Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektivitet og sikkerhed af pattedyrmålet for Rapamycin (mTor Rapamycin) hæmmer i vaskulære misdannelser (vasca-LM)

13. april 2016 opdateret af: Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain

Klinisk undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af mTor Rapamycin-hæmmeren fundet i de komplekse vaskulære misdannelser

Fosfatidylinositol 3-kinase (PI3Kinase)/Protein Kinase B (AKT)/pattedyr målet for rapamycin (mTor)-vejen spiller en rolle på udviklingen og de lymfatiske-vaskulære organisationer.

Efterforskerne ønsker at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​Rapamycin, en mTor-hæmmer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

De komplekse vaskulære misdannelser inducerer kroniske smerter og organiske dysfunktioner, der forårsager betydelig morbiditet og dødelighed. Derfor er efterforskerne nødt til at etablere retningslinjer for at behandle disse patologier. Standardbehandlinger såsom kirurgi eller interventionel radiologi er af begrænset effekt og relateret til et højt niveau af tilbagefald såvel som komplikationer. Nylige prækliniske undersøgelser har vist den vigtige rolle, som PI3Kinase/AKT/mTor-vejen spiller på udviklingen, og de lymfatiske-vaskulære organisationer, hvilket tyder på et tiltalende terapeutisk mål til behandling af patienter med komplekse vaskulære misdannelser.

Formålet med denne kliniske undersøgelse er prospektivt at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Rapamycin, en mTOR-hæmmer, til behandling af børn og voksne med mikrocystiske lymfatiske misdannelser, generelle lymfatiske abnormiteter (GLA) eller komplekse vaskulære misdannelser, for hvilke konventionelle behandlinger som kirurgi eller skleroterapi er ineffektive eller forbundet med høj risiko for vigtige komplikationer.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med komplekse vaskulære abnormiteter trues af en systemisk terapi
  • Patienter skal have tilstrækkelig leverfunktion (LDL-kolesterol, triglycerider,...)
  • Patienter skal have tilstrækkelig organfunktion: neutrofiler >1500/mm³, Hb > 8,0 g et blodplader > 50.000/mm³ (ingen blodpladegrænser for Kasabach Merritt syndrom)
  • Patienterne skal have tilstrækkelig nyrefunktion (normalt kreatinin afhængigt af alder), clearance > 70 ml/min/1,73 m² og Urin Protein Kreatinin ratio <0,3 g.
  • Karnofsky eller Landry > 50

Ekskluderingskriterier:

  • Tandudstyr eller protese forstyrrer en radiologisk undersøgelse
  • Anden ukontrolleret medicinsk tilstand (ukontrolleret diabetes, hypertension ...)
  • Samtidig medicin såsom hæmmere/inducere af cytochrom P450 3A4 (CYP3A4)
  • Immunkompromitterede patienter, herunder kendt seropositivitet for HIV
  • Fordøjelsesproblemer, der modificerer absorptionen af ​​Rapamycin (sondeernæring accepteres)
  • Gravide eller ammende (ammende) kvinder
  • Tidligere behandling med phosphatidylinositol 3-kinase (PI3K) og/eller mTOR-hæmmere

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Sirolimus
Serisk niveau mellem 10 til 15 ng/ml piller til voksne og væske til børn. To gange om dagen.
Medicin: Sirolimus
Andre navne:
  • rapamycin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tidspunkt for behandlingens varighed.(Effektivitet)
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antallet af observerede bivirkninger
Tidsramme: op til 12 måneder
Med almindelige toksicitetskriterier for bivirkninger version 3
op til 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Laurence Boon, MD, PhD, Cliniques universitaires Saint-Luc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. oktober 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. marts 2013

Først opslået (Skøn)

14. marts 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

14. april 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. april 2016

Sidst verificeret

1. april 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • vasca-LM

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner