Protocolo de acceso ampliado para un solo paciente: Metabolic Boost (Boost)

Criterios de inclusión:

El sujeto se inscribió previamente y calificó para el trasplante según IND 14070. El sujeto debe estar libre de infección y tener una función hepática, renal, cardíaca y pulmonar normal para proceder a un segundo trasplante.

1. El paciente debe tener una función adecuada de otros sistemas de órganos según lo medido por:

   • Creatinina < 2,0 mg/dl y aclaramiento de creatinina ≥60 cc/min/1,73m2. Los recién nacidos deben tener un aclaramiento de creatinina > 25 cc/min. Para bebés < 3 meses de edad, el valor bruto de la TFG debe ser > 1 cc/kg/min.
   • Transaminasas hepáticas (ALT/AST) 2,5 x normal, bilirrubina
   • Función cardíaca normal por ecocardiograma o gammagrafía con radionúclidos (fracción de eyección o fracción de acortamiento >80% del valor normal para la edad)
   • Pruebas de función pulmonar (PFT) que demuestran un volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1) > 50 % del previsto para la edad. Si el niño es demasiado pequeño o no puede realizar PFT, se requerirá un resultado de capacidad vital de llanto > 50 % del valor normal para la edad u oxímetro de pulso en reposo > 92 % con aire ambiente o autorización de un neumólogo.
2. El paciente y el padre o tutor legal deben haber dado su consentimiento informado por escrito de acuerdo con las pautas de la FDA.
3. El paciente debe tener una esperanza de vida mínima de al menos 6 meses.
4. Las pacientes en edad fértil no pueden estar embarazadas ni amamantando/amamantando y deben ser estériles quirúrgicamente, posmenopáusicas (sin menstruación durante los 12 meses anteriores) o deben practicar un método anticonceptivo eficaz según lo determine el investigador (p. ej., anticonceptivos orales, métodos de doble barrera, anticonceptivos hormonales inyectables o implantados, ligadura de trompas o pareja con vasectomía).
5. Evaluación del receptor para incluir tasa de filtración glomerular (GFR), radiografía de tórax (CXR), química hepática y renal, estudios de coagulación, pruebas de función pulmonar y ECHO si es clínicamente relevante, prueba de quimerismo, tipo y detección, y niveles de enzimas dentro de los 30 días de retrasplante.

Criterio de exclusión:

1. Convulsiones no controladas, apnea, evidencia de aspiración recurrente o no controlada, o necesidad de ventilación mecánica crónica.
2. El sujeto no debe haber recibido radioterapia previa que impida la irradiación corporal total (TBI) (según lo determine el terapeuta de radiación)
3. Infección no controlada o enfermedades graves concomitantes, que a juicio del Investigador Principal, no tolerarían el trasplante de intensidad reducida.
4. Sujeto con resultado positivo en la prueba de anticuerpos contra el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
5. Sujetos que están embarazadas, como lo indica una prueba positiva de gonadotropina coriónica humana (HCG) en suero
6. Sujeto cuya única donante está embarazada en el momento del trasplante previsto
7. Sujetos en edad fértil que no están practicando la anticoncepción adecuada según lo definido por el investigador en el sitio
8. Los testigos de Jehová no están dispuestos a ser transfundidos
9. Paciente que tiene cualquier condición comórbida que, en opinión de los investigadores principales, hace que el paciente corra un riesgo demasiado alto de complicaciones del tratamiento y morbilidad/mortalidad relacionada con el régimen.
10. Fondos insuficientes para el procesamiento de la médula ósea.