Protocol voor uitgebreide toegang voor één patiënt: Metabolic Boost (Boost)

Inclusiecriteria:

Proefpersoon was eerder ingeschreven en gekwalificeerd voor transplantatie onder IND 14070. De proefpersoon moet vrij zijn van infectie en een normale lever-, nier-, hart- en longfunctie hebben om tot een tweede transplantatie over te gaan.

1. Patiënt moet een adequate functie van andere orgaansystemen hebben, zoals gemeten door:

   • Creatinine < 2,0 mg/dl en creatinineklaring ≥60 cc/min/1,73m2. Pasgeborenen moeten een creatinineklaring > 25 cc/min hebben. Voor baby's jonger dan 3 maanden moet de ruwe waarde op GFR > 1 cc/kg/min zijn.
   • Levertransaminasen (ALT/AST) 2,5 x normaal, bilirubine
   • Normale hartfunctie door echocardiogram of radionuclidescan (ejectiefractie of verkortingsfractie >80% van normale waarde voor leeftijd)
   • Longfunctietesten (PFT) die een geforceerd expiratoir volume op één seconde (FEV1) aantonen van >50% van de voorspelde leeftijd. Als het kind te jong is of niet in staat is om PFT's uit te voeren, is een huilende vitale capaciteit van >50% van de normale waarde voor leeftijd of rustpulsoximeter >92% op kamerlucht of goedkeuring door longarts vereist.
2. Patiënt en ouder of wettelijke voogd moeten schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven volgens de richtlijnen van de FDA.
3. De patiënt moet een minimale levensverwachting hebben van ten minste 6 maanden.
4. Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd mogen niet zwanger zijn of borstvoeding geven/borstvoeding geven en moeten ofwel chirurgisch steriel zijn, postmenopauzaal zijn (geen menstruatie gedurende de voorgaande 12 maanden), of moeten een effectieve methode van anticonceptie toepassen zoals bepaald door de onderzoeker (bijv. orale anticonceptiva, dubbele barrièremethoden, hormonale injecteerbare of geïmplanteerde anticonceptiva, tubaligatie of partner bij vasectomie).
5. Screening van de ontvanger met inbegrip van glomerulaire filtratiesnelheid (GFR), thoraxfoto (CXR), lever- en nierchemie, stollingsonderzoeken, longfunctietesten en ECHO indien klinisch relevant, chimerismetesten, type en screening, en enzymniveaus binnen 30 dagen van hertransplantatie.

Uitsluitingscriteria:

1. Ongecontroleerde aanvallen, apneu, tekenen van terugkerende of ongecontroleerde aspiratie, of behoefte aan chronische mechanische beademing.
2. De proefpersoon mag geen eerdere bestralingstherapie hebben gehad die totale lichaamsbestraling (TBI) zou uitsluiten (zoals bepaald door de bestralingstherapeut)
3. Ongecontroleerde infectie of ernstige bijkomende ziekten die naar het oordeel van de hoofdonderzoeker geen transplantatie met verminderde intensiteit konden verdragen.
4. Proefpersoon met een positief testresultaat voor antilichamen tegen het humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
5. Proefpersoon die zwanger is, zoals blijkt uit een positieve serumtest voor humaan choriongonadotrofine (HCG).
6. Proefpersoon wiens enige donor zwanger is op het moment van de voorgenomen transplantatie
7. Proefpersoon in de vruchtbare leeftijd die geen adequate anticonceptie toepast zoals gedefinieerd door de onderzoeker ter plaatse
8. Jehova's getuigen die niet bereid zijn een transfusie te ondergaan
9. Patiënt die een comorbide aandoening heeft die, naar de mening van de hoofdonderzoekers, de patiënt een te hoog risico geeft op behandelingscomplicaties en aan het regime gerelateerde morbiditeit/mortaliteit.
10. Onvoldoende geld voor verwerking van beenmerg.