Profilassi individualizzata per i bambini con emofilia A grave
15 aprile 2014 aggiornato da: Runhui WU, Beijing Children's Hospital
Profilassi terziaria individualizzata a basso dosaggio per bambini affetti da emofilia A grave con artropatia in Cina
Uno studio multicentrico a lungo termine di due anni sulla profilassi terziaria a dose crescente sull'efficacia e il risparmio sui costi dei regimi di profilassi individualizzati a basso dosaggio per i ragazzi con emofilia A grave in Cina, iniziando con un regime a basso dosaggio nella fase I, un regime a basso dosaggio intensificato nella fase II e un regime posologico su misura basato sui profili farmacocinetici individuali nella fase III.
I criteri di aumento della dose sono aggiustati in base ai modelli e alle frequenze di sanguinamento articolare e valutati in ciascun soggetto ogni 3 mesi.
L'efficacia dei 3 diversi regimi di dosaggio è misurata dal tasso di sanguinamento articolare annualizzato (AJBR) come endpoint primario e dall'Hemophilia Joint Health Score (HJHS) e dai punteggi QoL (CHO-KLAT e PedsQoL), studi di immagini delle articolazioni bersaglio mediante ultrasuoni , esami a raggi X e risonanza magnetica, consumo di fattore VIII e tassi di inibitori come endpoint secondari.
Panoramica dello studio
Stato
Sconosciuto
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
50
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 anni a 10 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Emofilia A grave con FVIII <1%
- Età da 6 a 10 anni
- Pazienti con più di 50 giorni di esposizione (ED)
- Pazienti con una o più articolazioni bersaglio (un'articolazione bersaglio è definita come un'articolazione con 3 o più sanguinamenti in 3 mesi consecutivi) o articolazioni malate (definite come presenza di gonfiore articolare visibile e/o limitazione dei movimenti e/o deformità articolari in l'assenza di un'emorragia articolare acuta)
- trattamento su richiesta più di 12 mesi prima dello studio
Criteri di esclusione:
- Una storia di inibitore del FVIII (titolo superiore a 0,6 BU) e inibitore del FVIII rilevabile allo screening (titolo superiore a 0,6 BU)
- Insufficienza renale cronica (creatinina sierica superiore a 2,0 mg/dL)
- Malattia epatica cronica (ALT superiore a 200 U/L))
- Pazienti con immunodeficienze clinicamente documentate
- Pazienti che si prevede richiedano un intervento chirurgico maggiore
- Pazienti con rischi elevati concorrenti come infezione sintomatica da HIV, artrite reumatoide giovanile, malattie metaboliche ossee o altre malattie note per imitare o causare malattie articolari
- I pazienti vivono troppo lontano dal centro di assistenza globale di BCH e hanno dimostrato in precedenza di non aderire a terapie o studi clinici
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Separare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: profilassi terziaria profilassi su pazienti affetti da emofilia A
Uno studio multicentrico di profilassi terziaria a lungo termine di 2 anni progettato con un protocollo di dose crescente in tre fasi aggiustato in base ai modelli/frequenze individuali di sanguinamento articolare per studiare l'effetto e il risparmio sui costi di 3 regimi di profilassi a basso dosaggio/costo in ragazzi con grave emofilia A e artropatia in Cina.
Ogni paziente inizierà il trattamento con un regime a basso dosaggio nella fase I e sarà valutato ogni 3 mesi secondo i criteri crescenti.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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AJBR (tasso di sanguinamento articolare annualizzato)
Lasso di tempo: tre mesi
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tre mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Cattedra di studio: hui R Wu, MD, Beijing Children's Hospital
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 giugno 2014
Completamento primario (Anticipato)
1 giugno 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 aprile 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 aprile 2014
Primo Inserito (Stima)
17 aprile 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
17 aprile 2014
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 aprile 2014
Ultimo verificato
1 aprile 2014
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- BCH-20140415
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