Účinnost a bezpečnost savčího cíleného inhibitoru rapamycinu (mTor Rapamycin) u vaskulárních malformací (vasca-LM)
Klinická studie o účinnosti a bezpečnosti mTor rapamycinového inhibitoru nalezeného u komplexních vaskulárních malformací
Dráha fosfatidylinositol 3-kináza (PI3kináza)/proteinkináza B (AKT)/savčí cíl rapamycinu (mTor) hraje roli ve vývoji a lymfatických-vaskulárních organizacích.
Vyšetřovatelé chtějí studovat účinnost a bezpečnost Rapamycinu, inhibitoru mTor.
Přehled studie
Detailní popis
Komplexní vaskulární malformace vyvolávají chronické bolesti a organické dysfunkce, které způsobují významnou morbiditu a mortalitu. Vyšetřovatelé proto potřebují vytvořit pokyny pro léčbu těchto patologií. Standardní léčba, jako je chirurgie nebo intervenční radiologie, má omezenou účinnost a souvisí s vysokou mírou recidiv a komplikací. Nedávné preklinické studie prokázaly důležitou roli dráhy PI3kinázy/AKT/mTor ve vývoji a lymfatických-vaskulárních organizací, což naznačuje přitažlivý terapeutický cíl pro léčbu pacientů s komplexními vaskulárními malformacemi.
Cílem této klinické studie je prospektivně vyhodnotit účinnost a bezpečnost Rapamycinu, inhibitoru mTOR, k léčbě dětí a dospělých s mikrocystickými lymfatickými malformacemi, obecnými lymfatickými abnormalitami (GLA) nebo komplexními vaskulárními malformacemi, pro které konvenční terapie jako chirurgie nebo skleroterapie je neúčinná nebo je spojena s vysokým rizikem závažných komplikací.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Brussels, Belgie, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti s komplexními vaskulárními abnormalitami jsou ohroženi systémovou terapií
- Pacienti musí mít adekvátní jaterní funkce (LDL-cholesterol, triglyceridy,…)
- Pacienti musí mít adekvátní orgánovou funkci: neutrofily > 1500/mm³, Hb > 8,0 g a krevní destičky > 50 000/mm³ (žádné limity krevních destiček pro Kasabach Merrittův syndrom)
- Pacienti musí mít adekvátní renální funkce (normální kreatinin v závislosti na věku), clearance > 70 ml/min/1,73 m² a poměr proteinů a kreatininu v moči <0,3 g.
- Karnofsky nebo Landry > 50
Kritéria vyloučení:
- Zubní vybavení nebo protéza narušující radiologické vyšetření
- Jiný nekontrolovaný zdravotní stav (nekontrolovaný diabetes, hypertenze…)
- Souběžně podávané léky, jako jsou inhibitory/induktory cytochromu P450 3A4 (CYP3A4)
- Imunokompromitovaní pacienti, včetně známé séropozitivity na HIV
- Zažívací potíže ovlivňující absorpci rapamycinu (výživa žaludeční sondou je povolena)
- Těhotné nebo kojící (kojící) ženy
- Předchozí léčba fosfatidylinositol 3-kinázou (PI3K) a/nebo inhibitory mTOR
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Sirolimus
Sérová hladina mezi 10 až 15 ng/ml Pilulky pro dospělé a tekutina pro děti.
Dvakrát denně.
|
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Doba trvání léčby. (Účinnost)
Časové okno: až 12 měsíců
|
až 12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet pozorovaných nežádoucích účinků
Časové okno: až 12 měsíců
|
S běžnými kritérii toxicity pro nepříznivé účinky verze 3
|
až 12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Laurence Boon, MD, PhD, Cliniques universitaires Saint-Luc
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- vasca-LM
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .