Индивидуальная профилактика тяжелой формы гемофилии А у детей
15 апреля 2014 г. обновлено: Runhui WU, Beijing Children's Hospital
Индивидуальная третичная низкодозовая профилактика тяжелой формы гемофилии А у детей с артропатией в Китае
Многоцентровое двухлетнее долгосрочное исследование третичной профилактики с возрастающей дозой, посвященное эффективности и экономии средств индивидуальных схем профилактики с низкими дозами для мальчиков с тяжелой формой гемофилии А в Китае, начиная с режима с низкими дозами на этапе I и с режимом с эскалированными низкими дозами на этапе II и индивидуальный режим дозирования на основе индивидуальных фармакокинетических профилей на этапе III.
Критерии повышения дозы корректируются в соответствии с характером и частотой суставных кровотечений и оцениваются у каждого субъекта каждые 3 месяца.
Эффективность 3 различных режимов дозирования измеряется по годовой частоте кровотечений в суставах (AJBR) в качестве первичной конечной точки, а также по шкале оценки состояния здоровья суставов при гемофилии (HJHS) и показателям качества жизни (CHO-KLAT и PedsQoL), визуализирующим исследованиям целевых суставов с помощью ультразвука. , рентгенологические и МРТ-исследования, потребление фактора VIII и уровень ингибиторов в качестве вторичных конечных точек.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
50
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 лет до 10 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
- Тяжелая гемофилия А с FVIII <1 %
- Возраст от 6 до 10 лет
- Пациенты с экспозицией более 50 дней (ЭД)
- Пациенты с одним или несколькими суставами-мишенями (сустав-мишень определяется как сустав с 3 или более кровотечениями в течение 3 месяцев подряд) или больными суставами (определяется как наличие видимой припухлости сустава и/или ограничения движений и/или деформации сустава в отсутствие острого суставного кровотечения )
- лечение по требованию более чем за 12 месяцев до исследования
Критерий исключения:
- Ингибитор FVIII в анамнезе (титр более 0,6 БЕ) и обнаруживаемый ингибитор FVIII при скрининге (титр более 0,6 БЕ)
- Хроническая почечная недостаточность (креатинин сыворотки выше 2,0 мг/дл)
- Хроническая болезнь печени (АЛТ более 200 ЕД/л))
- Пациенты с клинически подтвержденным иммунодефицитом
- Ожидается, что пациентам потребуется серьезная операция
- Пациенты с конкурирующими высокими рисками, такими как симптоматическая ВИЧ-инфекция, ювенильный ревматоидный артрит, метаболические заболевания костей или другие заболевания, которые, как известно, имитируют или вызывают заболевания суставов.
- Пациенты живут слишком далеко от центра комплексной медицинской помощи в МПБ и ранее демонстрировали несоблюдение режима лечения или клинических исследований.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Одинокий
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: третичная профилактика у больных гемофилией А
Многоцентровое 2-летнее долгосрочное исследование третичной профилактики, разработанное с трехэтапным протоколом повышения дозы, скорректированным в соответствии с характером/частотой кровотечений в отдельных суставах, для изучения эффекта и экономии средств 3 схем профилактики с низкими дозами/стоимостью у мальчиков с тяжелой формой гемофилии А и артропатией в Китай.
Каждый пациент будет начинать лечение с режима низких доз на этапе I и будет оцениваться каждые 3 месяца в соответствии с возрастающими критериями.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
AJBRs (годовая частота суставных кровотечений)
Временное ограничение: три месяца
|
три месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Учебный стул: hui R Wu, MD, Beijing Children's Hospital
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 июня 2014 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 июня 2016 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 апреля 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 апреля 2014 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
17 апреля 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
17 апреля 2014 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
15 апреля 2014 г.
Последняя проверка
1 апреля 2014 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- BCH-20140415
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .