Werkzaamheid en veiligheid van het zoogdierdoelwit van Rapamycin (mTor Rapamycin)-remmer bij vasculaire misvormingen (vasca-LM)
Klinische studie naar werkzaamheid en veiligheid van de mTor rapamycine-remmer gevonden in de complexe vasculaire misvormingen
De fosfatidylinositol 3-kinase (PI3Kinase)/Protein Kinase B (AKT)/zoogdiertarget van rapamycine (mTor)-route speelt een rol bij de ontwikkeling en de lymfatisch-vasculaire organisaties.
De onderzoekers willen de werkzaamheid en veiligheid van Rapamycin, een mTor-remmer, onderzoeken.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De complexe vasculaire misvormingen veroorzaken chronische pijnen en organische disfuncties die aanzienlijke morbiditeit en mortaliteit veroorzaken. Daarom moeten de onderzoekers richtlijnen opstellen om deze pathologieën te behandelen. Standaardbehandelingen zoals chirurgie of interventionele radiologie hebben een beperkte werkzaamheid en zijn gerelateerd aan een hoog aantal recidieven en complicaties. Recente preklinische studies hebben de belangrijke rol van de PI3Kinase/AKT/mTor-route op de ontwikkeling en de lymfatisch-vasculaire organisaties aangetoond, wat een aantrekkelijk therapeutisch doelwit suggereert om patiënten met complexe vasculaire misvormingen te behandelen.
Het doel van deze klinische studie is het prospectief evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van Rapamycin, een mTOR-remmer, voor de behandeling van kinderen en volwassenen met microcystische lymfatische malformaties, algemene lymfatische afwijkingen (GLA) of complexe vasculaire malformaties waarvoor conventionele therapieën zoals chirurgie of sclerotherapie zijn niet effectief of gaan gepaard met een hoog risico op belangrijke complicaties.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Brussels, België, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten met complexe vaatafwijkingen worden bedreigd door een systemische therapie
- Patiënten moeten een adequate leverfunctie hebben (LDL-cholesterol, triglyceriden,…)
- Patiënten moeten een adequate orgaanfunctie hebben: neutrofielen >1500/mm³, Hb > 8,0 g en bloedplaatjes > 50.000/mm³ (geen bloedplaatjeslimieten voor het Kasabach Merritt-syndroom)
- Patiënten moeten een adequate nierfunctie hebben (normale creatinine afhankelijk van de leeftijd), klaring > 70 ml/min/1,73 m² en Urine Eiwit Creatinineverhouding <0,3 g.
- Karnofsky of Landry > 50
Uitsluitingscriteria:
- Tandheelkundige apparatuur of prothese die een radiologisch onderzoek verstoren
- Andere ongecontroleerde medische aandoening (ongecontroleerde diabetes, hypertensie...)
- Gelijktijdige geneesmiddelen zoals remmers/inductoren van cytochroom P450 3A4 (CYP3A4)
- Immuungecompromitteerde patiënten, waaronder bekende seropositiviteit voor HIV
- Spijsverteringsproblemen die de opname van Rapamycin beïnvloeden (maagsondevoeding geaccepteerd)
- Zwangere of zogende (zogende) vrouwen
- Voorafgaande behandeling met fosfatidylinositol 3-kinase (PI3K) en/of mTOR-remmers
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Sirolimus
Serisch niveau tussen 10 en 15 ng/ml Pillen voor volwassenen en vloeistof voor kinderen.
Tweemaaldaags.
|
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Duur van de behandeling. (Werkzaamheid)
Tijdsspanne: tot 12 maanden
|
tot 12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Het aantal waargenomen bijwerkingen
Tijdsspanne: tot 12 maanden
|
Met Common Toxicity Criteria for Adverse Effects versie 3
|
tot 12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Laurence Boon, MD, PhD, Cliniques universitaires Saint-Luc
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hart-en vaatziekten
- Aangeboren afwijkingen
- Cardiovasculaire afwijkingen
- Vasculaire misvormingen
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Anti-infectieuze middelen
- Antineoplastische middelen
- Immunosuppressieve middelen
- Immunologische factoren
- Antibacteriële middelen
- Antibiotica, antineoplastiek
- Antischimmelmiddelen
- Sirolimus
Andere studie-ID-nummers
- vasca-LM
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .