Single Patient Expanded Access Protocol: Metabolic Boost (Boost)

Sisällyttämiskriteerit:

Koehenkilö oli aiemmin ilmoittautunut ja kelpuutettu siirtoon IND 14070:n mukaisesti. Koehenkilöllä ei ole infektiota ja maksan, munuaisten, sydämen ja keuhkojen toiminta on normaali, jotta hän voi siirtyä toiseen siirtoon.

1. Potilaalla on oltava riittävä muiden elinjärjestelmien toiminta mitattuna:

   • Kreatiniini < 2,0 mg/dl ja kreatiniinipuhdistuma ≥60 cc/min/1,73 m2. Vastasyntyneiden kreatiniinipuhdistuman tulee olla > 25 cm3/min. Alle 3 kuukauden ikäisille vauvoille GFR:n raaka-arvon on oltava > 1 cc/kg/min.
   • Maksan transaminaasit (ALT/AST) 2,5 x normaali, bilirubiini
   • Normaali sydämen toiminta kaikukardiogrammilla tai radionuklidikuvauksella (ejektiofraktio tai lyhennysfraktio > 80 % iän normaaliarvosta)
   • Keuhkojen toimintatestit (PFT), jotka osoittavat pakotetun uloshengityksen tilavuuden yhdellä sekunnilla (FEV1) > 50 % iän arvioidusta. Jos lapsi on liian nuori tai ei pysty suorittamaan PFT:tä, vaaditaan yli 50 % ikään nähden normaaliarvosta yli 50 % lepopulssioksimetri huoneen ilmassa tai keuhkolääkärin puhdistuma.
2. Potilaan ja vanhemman tai laillisen huoltajan on täytynyt antaa kirjallinen tietoinen suostumus FDA:n ohjeiden mukaisesti.
3. Potilaan elinajanodote on oltava vähintään 6 kuukautta.
4. Hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat eivät voi olla raskaana tai imettävät/imettävät, ja heidän on oltava joko kirurgisesti steriilejä, postmenopausaalisia (ei kuukautisia edellisten 12 kuukauden aikana) tai heidän on harjoitettava tehokasta ehkäisymenetelmää tutkijan määrittelemällä tavalla (esim. suun kautta otettavat ehkäisyvalmisteet, kaksoisestemenetelmät, hormonaaliset injektoitavat tai implantoidut ehkäisyvalmisteet, munanjohtimien ligaation tai vasektomia).
5. Vastaanottajan seulonta, joka sisältää glomerulaarisen suodatusnopeuden (GFR), keuhkojen röntgenkuvan (CXR), maksan ja munuaisten kemiat, hyytymistutkimukset, keuhkojen toimintatestin ja ECHO:n, jos se on kliinisesti merkityksellistä, kimerismitestauksen, tyypin ja seulon sekä entsyymitasot 30 päivän sisällä uudelleensiirrosta.

Poissulkemiskriteerit:

1. Hallitsemattomat kohtaukset, apnea, toistuva tai hallitsematon aspiraatio tai kroonisen mekaanisen ventilaation tarve.
2. Tutkittavalla ei saa olla aikaisempaa sädehoitoa, joka estäisi kokonaiskehon säteilytyksen (TBI) (säteilyterapeutin määrittämänä)
3. Hallitsematon infektio tai vakavat samanaikaiset sairaudet, jotka päätutkijan arvion mukaan eivät kestäneet heikentynyttä elinsiirtoa.
4. Kohde, jolla on positiivinen ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) vasta-ainetestitulos
5. Koehenkilö, joka on raskaana, kuten positiivinen seerumin koriongonadotropiini (HCG) -testi osoittaa
6. Kohde, jonka ainoa luovuttaja on raskaana suunnitellun elinsiirron aikaan
7. Hedelmällisessä iässä oleva henkilö, joka ei käytä asianmukaista ehkäisyä paikan päällä olevan tutkijan määrittelemällä tavalla
8. Jehovan todistajat eivät ole halukkaita verensiirtoon
9. Potilas, jolla on jokin rinnakkaissairaus, joka johtavien tutkijoiden näkemyksen mukaan tekee potilaasta liian suuren riskin saada hoidon komplikaatioita ja hoitoon liittyvää sairastuvuutta/kuolleisuutta.
10. Luuytimen käsittelyyn ei ole riittävästi varoja.