiologia intervencionista, são de eficácia limitada e estão relacionados a um alto nível de recorrências e complicações. Estudos pré-clínicos recentes demonstraram o importante papel da via PI3Kinase/AKT/mTor no desenvolvimento e nas organizações linfático-vasculares, sugerindo um alvo terapêutico atraente para tratar pacientes com malformações vasculares complexas.
O objetivo deste estudo clínico é avaliar prospectivamente a eficácia e a segurança da Rapamicina, um inibidor de mTOR, para tratar crianças e adultos com malformações linfáticas microcísticas, anormalidades linfáticas gerais (GLA) ou malformações vasculares complexas para as quais terapias convencionais como cirurgia ou escleroterapia são ineficazes ou associadas a alto risco de complicações importantes.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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-
Brussels, Bélgica, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com anormalidades vasculares complexas devem ser ameaçados por uma terapia sistêmica
- Os pacientes devem ter uma função hepática adequada (LDL-colesterol, triglicerídeos,…)
- Os pacientes devem ter função orgânica adequada: neutrófilos >1500/mm³, Hb > 8,0 g e plaquetas > 50.000/mm³ (sem limites de plaquetas para a síndrome de Kasabach Merritt)
- Os pacientes devem ter função renal adequada (creatinina normal dependendo da idade), depuração > 70 ml/min/1,73m² e razão de creatinina e proteína na urina <0,3 g.
- Karnofsky ou Landry > 50
Critério de exclusão:
- Equipamentos ou próteses odontológicas interferindo no exame radiológico
- Outra condição médica não controlada (diabetes não controlada, hipertensão…)
- Medicamentos concomitantes, como inibidores/indutores do citocromo P450 3A4 (CYP3A4)
- Pacientes imunocomprometidos, incluindo soropositividade conhecida para HIV
- Problemas digestivos que modificam a absorção da Rapamicina (alimentação por sonda gástrica aceita)
- Mulheres grávidas ou amamentando (lactantes)
- Tratamento prévio com fosfatidilinositol 3-quinase (PI3K) e/ou inibidores de mTOR
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Sirolimo
Nível sérico entre 10 a 15 ng/ml Comprimidos para adultos e líquidos para crianças.
Duas vezes ao dia.
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Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Tempo de duração do tratamento. (Eficácia)
Prazo: até 12 meses
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até 12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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O número de eventos adversos observados
Prazo: até 12 meses
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Com Critérios Comuns de Toxicidade para Efeitos Adversos versão 3
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até 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Laurence Boon, MD, PhD, Cliniques universitaires Saint-Luc
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Anomalias congénitas
- Anormalidades cardiovasculares
- Malformações Vasculares
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Anti-Infecciosos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Antifúngicos
- Sirolimo
Outros números de identificação do estudo
- vasca-LM
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