Efficacité et innocuité de la cible mammifère de la rapamycine (mTor Rapamycin) Inhibiteur dans les malformations vasculaires (vasca-LM)
Étude clinique sur l'efficacité et l'innocuité de l'inhibiteur de la rapamycine mTor trouvé dans les malformations vasculaires complexes
La voie phosphatidylinositol 3-kinase (PI3Kinase)/Protein Kinase B (AKT)/mammalian target of rapamycin (mTor) joue un rôle sur le développement et les organisations lympho-vasculaires.
Les chercheurs veulent étudier l'efficacité et la sécurité de Rapamycin, un inhibiteur de mTor.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les malformations vasculaires complexes induisent des douleurs chroniques et des dysfonctionnements organiques entraînant une morbidité et une mortalité importantes. Par conséquent, les chercheurs doivent établir des lignes directrices afin de traiter ces pathologies. Les traitements standards tels que la chirurgie ou la radiologie interventionnelle sont d'une efficacité limitée et liés à un niveau élevé de récidives ainsi que de complications. Des études précliniques récentes ont montré le rôle important de la voie PI3Kinase/AKT/mTor sur le développement et les organisations lympho-vasculaires suggérant une cible thérapeutique intéressante pour traiter les patients atteints de malformations vasculaires complexes.
Le but de cette étude clinique est d'évaluer de manière prospective l'efficacité et l'innocuité de la Rapamycine, un inhibiteur de mTOR, pour traiter les enfants et les adultes atteints de malformations lymphatiques microkystiques, d'anomalies lymphatiques générales (GLA) ou de malformations vasculaires complexes pour lesquelles les thérapies conventionnelles comme la chirurgie ou sclérothérapie sont inefficaces ou associées à un risque élevé de complications importantes.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Brussels, Belgique, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Les patients présentant des anomalies vasculaires complexes doivent être menacés par une thérapie systémique
- Les patients doivent avoir une fonction hépatique adéquate (cholestérol LDL, triglycérides,…)
- Les patients doivent avoir une fonction organique adéquate : neutrophiles >1500/mm³, Hb > 8,0 g et plaquettes > 50.000/mm³ (pas de limites plaquettaires pour le syndrome de Kasabach Merritt)
- Les patients doivent avoir une fonction rénale adéquate (créatinine normale selon l'âge), clairance > 70 ml/min/1,73 m² et rapport Urin Protein Creatinine <0,3 g.
- Karnofsky ou Landry > 50
Critère d'exclusion:
- Appareils dentaires ou prothèse interférant avec un examen radiologique
- Autre condition médicale non contrôlée (diabète non contrôlé, hypertension…)
- Médicaments concomitants tels que les inhibiteurs/inducteurs du cytochrome P450 3A4 (CYP3A4)
- Patients immunodéprimés, y compris séropositivité connue pour le VIH
- Troubles digestifs modifiant l'absorption de la Rapamycine (alimentation par sonde gastrique acceptée)
- Femmes enceintes ou allaitantes (allaitantes)
- Traitement antérieur par phosphatidylinositol 3-kinase (PI3K) et/ou inhibiteurs de mTOR
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Sirolimus
Niveau sérique entre 10 à 15 ng/ml Comprimés pour les adultes et liquide pour les enfants.
Deux fois par jour.
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Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Temps de durée du traitement.(Efficacité)
Délai: jusqu'à 12 mois
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jusqu'à 12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Le nombre d'événements indésirables observés
Délai: jusqu'à 12 mois
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Avec Critères communs de toxicité pour les effets indésirables version 3
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jusqu'à 12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Laurence Boon, MD, PhD, Cliniques universitaires Saint-Luc
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies cardiovasculaires
- Anomalies congénitales
- Anomalies cardiovasculaires
- Malformations vasculaires
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents anti-infectieux
- Agents antinéoplasiques
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Agents antibactériens
- Antibiotiques, Antinéoplasiques
- Agents antifongiques
- Sirolimus
Autres numéros d'identification d'étude
- vasca-LM
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