Geïndividualiseerde profylaxe voor ernstige hemofilie A-kinderen
15 april 2014 bijgewerkt door: Runhui WU, Beijing Children's Hospital
Geïndividualiseerde tertiaire lage dosis profylaxe voor ernstige hemofilie A Kinderen met artropathie in China
Een multicenter, twee jaar durend, langdurig escalerend dosis tertiair profylaxe-onderzoek naar de werkzaamheid en kostenbesparing van geïndividualiseerde lage dosis profylaxe-regimes voor jongens met ernstige hemofilie A in China die staren met een lage dosis-regime in stap I, een geëscaleerd lage-dosis-regime in stap II en een op maat gemaakt doseringsregime op basis van individuele PK-profielen in stap III.
De criteria voor dosisescalatie worden aangepast op basis van patronen en frequenties van gewrichtsbloedingen en worden bij elke proefpersoon om de 3 maanden beoordeeld.
De werkzaamheid van de 3 verschillende doseringsregimes wordt gemeten aan de hand van de jaarlijkse bloedingssnelheid (AJBR) als primair eindpunt en de hemophilia joint health score (HJHS) en QoL-scores (CHO-KLAT en PedsQoL), beeldonderzoeken van doelgewrichten door middel van echografie , röntgen- en MRI-onderzoeken, consumptie van factor VIII en remmerpercentages als secundaire eindpunten.
Studie Overzicht
Toestand
Onbekend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
50
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar tot 10 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Ernstige hemofilie A met FVIII <1%
- Leeftijd van 6 tot 10 jaar
- Patiënten met meer dan 50 blootstellingsdagen (ED)
- Patiënten met een of meer doelgewrichten (een doelgewricht wordt gedefinieerd als een gewricht met 3 of meer bloedingen in een opeenvolgende 3 maanden) of zieke gewrichten (gedefinieerd als de aanwezigheid van zichtbare gewrichtszwelling en/of bewegingsbeperking en/of gewrichtsmisvormingen in de afwezigheid van een acute gewrichtsbloeding)
- behandeling op aanvraag meer dan 12 maanden voor het onderzoek
Uitsluitingscriteria:
- Een geschiedenis van FVIII-remmer (titer groter dan 0,6 BU) en detecteerbare FVIII-remmer bij screening (titer groter dan 0,6 BU)
- Chronisch nierfalen (serumcreatinine groter dan 2,0 mg/dl)
- Chronische leverziekte (ALAT hoger dan 200 E/L))
- Patiënten met klinisch gedocumenteerde immunodeficiënties
- Patiënten verwachtten een grote operatie nodig te hebben
- Patiënten met concurrerende hoge risico's zoals symptomatische hiv-infectie, juveniele reumatoïde artritis, metabole botziekten of andere ziekten waarvan bekend is dat ze gewrichtsaandoeningen nabootsen of veroorzaken
- Patiënten wonen te ver van het uitgebreide zorgcentrum van BCH en hadden eerder aangetoond dat ze therapieën of klinische onderzoeken niet naleefden
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Enkel
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: tertiaire profylaxe profylaxe bij hemofilie A-patiënten
Een multicenter 2 jaar lange termijn tertiaire profylaxe-studie ontworpen met een driestaps escalerend dosisprotocol aangepast door individuele gewrichtsbloedingspatronen/frequenties om het effect en de kostenbesparing te bestuderen van 3 lage dosis/kosten profylaxe-regimes bij jongens met ernstige hemofilie A en artropathie in China.
Elke patiënt start de behandeling met een lage dosis in stap I en wordt elke 3 maanden beoordeeld volgens de escalerende criteria.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
AJBR's (geannualiseerde gewrichtsbloedingen)
Tijdsspanne: drie maanden
|
drie maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie stoel: hui R Wu, MD, Beijing Children's Hospital
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 juni 2014
Primaire voltooiing (Verwacht)
1 juni 2016
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 april 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 april 2014
Eerst geplaatst (Schatting)
17 april 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
17 april 2014
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
15 april 2014
Laatst geverifieerd
1 april 2014
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- BCH-20140415
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .