중증 A형 혈우병 어린이를 위한 개별 예방
2014년 4월 15일 업데이트: Runhui WU, Beijing Children's Hospital
중국의 관절병증이 있는 중증 혈우병 A 어린이를 위한 개별화된 3차 저용량 예방
중국에서 중증 혈우병 A가 있는 소년을 위한 개별화된 저용량 예방 요법의 효능 및 비용 절감에 대한 다중 센터 2년 장기 증량식 3차 예방 연구는 1단계에서 저용량 요법을 시작하고, 2단계에서 증량된 저용량 요법을 시작합니다. 및 단계 III에서 개별 PK 프로필을 기반으로 한 맞춤형 용량 요법.
용량 증량 기준은 관절 출혈의 패턴과 빈도에 따라 조정되고 각 피험자에서 3개월마다 평가됩니다.
3가지 다른 용량 요법의 효능은 연간 관절 출혈률(AJBR)을 1차 종료점으로, 혈우병 관절 건강 점수(HJHS) 및 QoL 점수(CHO-KLAT 및 PedsQoL), 초음파에 의한 대상 관절의 이미지 연구로 측정합니다. , X선 및 MRI 검사, 인자 VIII의 소비 및 억제제 비율을 2차 종점으로 합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
50
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- FVIII가 1% 미만인 중증 혈우병 A
- 만 6세~10세
- 노출일(ED)이 50일 이상인 환자
- 하나 이상의 대상 관절(대상 관절은 연속 3개월 동안 3회 이상의 출혈이 있는 관절로 정의됨) 또는 질병 관절(눈에 보이는 관절 부종 및/또는 운동 제한 및/또는 관절 기형의 존재로 정의됨)이 있는 환자 급성 관절 출혈의 부재)
- 연구 전 12개월 이상 온디맨드 치료
제외 기준:
- FVIII 억제제의 병력(역가 0.6 BU 초과) 및 스크리닝 시 검출 가능한 FVIII 억제제(역가 0.6 BU 초과)
- 만성 신부전(혈청 크레아티닌 2.0mg/dL 초과)
- 만성 간 질환(ALT 200 U/L 초과))
- 임상적으로 기록된 면역결핍증이 있는 환자
- 대수술이 예상되는 환자
- 증상이 있는 HIV 감염, 소아 류마티스 관절염, 대사성 뼈 질환 또는 관절 질환을 모방하거나 유발하는 것으로 알려진 기타 질병과 같은 경쟁 고위험 환자
- 환자는 BCH의 종합 치료 센터에서 너무 멀리 떨어져 있으며 이전에 치료 또는 임상 연구에 대한 비순응을 입증했습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 혈우병 A 환자에 대한 3차 예방 예방
중증 A형 혈우병 및 관절병증이 있는 소년의 3가지 저용량/비용 예방 요법의 효과 및 비용 절감을 연구하기 위해 개별 관절 출혈 패턴/빈도에 따라 조정된 3단계 증량 용량 프로토콜로 설계된 다중 센터 2년 장기 3차 예방 연구 중국.
각 환자는 단계 I에서 저용량 요법으로 치료를 시작하고 단계적 기준에 따라 3개월마다 평가됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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AJBR(연간 관절 출혈률)
기간: 삼 개월
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삼 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: hui R Wu, MD, Beijing Children's Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 6월 1일
기본 완료 (예상)
2016년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 4월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 4월 15일
처음 게시됨 (추정)
2014년 4월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 4월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 4월 15일
마지막으로 확인됨
2014년 4월 1일
추가 정보
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