Protocole d'accès étendu pour un seul patient : boost métabolique (Boost)

Critère d'intégration:

Le sujet a déjà été inscrit et qualifié pour une greffe sous IND 14070. Le sujet doit être exempt d'infection et avoir une fonction hépatique, rénale, cardiaque et pulmonaire normale pour procéder à une deuxième greffe.

1. Le patient doit avoir un fonctionnement adéquat des autres systèmes d'organes, tel que mesuré par :

   • Créatinine < 2,0 mg/dl et clairance de la créatinine ≥ 60 cc/min/1,73 m2. Les nouveau-nés doivent avoir une clairance de la créatinine > 25 cc/min. Pour les bébés de < 3 mois, la valeur brute du DFG doit être > 1 cc/kg/min.
   • Transaminases hépatiques (ALT/AST) 2,5 x la normale, bilirubine
   • Fonction cardiaque normale par échocardiogramme ou scintigraphie (fraction d'éjection ou fraction de raccourcissement > 80 % de la valeur normale pour l'âge)
   • Tests de la fonction pulmonaire (PFT) démontrant un volume expiratoire maximal à une seconde (FEV1) > 50 % de la valeur prévue pour l'âge. Si l'enfant est trop jeune ou incapable d'effectuer des PFT, un résultat de capacité vitale en pleurs > 50 % de la valeur normale pour l'âge ou un oxymètre de pouls au repos > 92 % à l'air ambiant ou une autorisation par un pneumologue sera nécessaire.
2. Le patient et le parent ou le tuteur légal doivent avoir donné leur consentement éclairé par écrit conformément aux directives de la FDA.
3. Le patient doit avoir une espérance de vie minimale d'au moins 6 mois.
4. Les patientes en âge de procréer ne peuvent pas être enceintes ou allaitantes/allaitantes et doivent être chirurgicalement stériles, ménopausées (pas de règles au cours des 12 derniers mois) ou doivent pratiquer une méthode efficace de contraception déterminée par l'investigateur (par exemple, contraceptifs oraux, méthodes à double barrière, contraceptifs hormonaux injectables ou implantés, ligature des trompes ou partenaire avec vasectomie).
5. Le dépistage du receveur doit inclure le taux de filtration glomérulaire (DFG), la radiographie pulmonaire (CXR), les chimies hépatique et rénale, les études de coagulation, les tests de la fonction pulmonaire et ECHO si cliniquement pertinent, les tests de chimérisme, le type et le dépistage, et les niveaux d'enzymes dans les 30 jours de retransplantation.

Critère d'exclusion:

1. Convulsions incontrôlées, apnée, preuve d'aspiration récurrente ou incontrôlée, ou besoin de ventilation mécanique chronique.
2. Le sujet ne doit pas avoir subi de radiothérapie antérieure qui empêcherait l'irradiation corporelle totale (TBI) (telle que déterminée par le radiothérapeute)
3. Infection non contrôlée ou maladies concomitantes graves qui, de l'avis de l'investigateur principal, ne pouvaient pas tolérer une transplantation d'intensité réduite.
4. Sujet avec un résultat positif au test d'anticorps du virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
5. - Sujet enceinte, comme indiqué par un test sérique positif de gonadotrophine chorionique humaine (HCG)
6. Sujet dont la seule donneuse est enceinte au moment de la greffe prévue
7. Sujet en âge de procréer qui ne pratique pas une contraception adéquate telle que définie par l'investigateur sur le site
8. Les témoins de Jéhovah ne veulent pas être transfusés
9. - Patient présentant une affection comorbide qui, de l'avis des chercheurs principaux, expose le patient à un risque trop élevé de complications du traitement et de morbidité/mortalité liée au régime.
10. Fonds insuffisants pour le traitement de la moelle osseuse.