취약한 근섬유질 근이영양증 환자의 골격근 바이오마커
취약한 근육원소형 근이영양증 환자의 골격근 장벽 기능 변화에 대한 바이오마커 평가를 위한 파일럿 연구
배경:
- 일부 근이영양증은 골격근막에 영향을 미칩니다. 이러한 조건에서 근육막은 더 약해집니다. 이것은 근육이 수축하고 이완하는 방식에 영향을 미쳐 운동 문제를 일으킵니다. 연구자들은 근육 세포가 기능하는 방식에 영향을 미치는 몇 가지 근육 효소 또는 화학 물질을 조사하고 있습니다. 이러한 효소의 변화를 연구함으로써 근이영양증이 세포에 미치는 영향을 더 잘 이해할 수 있습니다. 연구자들은 연약한 근육 근이영양증이 있는 사람들로부터 바이오마커(혈액 샘플의 화학 물질)를 수집하기를 원합니다. 이 정보는 이 상태에 대한 더 나은 치료를 제공할 수 있습니다.
목표:
- 연약한 근육 근위축증 환자의 근육에 영향을 줄 수 있는 바이오마커를 연구합니다.
적임:
- 연약한 근육 근위축증이 있는 18세 이상의 개인.
설계:
- 참가자는 병력 및 신체 검사를 통해 선별됩니다.
- 참가자는 National Institutes of Health Clinical Center를 4번 방문해야 합니다. 방문 간격은 최소 2개월입니다. 방문할 때마다 참가자는 임상 센터에서 5일 동안 머물러야 합니다.
- 방문할 때마다 참가자는 소량의 혈액 샘플을 자주 제공합니다. 이러한 샘플은 쉬는 동안과 신체 운동 후에 수집됩니다.
- 참가자는 또한 물리 치료 평가를 받게 됩니다. 그들은 표준 운동 기능 테스트 및 영상 테스트(MRI, MRS)를 수행합니다. 이러한 테스트는 매번 최대 1시간이 소요될 수 있습니다.
- 치료는 이 연구의 일부로 제공되지 않습니다.
연구 개요
상태
정황
상세 설명
목적: 이 프로토콜의 목적은 골격근막(즉, Fragile Sarcolemmal Muscular Dystrophies (FSMD) 중 하나가 있는 환자의 일상적인 운동 기능 검사 전후.
연구 모집단: FSMD(LGMD2B-F, I, L, MM, BMD 및 MMD3)의 초기 성인기 또는 후기 발병 환자.
연구 단계: 파일럿 연구. 결과 측정: 크레아틴 키나제(CK), 젖산 탈수소 효소(LDH), 아스파르테이트 아미노전이 효소(AST), 알라닌 아미노 전이 효소(ALT), 트로포닌 및 혈청 내 미오글로빈, 염증 마커의 변화, 순환 마이크로RNA 및 향후 임상 시험에서 사용할 효과적인 바이오마커를 식별하기 위한 이미징 연구.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
- 포함 기준:
- 18세 이상
- FSMD 중 하나에 대해 확인된 유전적 진단을 받았거나 FSMD 중 하나와 일치하는 임상적 표현형을 가짐
- 연구를 위해 NIH의 NIH Clinical Center로 이동할 수 있음
- NIH Clinical Center에서 여러 5일 체류 가능
- 설립된 주치의
- 걸을 수 있는 사람: 보행 보조기나 깔창 없이 10미터 또는 33피트를 걸을 수 있습니다.
제외 기준:
- 위의 포함 기준을 충족하지 못함
- 검사를 받을 수 없거나 검사를 원하지 않는 경우
- 자신의 동의를 제공할 수 없는 성인
- 활동적이고 진행 중인 의료 문제가 있는 경우(예: 당뇨병, 갑상선 기능 저하증, 췌장염, 빈혈, 암, 신장, 간, 폐 또는 심장 질환) 또는 최근 수술을 받은 사람(즉, 수술 후 8일 미만)
- 임산부
- 현재 항염증제, 스타틴 또는 알려진 근독성이 있는 기타 약물, 마약을 복용 중이거나 조합하여 복용 중
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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깨지기 쉬운 근육 근이영양증
성인 초기 또는 유전 질환의 후기 발병 환자 FSMD(LGMD 2B-F, I, L, MM, BMD 및 MMD3)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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바이오마커 수준의 변화
기간: 이른 아침, 아침 활동 전후
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바이오마커 수준(CK, ALT, AST...) 증가
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이른 아침, 아침 활동 전후
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바이오마커 수준의 변화
기간: 운동 후 물리치료사의 지도하에 근력검사
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바이오마커 수준(CK, ALT, AST...) 증가
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운동 후 물리치료사의 지도하에 근력검사
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Joshua J Zimmerberg, M.D., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 130112
- 13-CH-0112
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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