단일 환자 확장 액세스 프로토콜: 대사 부스트 (Boost)

포함 기준:

피험자는 이전에 등록되었으며 IND 14070에 따라 이식 자격이 있었습니다. 피험자는 감염이 없어야 하며 두 번째 이식을 진행하려면 간, 신장, 심장 및 폐 기능이 정상이어야 합니다.

1. 환자는 다음으로 측정된 다른 장기 시스템의 적절한 기능을 가지고 있어야 합니다.

   • 크레아티닌 < 2.0 mg/dl 및 크레아티닌 청소율 ≥60 cc/min/1.73m2. 신생아는 크레아티닌 클리어런스가 > 25cc/min이어야 합니다. 3개월 미만 아기의 경우 GFR의 원시 값은 > 1cc/kg/min이어야 합니다.
   • 간 트랜스아미나제(ALT/AST) 2.5 x 정상, 빌리루빈
   • 심초음파 또는 방사성 핵종 스캔에 의한 정상적인 심장 기능(박출률 또는 단축률 > 정상 연령 값의 80%)
   • 1초 강제 호기량(FEV1)이 예상 연령의 >50%임을 보여주는 폐 기능 검사(PFT). 아이가 너무 어리거나 PFT를 수행할 수 없는 경우, 연령에 대한 정상 값 >50%의 우는 폐활량 결과 또는 방 공기에서 >92%의 휴식 맥박 산소 측정기 또는 폐 전문의의 청소가 필요합니다.
2. 환자, 부모 또는 법적 보호자는 FDA 지침에 따라 사전 서면 동의를 제공해야 합니다.
3. 환자는 최소 기대 수명이 6개월 이상이어야 합니다.
4. 가임 여성 환자는 임신 또는 수유/수유 중일 수 없으며 외과적으로 불임이거나 폐경 후(이전 12개월 동안 월경 없음)이거나 조사자가 결정한 효과적인 산아제한 방법(예: 경구 피임약, 이중 장벽 방법, 호르몬 주사 또는 이식 피임약, 난관 결찰 또는 정관 절제술 파트너).
5. 사구체 여과율(GFR), 흉부 X선(CXR), 간 및 신장 화학, 응고 연구, 폐 기능 검사, 임상적으로 관련이 있는 경우 ECHO, 키메라 검사, 유형 및 선별, 30일 이내의 효소 수치를 포함하는 수혜자 선별 재이식의.

제외 기준:

1. 조절되지 않는 발작, 무호흡, 재발성 또는 조절되지 않는 흡인의 증거 또는 만성 기계 환기의 필요성.
2. 피험자는 전신 방사선 조사(TBI)를 배제하는 이전의 방사선 요법을 받은 적이 없어야 합니다(방사선 치료사가 결정함).
3. 통제되지 않은 감염 또는 중증의 수반되는 질병(주임 연구원의 판단에 따라 감소된 강도의 이식을 견딜 수 없음).
4. 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 항체 검사 결과가 양성인 피험자
5. 혈청 HCG(Human Chorionic gonadotropin) 검사에서 양성으로 나타난 임신한 피험자
6. 이식 예정 시점에 공여자만 임신한 피험자
7. 현장에서 조사관이 정의한 대로 적절한 피임법을 시행하지 않는 가임 가능성이 있는 피험자
8. 수혈을 꺼리는 여호와의 증인
9. 주요 조사자의 관점에서 환자를 치료 합병증 및 요법 관련 이환율/사망률로부터 너무 높은 위험에 처하게 하는 임의의 동반이환 상태를 갖는 환자.
10. 골수 처리를 위한 자금이 부족합니다.