Skuteczność i bezpieczeństwo docelowego inhibitora rapamycyny u ssaków (mTor Rapamycin) w malformacjach naczyniowych (vasca-LM)
Badanie kliniczne dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa inhibitora mTor rapamycyny występującego w złożonych malformacjach naczyniowych
Szlak 3-kinazy fosfatydyloinozytolu (PI3Kinase)/kinazy białkowej B (AKT)/celu rapamycyny u ssaków (mTor) odgrywa rolę w rozwoju i organizacji układu limfatyczno-naczyniowego.
Badacze chcą zbadać skuteczność i bezpieczeństwo Rapamycyny, inhibitora mTor.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Złożone malformacje naczyniowe wywołują przewlekłe bóle i dysfunkcje organiczne, powodując znaczną chorobowość i śmiertelność. Dlatego badacze muszą ustalić wytyczne w celu leczenia tych patologii. Standardowe metody leczenia, takie jak chirurgia czy radiologia interwencyjna, mają ograniczoną skuteczność i wiążą się z wysokim odsetkiem nawrotów oraz powikłań. Ostatnie badania przedkliniczne wykazały ważną rolę szlaku PI3Kinase/AKT/mTor w rozwoju i organizacji limfatyczno-naczyniowej, co sugeruje atrakcyjny cel terapeutyczny w leczeniu pacjentów ze złożonymi malformacjami naczyniowymi.
Celem tego badania klinicznego jest prospektywna ocena skuteczności i bezpieczeństwa Rapamycyny, inhibitora mTOR, w leczeniu dzieci i dorosłych z mikrotorbielowatymi malformacjami limfatycznymi, ogólnymi zaburzeniami układu chłonnego (GLA) lub złożonymi malformacjami naczyniowymi, dla których konwencjonalne terapie, takie jak chirurgia lub skleroterapia są nieskuteczne lub wiążą się z dużym ryzykiem poważnych powikłań.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Brussels, Belgia, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci ze złożonymi nieprawidłowościami naczyniowymi zagrożeni terapią systemową
- Pacjenci muszą mieć odpowiednią czynność wątroby (cholesterol LDL, triglicerydy,…)
- Pacjenci muszą mieć prawidłową czynność narządową: neutrofile >1500/mm³, Hb >8,0 g i płytki krwi >50.000/mm³ (brak limitu płytek krwi dla zespołu Kasabach-Merritt)
- Pacjenci muszą mieć odpowiednią czynność nerek (prawidłowe stężenie kreatyniny w zależności od wieku), klirens > 70 ml/min/1,73 m² oraz stosunek białka do kreatyniny w moczu <0,3 g.
- Karnofsky'ego lub Landry'ego > 50
Kryteria wyłączenia:
- Sprzęt dentystyczny lub proteza zakłócająca badanie radiologiczne
- Inny niekontrolowany stan medyczny (niekontrolowana cukrzyca, nadciśnienie…)
- Jednoczesne stosowanie leków, takich jak inhibitory/induktory cytochromu P450 3A4 (CYP3A4)
- Pacjenci z obniżoną odpornością, w tym potwierdzona seropozytywność w kierunku HIV
- Problemy z trawieniem modyfikujące wchłanianie Rapamycyny (dopuszczalne karmienie przez sondę żołądkową)
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Wcześniejsze leczenie 3-kinazą fosfatydyloinozytolu (PI3K) i/lub inhibitorami mTOR
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Syrolimus
Poziom Seric od 10 do 15 ng/ml Tabletki dla dorosłych i płyn dla dzieci.
Dwa razy dziennie.
|
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Czas trwania leczenia. (Skuteczność)
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
|
do 12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba obserwowanych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
|
Z Common Toxicity Criteria for Adverse Effects wersja 3
|
do 12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Laurence Boon, MD, PhD, Cliniques universitaires Saint-Luc
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu krążenia
- Wady wrodzone
- Nieprawidłowości sercowo-naczyniowe
- Malformacje naczyniowe
- Fizjologiczne skutki leków
- Środki przeciwinfekcyjne
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Środki przeciwbakteryjne
- Antybiotyki, Przeciwnowotworowe
- Środki przeciwgrzybicze
- Syrolimus
Inne numery identyfikacyjne badania
- vasca-LM
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .