Протокол расширенного доступа для одного пациента: повышение метаболизма (Boost)

Критерии включения:

Субъект ранее был зарегистрирован и имел право на трансплантацию по IND 14070. Для второй трансплантации субъект должен быть свободен от инфекции и иметь нормальную функцию печени, почек, сердца и легких.

1. У пациента должна быть адекватная функция других систем органов, определяемая по:

   • Креатинин < 2,0 мг/дл и клиренс креатинина ≥60 см3/мин/1,73 м2. У новорожденных должен быть клиренс креатинина > 25 см3/мин. Для детей младше 3 месяцев исходное значение СКФ должно быть > 1 см3/кг/мин.
   • Печеночные трансаминазы (АЛТ/АСТ) в 2,5 раза выше нормы, билирубин
   • Нормальная сердечная функция по эхокардиограмме или радионуклидному сканированию (фракция выброса или фракция укорочения >80% нормального значения для возраста)
   • Легочные функциональные тесты (PFT), демонстрирующие объем форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ1)> 50% от предполагаемого для возраста. Если ребенок слишком мал или не может выполнять PFT, критическая жизненная емкость легких > 50% от нормального значения для возраста или пульсоксиметр в покое > 92% на комнатном воздухе, или потребуется разрешение пульмонолога.
2. Пациент и родитель или законный опекун должны дать письменное информированное согласие в соответствии с рекомендациями FDA.
3. Пациент должен иметь минимальную ожидаемую продолжительность жизни не менее 6 месяцев.
4. Женщины-пациентки детородного возраста не могут быть беременными или кормящими/кормящими грудью и должны быть либо хирургически стерильными, либо в постменопаузе (отсутствие менструаций в течение предыдущих 12 месяцев), либо должны практиковать эффективный метод контроля над рождаемостью, определенный исследователем (например, пероральные контрацептивы, методы двойного барьера, гормональные инъекционные или имплантированные контрацептивы, перевязка маточных труб или партнерская вазэктомия).
5. Скрининг реципиента, включающий скорость клубочковой фильтрации (СКФ), рентгенографию грудной клетки (РГК), биохимию печени и почек, исследования коагуляции, исследование функции легких и ЭХО, если это клинически значимо, тест на химеризм, тип и скрининг, а также уровни ферментов в течение 30 дней. ретрансплантации.

Критерий исключения:

1. Неконтролируемые судороги, апноэ, признаки рецидивирующей или неконтролируемой аспирации или потребность в постоянной искусственной вентиляции легких.
2. Субъект не должен ранее проходить лучевую терапию, исключающую тотальное облучение тела (ЧМТ) (согласно определению лучевого терапевта).
3. Неконтролируемая инфекция или тяжелые сопутствующие заболевания, которые, по мнению главного исследователя, не могут переносить трансплантацию с меньшей интенсивностью.
4. Субъект с положительным результатом теста на антитела к вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ)
5. Субъект беременна, на что указывает положительный тест на хорионический гонадотропин человека (ХГЧ) в сыворотке.
6. Субъект, единственный донор которого беременен на момент предполагаемой трансплантации
7. Субъект с детородным потенциалом, не применяющий надлежащие методы контрацепции, как это определено исследователем на месте
8. Свидетели Иеговы не хотят переливания крови
9. Пациенты с любым сопутствующим заболеванием, которое, по мнению Главных исследователей, подвергает пациента слишком высокому риску осложнений лечения и заболеваемости/смертности, связанных с режимом лечения.
10. Недостаточно средств для обработки костного мозга.