Eficacia y seguridad del inhibidor de la diana de rapamicina en mamíferos (mTor Rapamicina) en malformaciones vasculares (vasca-LM)
Estudio clínico sobre la eficacia y seguridad del inhibidor de rapamicina mTor encontrado en las malformaciones vasculares complejas
La vía de la fosfatidilinositol 3-quinasa (PI3quinasa)/proteína quinasa B (AKT)/objetivo de rapamicina en mamíferos (mTor) desempeña un papel en el desarrollo y en las organizaciones linfático-vasculares.
Los investigadores quieren estudiar la eficacia y la seguridad de la rapamicina, un inhibidor de mTor.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Las malformaciones vasculares complejas inducen dolores crónicos y disfunciones orgánicas que provocan una importante morbimortalidad. Por lo tanto, los investigadores deben establecer pautas para tratar estas patologías. Los tratamientos estándar como la cirugía o la radiología intervencionista tienen una eficacia limitada y están relacionados con un alto nivel de recurrencias y complicaciones. Recientes estudios preclínicos han demostrado el importante papel de la vía PI3Kinase/AKT/mTor en el desarrollo y las organizaciones linfático-vasculares, lo que sugiere un objetivo terapéutico atractivo para tratar pacientes con malformaciones vasculares complejas.
El objetivo de este estudio clínico es evaluar prospectivamente la eficacia y la seguridad de la rapamicina, un inhibidor de mTOR, para el tratamiento de niños y adultos con malformaciones linfáticas microquísticas, anomalías linfáticas generales (GLA) o malformaciones vasculares complejas para las que las terapias convencionales como la cirugía o la escleroterapia son ineficaces o se asocian con un alto riesgo de complicaciones importantes.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Brussels, Bélgica, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con anormalidades vasculares complejas a ser amenazadas por una terapia sistémica
- Los pacientes deben tener una función hepática adecuada (LDL-colesterol, triglicéridos,…)
- Los pacientes deben tener una función orgánica adecuada: neutrófilos > 1500/mm³, Hb > 8,0 g y plaquetas > 50.000/mm³ (sin límites de plaquetas para el síndrome de Kasabach Merritt)
- Los pacientes deben tener una función renal adecuada (creatinina normal según la edad), aclaramiento > 70 ml/min/1,73 m² y proporción de orina proteína creatinina <0,3 g.
- Karnofsky o Landry > 50
Criterio de exclusión:
- Equipos dentales o prótesis que interfieren en un examen radiológico
- Otra condición médica no controlada (diabetes no controlada, hipertensión…)
- Fármacos concomitantes como inhibidores/inductores del citocromo P450 3A4 (CYP3A4)
- Pacientes inmunocomprometidos, incluida la seropositividad conocida para el VIH
- Problemas digestivos que modifican la absorción de rapamicina (se acepta alimentación por sonda gástrica)
- Mujeres embarazadas o lactantes (lactantes)
- Tratamiento previo con fosfatidilinositol 3-quinasa (PI3K) y/o inhibidores de mTOR
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Sirolimus
Nivel sérico entre 10 a 15 ng/ml Pastillas para los adultos y líquido para los niños.
Dos veces al día.
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Tiempo de duración del tratamiento. (Eficacia)
Periodo de tiempo: hasta 12 meses
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hasta 12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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El número de eventos adversos observados
Periodo de tiempo: hasta 12 meses
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Con Common Toxicity Criteria for Adverse Effects versión 3
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hasta 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Laurence Boon, MD, PhD, Cliniques universitaires Saint-Luc
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Anomalías congénitas
- Anomalías cardiovasculares
- Malformaciones Vasculares
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes antifúngicos
- Sirolimus
Otros números de identificación del estudio
- vasca-LM
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