Prophylaxie individualisée pour les enfants atteints d'hémophilie A sévère
15 avril 2014 mis à jour par: Runhui WU, Beijing Children's Hospital
Prophylaxie tertiaire individualisée à faible dose pour les enfants atteints d'hémophilie A sévère atteints d'arthropathie en Chine
Une étude multicentrique de deux ans sur la prophylaxie tertiaire à doses croissantes à long terme sur l'efficacité et les économies de schémas prophylactiques individualisés à faible dose pour les garçons atteints d'hémophilie A sévère en Chine commençant par un schéma à faible dose à l'étape I, un schéma à faible dose augmentée à l'étape II et un schéma posologique personnalisé basé sur les profils PK individuels à l'étape III.
Les critères d'escalade de dose sont ajustés en fonction des schémas et fréquences des saignements articulaires et évalués chez chaque sujet tous les 3 mois.
L'efficacité des 3 schémas posologiques différents est mesurée par le taux de saignement articulaire annualisé (AJBR) comme critère d'évaluation principal et le score de santé articulaire de l'hémophilie (HJHS) et les scores de qualité de vie (CHO-KLAT et PedsQoL), études d'image des articulations cibles par échographie , examens radiographiques et IRM, consommation de facteur VIII et taux d'inhibiteurs comme critères secondaires.
Aperçu de l'étude
Statut
Inconnue
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
50
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 ans à 10 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critère d'intégration:
- Hémophilie A sévère avec FVIII < 1 %
- Âge de 6 à 10 ans
- Patients avec plus de 50 jours d'exposition (ED)
- Patients avec une ou plusieurs articulations cibles (une articulation cible est définie comme une articulation avec 3 saignements ou plus au cours d'une période de 3 mois consécutifs) ou des articulations malades (définies comme la présence d'un gonflement articulaire visible et/ou d'une limitation des mouvements et/ou de déformations articulaires dans l'absence d'un saignement articulaire aigu)
- traitement à la demande plus de 12 mois avant l'étude
Critère d'exclusion:
- Antécédents d'inhibiteur du FVIII (titre supérieur à 0,6 UB) et d'inhibiteur du FVIII détectable lors du dépistage (titre supérieur à 0,6 UB)
- Insuffisance rénale chronique (créatinine sérique supérieure à 2,0 mg/dL)
- Maladie hépatique chronique (ALT supérieure à 200 U/L))
- Patients présentant des immunodéficiences cliniquement documentées
- Patients susceptibles de nécessiter une intervention chirurgicale majeure
- Patients présentant des risques élevés concurrents tels que l'infection symptomatique par le VIH, la polyarthrite rhumatoïde juvénile, les maladies osseuses métaboliques ou d'autres maladies connues pour imiter ou provoquer des maladies articulaires
- Les patients vivent trop loin du centre de soins complets du BCH et ont déjà démontré une non-conformité aux thérapies ou aux études cliniques
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Seul
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: prophylaxie tertiaire prophylaxie sur les patients atteints d'hémophilie A
Une étude multicentrique sur la prophylaxie tertiaire à long terme de 2 ans conçue avec un protocole de dose croissante en trois étapes ajusté par les schémas/fréquences de saignements articulaires individuels pour étudier l'effet et la réduction des coûts de 3 régimes de prophylaxie à faible dose/coût chez les garçons atteints d'hémophilie A sévère et d'arthropathie dans Chine.
Chaque patient commencera le traitement avec un régime à faible dose à l'étape I et sera évalué tous les 3 mois selon les critères croissants.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
AJBR (taux de saignements articulaires annualisés)
Délai: trois mois
|
trois mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: hui R Wu, MD, Beijing Children's Hospital
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 juin 2014
Achèvement primaire (Anticipé)
1 juin 2016
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 avril 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 avril 2014
Première publication (Estimation)
17 avril 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
17 avril 2014
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
15 avril 2014
Dernière vérification
1 avril 2014
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- BCH-20140415
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .