Protokol rozšířeného přístupu pro jednoho pacienta: Metabolic Boost (Boost)

Kritéria pro zařazení:

Subjekt byl dříve zapsán a kvalifikován pro transplantaci podle IND 14070. Subjekt musí být bez infekce a musí mít normální funkci jater, ledvin, srdce a plic, aby mohl přistoupit k druhé transplantaci.

1. Pacient musí mít odpovídající funkci ostatních orgánových systémů, jak se měří:

   • Kreatinin < 2,0 mg/dl a clearance kreatininu ≥60 cc/min/1,73 m2. Novorozenci musí mít clearance kreatininu > 25 cc/min. Pro děti ve věku < 3 měsíce musí být hrubá hodnota GFR > 1 cc/kg/min.
   • Jaterní transaminázy (ALT/AST) 2,5 x v normě, bilirubin
   • Normální srdeční funkce podle echokardiogramu nebo radionuklidového skenu (ejekční frakce nebo zkrácení > 80 % normální hodnoty pro věk)
   • Testy funkce plic (PFT) prokazující usilovný výdechový objem za jednu sekundu (FEV1) > 50 % předpokládaného věku. Pokud je dítě příliš malé nebo není schopno provést PFT, bude vyžadován výsledek vitální kapacity pláče > 50 % normální hodnoty pro věk nebo klidový pulzní oxymetr > 92 % na vzduchu v místnosti nebo propuštění pulmonologem.
2. Pacient a rodič nebo zákonný zástupce musí dát písemný informovaný souhlas podle pokynů FDA.
3. Pacient musí mít minimální očekávanou délku života alespoň 6 měsíců.
4. Pacientky ve fertilním věku nemohou být těhotné nebo kojící/kojící a musí být buď chirurgicky sterilní, postmenopauzální (bez menstruace po dobu předchozích 12 měsíců) nebo musí používat účinnou metodu antikoncepce, jak určí zkoušející (např. perorální antikoncepce, metody dvojité bariéry, hormonální injekční nebo implantovaná antikoncepce, podvázání vejcovodů nebo partner s vazektomií).
5. Screening příjemců zahrnující glomerulární filtraci (GFR), rentgen hrudníku (CXR), jaterní a renální chemii, koagulační studie, vyšetření plicních funkcí a ECHO, je-li to klinicky relevantní, vyšetření chimerismu, typ a screening a hladiny enzymů do 30 dnů retransplantace.

Kritéria vyloučení:

1. Nekontrolované záchvaty, apnoe, známky opakující se nebo nekontrolované aspirace nebo potřeba chronické mechanické ventilace.
2. Subjekt nesmí mít předchozí radiační terapii, která by vylučovala celkové ozáření těla (TBI) (jak určí radiační terapeut)
3. Nekontrolovaná infekce nebo závažná doprovodná onemocnění, která podle úsudku hlavního zkoušejícího nemohla tolerovat transplantaci se sníženou intenzitou.
4. Subjekt s pozitivním výsledkem testu na protilátky proti viru lidské imunodeficience (HIV).
5. Subjekty, které jsou těhotné, jak je indikováno pozitivním sérovým testem na lidský choriový gonadotropin (HCG).
6. Subjekt, jehož jediná dárkyně je těhotná v době zamýšlené transplantace
7. Subjekt ve fertilním věku, který nepraktikuje adekvátní antikoncepci definovanou zkoušejícím na místě
8. Svědkové Jehovovi nejsou ochotni podstoupit transfuzi
9. Pacient s jakýmkoli přidruženým onemocněním, které podle názoru hlavních zkoušejících vystavuje pacienta příliš vysokému riziku komplikací léčby a morbidity/úmrtnosti související s režimem.
10. Nedostatek finančních prostředků na zpracování kostní dřeně.