Protokół rozszerzonego dostępu dla jednego pacjenta: przyspieszenie metabolizmu (Boost)

Kryteria przyjęcia:

Pacjent został wcześniej zarejestrowany i zakwalifikowany do przeszczepu zgodnie z IND 14070. Pacjent musi być wolny od infekcji i mieć prawidłową czynność wątroby, nerek, serca i płuc, aby przejść do drugiego przeszczepu.

1. Pacjent musi mieć odpowiednią funkcję innych układów narządów, mierzoną przez:

   • Kreatynina < 2,0 mg/dl i klirens kreatyniny ≥60 cm3/min/1,73 m2. Noworodki muszą mieć klirens kreatyniny > 25 cm3/min. W przypadku niemowląt w wieku poniżej 3 miesięcy surowa wartość GFR musi wynosić > 1 cm3/kg/min.
   • Transaminazy wątrobowe (ALT/AST) 2,5 x norma, bilirubina
   • Prawidłowa czynność serca stwierdzona echokardiogramem lub skanem radionuklidów (frakcja wyrzutowa lub frakcja skracania >80% wartości prawidłowej dla wieku)
   • Testy czynnościowe płuc (PFT) wykazujące natężoną objętość wydechową w ciągu jednej sekundy (FEV1) >50% wartości należnej dla wieku. Jeśli dziecko jest za małe lub nie jest w stanie wykonać PFT, wymagany będzie wynik płaczu >50% normy dla wieku lub spoczynkowy pulsoksymetr >92% w powietrzu pokojowym lub odprawa przez pulmonologa.
2. Pacjent i rodzic lub opiekun prawny muszą wyrazić pisemną świadomą zgodę zgodnie z wytycznymi FDA.
3. Pacjent musi mieć minimalną oczekiwaną długość życia co najmniej 6 miesięcy.
4. Pacjentki w wieku rozrodczym nie mogą być w ciąży ani karmić piersią i muszą być bezpłodne po zabiegach chirurgicznych, po menopauzie (brak miesiączki przez ostatnie 12 miesięcy) lub muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji określoną przez badacza (np. doustne środki antykoncepcyjne, metody podwójnej bariery, hormonalne środki antykoncepcyjne w formie zastrzyków lub implantów, podwiązanie jajowodów lub wazektomia partnerska).
5. Badanie przesiewowe biorcy obejmujące wskaźnik przesączania kłębuszkowego (GFR), prześwietlenie klatki piersiowej (CXR), chemię wątroby i nerek, badania krzepnięcia, badanie funkcji płuc i ECHO, jeśli jest to klinicznie istotne, badanie chimeryzmu, typ i przesiew oraz poziomy enzymów w ciągu 30 dni retransplantacji.

Kryteria wyłączenia:

1. Niekontrolowane drgawki, bezdech, oznaki nawracającej lub niekontrolowanej aspiracji lub potrzeba przewlekłej wentylacji mechanicznej.
2. Pacjent nie może przechodzić wcześniejszej radioterapii, która wykluczałaby napromieniowanie całego ciała (TBI) (zgodnie z ustaleniami radioterapeuty)
3. Niekontrolowana infekcja lub ciężkie choroby współistniejące, które w ocenie Głównego Badacza nie mogły tolerować przeszczepu o zmniejszonej intensywności.
4. Osobnik z dodatnim wynikiem testu na przeciwciała przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności (HIV).
5. Pacjentka, która jest w ciąży, na co wskazuje dodatni wynik testu na ludzką gonadotropinę kosmówkową (HCG) w surowicy
6. Pacjent, którego jedyny dawca jest w ciąży w momencie zamierzonego przeszczepu
7. Osoby mogące zajść w ciążę, które nie stosują odpowiedniej antykoncepcji zgodnie z definicją badacza w ośrodku
8. Świadkowie Jehowy nie chcą być przetoczeni
9. Pacjenci z jakąkolwiek współistniejącą chorobą, która w opinii głównego badacza naraża pacjenta na zbyt wysokie ryzyko powikłań leczenia i chorobowości/śmiertelności związanej ze schematem leczenia.
10. Niewystarczające środki na przetwarzanie szpiku kostnego.