Enkel pasient utvidet tilgangsprotokoll: Metabolic Boost (Boost)

Inklusjonskriterier:

Forsøkspersonen var tidligere registrert og kvalifisert for transplantasjon under IND 14070. Forsøkspersonen må være fri for infeksjon og ha normal lever-, nyre-, hjerte- og lungefunksjon for å fortsette til en andre transplantasjon.

1. Pasienten må ha tilstrekkelig funksjon av andre organsystemer målt ved:

   • Kreatinin < 2,0 mg/dl og kreatininclearance ≥60 cc/min/1,73m2. Nyfødte må ha en kreatininclearance > 25 cc/min. For babyer < 3 måneders alder må råverdien på GFR være > 1 cc/kg/min.
   • Levertransaminaser (ALT/AST) 2,5 x normal, bilirubin
   • Normal hjertefunksjon ved ekkokardiogram eller radionuklidskanning (ejeksjonsfraksjon eller forkortende fraksjon >80 % av normalverdi for alder)
   • Lungefunksjonstester (PFT) som viser tvunget ekspirasjonsvolum ved ett sekund (FEV1) på >50 % av forventet alder. Hvis barnet er for ungt eller ute av stand til å utføre PFT-er, vil et resultat av gråtvitalkapasitet på >50 % av normal verdi for alder eller hvilepulsoksymeter >92 % på romluft eller klaring fra lungelege være nødvendig.
2. Pasient og forelder eller verge må ha gitt skriftlig informert samtykke i henhold til FDAs retningslinjer.
3. Pasienten må ha en forventet levealder på minst 6 måneder.
4. Kvinnelige pasienter i fertil alder kan ikke være gravide eller ammende/ammende og må enten være kirurgisk sterile, postmenopausale (ingen menstruasjon de siste 12 månedene), eller må praktisere en effektiv prevensjonsmetode som bestemt av utrederen (f.eks. orale prevensjonsmidler, doble barrieremetoder, hormonelle injiserbare eller implanterte prevensjonsmidler, tubal ligering eller partner med vasektomi).
5. Mottakerscreening for å inkludere glomerulær filtrasjonshastighet (GFR), røntgen av thorax (CXR), lever- og nyrekjemi, koagulasjonsstudier, lungefunksjonstesting og ECHO hvis det er klinisk relevant, chimerismetesting, type og screening og enzymnivåer innen 30 dager av retransplantasjon.

Ekskluderingskriterier:

1. Ukontrollerte anfall, apné, tegn på tilbakevendende eller ukontrollert aspirasjon, eller behov for kronisk mekanisk ventilasjon.
2. Personen må ikke ha hatt tidligere strålebehandling som ville utelukke total kroppsbestråling (TBI) (som bestemt av stråleterapeut)
3. Ukontrollert infeksjon eller alvorlige samtidige sykdommer, som etter hovedetterforskerens vurdering ikke kunne tolerere redusert intensitetstransplantasjon.
4. Person med et positivt testresultat for humant immunsviktvirus (HIV) antistoff
5. Person som er gravid, som indikert av en positiv serumtest av humant koriongonadotropin (HCG)
6. Person hvis eneste donor er gravid på tidspunktet for tiltenkt transplantasjon
7. Fertile personer som ikke praktiserer tilstrekkelig prevensjon som definert av etterforskeren på stedet
8. Jehovas vitner er uvillige til å bli transfusert
9. Pasienter som har en komorbid tilstand som, etter hovedetterforskernes syn, gir pasienten for høy risiko for behandlingskomplikasjoner og regimerelatert sykelighet/dødelighet.
10. Utilstrekkelige midler til benmargsbehandling.