Protocolo de Acesso Expandido de Paciente Único: Reforço Metabólico (Boost)

Critério de inclusão:

O sujeito foi previamente inscrito e qualificado para transplante sob IND 14070. O sujeito deve estar livre de infecção e ter função hepática, renal, cardíaca e pulmonar normais para proceder a um segundo transplante.

1. O paciente deve ter função adequada de outros sistemas de órgãos conforme medido por:

   • Creatinina < 2,0 mg/dl e depuração de creatinina ≥60 cc/min/1,73m2. Os recém-nascidos devem ter uma depuração de creatinina > 25 cc/min. Para bebês < 3 meses de idade, o valor bruto da TFG deve ser > 1 cc/kg/min.
   • Transaminases hepáticas (ALT/AST) 2,5 x normal, bilirrubina
   • Função cardíaca normal por ecocardiograma ou cintilografia com radionuclídeos (fração de ejeção ou fração de encurtamento >80% do valor normal para a idade)
   • Testes de função pulmonar (PFT) demonstrando volume expiratório forçado em um segundo (FEV1) de > 50% do previsto para a idade. Se a criança for muito pequena ou incapaz de realizar TFPs, será necessário um resultado de capacidade vital de choro > 50% do valor normal para a idade ou oxímetro de pulso em repouso > 92% em ar ambiente ou liberação pelo pneumologista.
2. O paciente, os pais ou o responsável legal devem ter dado consentimento informado por escrito de acordo com as diretrizes da FDA.
3. O paciente deve ter uma expectativa de vida mínima de pelo menos 6 meses.
4. Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar não podem estar grávidas ou amamentando/amamentando e devem ser cirurgicamente estéreis, pós-menopáusicas (sem menstruação nos 12 meses anteriores) ou devem estar praticando um método eficaz de controle de natalidade conforme determinado pelo investigador (por exemplo, contraceptivos orais, métodos de dupla barreira, contraceptivos hormonais injetáveis ​​ou implantados, laqueadura tubária ou parceira com vasectomia).
5. Triagem do receptor para incluir taxa de filtração glomerular (GFR), radiografia de tórax (CXR), química hepática e renal, estudos de coagulação, teste de função pulmonar e ECO se clinicamente relevante, teste de quimerismo, tipo e triagem e níveis enzimáticos em 30 dias de retransplante.

Critério de exclusão:

1. Convulsões descontroladas, apnéia, evidência de aspiração recorrente ou descontrolada ou necessidade crônica de ventilação mecânica.
2. O sujeito não deve ter feito radioterapia anterior que impeça a irradiação total do corpo (TBI) (conforme determinado pelo radioterapeuta)
3. Infecção descontrolada ou doenças concomitantes graves, que, na opinião do Investigador Principal, não poderiam tolerar transplante de intensidade reduzida.
4. Indivíduo com resultado positivo no teste de anticorpo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV)
5. Sujeito que está grávida, conforme indicado por um teste positivo de gonadotrofina coriônica humana (HCG) no soro
6. Sujeito cujo único doador está grávida no momento do transplante pretendido
7. Sujeito com potencial para engravidar que não está praticando contracepção adequada, conforme definido pelo investigador no local
8. As testemunhas de Jeová não querem ser transfundidas
9. Paciente que tem qualquer condição comórbida que, na opinião dos Investigadores Principais, torna o paciente um risco muito alto de complicações do tratamento e morbidade/mortalidade relacionadas ao regime.
10. Fundos insuficientes para o processamento da medula óssea.