単一患者拡大アクセスプロトコル: 代謝ブースト (Boost)

包含基準:

-被験者は以前に登録され、IND 14070の下で移植の資格がありました。 2回目の移植に進むには、被験者は感染しておらず、正常な肝臓、腎臓、心臓、肺の機能を持っている必要があります。

1. -患者は、以下によって測定されるように、他の臓器系の適切な機能を持っている必要があります。

   • クレアチニン < 2.0 mg/dl およびクレアチニンクリアランス ≥60 cc/分/1.73m2。 新生児は、クレアチニンクリアランスが 25 cc/分を超えている必要があります。 生後 3 か月未満の乳児の場合、GFR の生の値は > 1 cc/kg/分でなければなりません。
   • 肝トランスアミナーゼ (ALT/AST) 正常値の 2.5 倍、ビリルビン
   • -心エコー図または放射性核種スキャンによる正常な心機能（駆出率または短縮率>年齢の正常値の80％）
   • 肺機能検査 (PFT) で、1 秒間の努力呼気量 (FEV1) が年齢の予測値の 50% を超えていることが示されました。 子供が若すぎるか、PFT を実行できない場合、年齢の正常値の 50% を超える泣き声の肺活量の結果、または部屋の空気で安静時のパルスオキシメーターが 92% を超えるか、呼吸器専門医によるクリアランスが必要になります。
2. 患者、親、または法定後見人は、FDA のガイドラインに従って、書面によるインフォームド コンセントを提供している必要があります。
3. -患者は少なくとも6か月の最低余命を持っている必要があります。
4. -出産の可能性のある女性患者は、妊娠中または授乳中/授乳中であってはならず、外科的に無菌であるか、閉経後（過去12か月間月経がない）であるか、または研究者によって決定された効果的な避妊方法を実践している必要があります（例：経口避妊薬、二重バリア法、ホルモン注射または埋め込み避妊薬、卵管結紮、または精管切除術のパートナー）。
5. 糸球体濾過率（GFR）、胸部X線（CXR）、肝臓および腎臓の化学、凝固研究、肺機能検査、臨床的に関連する場合はECHO、キメリズム検査、タイプとスクリーニング、および30日以内の酵素レベルを含むレシピエントスクリーニング再移植の。

除外基準:

1. 制御されていない発作、無呼吸、再発性または制御されていない誤嚥の証拠、または慢性的な人工呼吸器の必要性。
2. 被験者は、全身照射（TBI）を排除する以前の放射線療法を受けてはなりません（放射線療法士の判断による）
3. -制御されていない感染症または重度の付随疾患であり、治験責任医師の判断では、強度の低下した移植に耐えることができませんでした。
4. -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体検査結果が陽性の被験者
5. -陽性の血清ヒト絨毛性ゴナドトロピン（HCG）テストによって示されるように、妊娠している被験者
6. -意図した移植時に唯一のドナーが妊娠している被験者
7. -サイトの調査員によって定義された適切な避妊を実践していない出産の可能性のある被験者
8. 輸血を望まないエホバの証人
9. -主任研究員の見解では、患者を治療合併症およびレジメンに関連する罹患率/死亡率からリスクが高すぎる状態にする併存疾患を有する患者。
10. 骨髄処理のための資金が不足しています。