Wirksamkeit und Sicherheit des Säugetierziels des Rapamycin-Inhibitors (mTor Rapamycin) bei Gefäßfehlbildungen (vasca-LM)
Klinische Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit des mTor-Rapamycin-Inhibitors bei komplexen Gefäßfehlbildungen
Der Signalweg Phosphatidylinositol-3-Kinase (PI3Kinase)/Proteinkinase B (AKT)/Säugetierziel des Rapamycins (mTor) spielt eine Rolle bei der Entwicklung und den lymphatischen Gefäßorganisationen.
Die Forscher wollen die Wirksamkeit und Sicherheit von Rapamycin, einem mTor-Inhibitor, untersuchen.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die komplexen Gefäßfehlbildungen führen zu chronischen Schmerzen und organischen Funktionsstörungen, die zu erheblicher Morbidität und Mortalität führen. Daher müssen die Forscher Richtlinien zur Behandlung dieser Pathologien festlegen. Standardbehandlungen wie chirurgische Eingriffe oder interventionelle Radiologie sind von begrenzter Wirksamkeit und mit einem hohen Maß an Rezidiven und Komplikationen verbunden. Jüngste präklinische Studien haben die wichtige Rolle des PI3Kinase/AKT/mTor-Signalwegs für die Entwicklung und die lymphatischen Gefäßorganisationen gezeigt, was auf ein attraktives therapeutisches Ziel zur Behandlung von Patienten mit komplexen Gefäßfehlbildungen schließen lässt.
Ziel dieser klinischen Studie ist die prospektive Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Rapamycin, einem mTOR-Inhibitor, zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit mikrozystischen Lymphfehlbildungen, allgemeinen Lymphanomalien (GLA) oder komplexen Gefäßfehlbildungen, für die herkömmliche Therapien wie chirurgische Eingriffe oder Sklerotherapie ist unwirksam oder mit einem hohen Risiko schwerwiegender Komplikationen verbunden.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
-
Brussels, Belgien, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten mit komplexen Gefäßanomalien sind von einer systemischen Therapie bedroht
- Die Patienten müssen über eine ausreichende Leberfunktion verfügen (LDL-Cholesterin, Triglyceride, …)
- Patienten müssen über eine ausreichende Organfunktion verfügen: Neutrophile > 1500/mm³, Hb > 8,0 g und Thrombozyten > 50.000/mm³ (keine Thrombozytengrenzwerte für das Kasabach-Merritt-Syndrom)
- Die Patienten müssen über eine ausreichende Nierenfunktion (normales Kreatinin je nach Alter) und eine Clearance von > 70 ml/min/1,73 m² verfügen und Urin-Protein-Kreatinin-Verhältnis <0,3 g.
- Karnofsky oder Landry > 50
Ausschlusskriterien:
- Zahnmedizinische Geräte oder Prothesen beeinträchtigen eine radiologische Untersuchung
- Andere unkontrollierte Erkrankungen (unkontrollierter Diabetes, Bluthochdruck…)
- Begleitmedikamente wie Inhibitoren/Induktoren von Cytochrom P450 3A4 (CYP3A4)
- Immungeschwächte Patienten, einschließlich bekannter Seropositivität für HIV
- Verdauungsprobleme, die die Aufnahme von Rapamycin beeinträchtigen (Magensondenernährung wird akzeptiert)
- Schwangere oder stillende (stillende) Frauen
- Vorherige Behandlung mit Phosphatidylinositol-3-Kinase (PI3K) und/oder mTOR-Inhibitoren
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: Sirolimus
Serischer Wert zwischen 10 und 15 ng/ml. Tabletten für Erwachsene und Flüssigkeit für Kinder.
Zweimal am Tag.
|
Andere Namen:
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
|
Dauer der Behandlung. (Wirksamkeit)
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
|
bis zu 12 Monate
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Die Anzahl der beobachteten unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
|
Mit Common Toxicity Criteria for Adverse Effects Version 3
|
bis zu 12 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: Laurence Boon, MD, PhD, Cliniques Universitaires Saint-Luc
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- vasca-LM
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .