Zindywidualizowana profilaktyka ciężkiej hemofilii u dzieci
15 kwietnia 2014 zaktualizowane przez: Runhui WU, Beijing Children's Hospital
Zindywidualizowana trzeciorzędowa profilaktyka niskodawkowa ciężkiej hemofilii A u dzieci z artropatią w Chinach
Wieloośrodkowe, dwuletnie, długoterminowe badanie profilaktyki trzeciorzędowej ze zwiększaniem dawki, dotyczące skuteczności i oszczędności kosztów zindywidualizowanych schematów profilaktyki niskimi dawkami u chłopców z ciężką postacią hemofilii A w Chinach, rozpoczynających się od schematu niskich dawek na etapie I, schematu eskalacji niskich dawek na etapie II oraz dostosowany schemat dawkowania oparty na indywidualnych profilach PK w etapie III.
Kryteria zwiększania dawki są dostosowywane do wzorców i częstości krwawień do stawów i oceniane u każdego pacjenta co 3 miesiące.
Skuteczność 3 różnych schematów dawkowania jest mierzona na podstawie rocznego wskaźnika krwawień do stawów (AJBR) jako pierwszorzędowego punktu końcowego oraz oceny stanu zdrowia stawów hemofilii (HJHS) i wyników QoL (CHO-KLAT i PedsQoL), badań obrazowych docelowych stawów za pomocą ultrasonografii , badania rentgenowskie i MRI, zużycie czynnika VIII i dawki inhibitora jako drugorzędowe punkty końcowe.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
50
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 lat do 10 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Ciężka hemofilia A z FVIII <1%
- Wiek od 6 do 10 lat
- Pacjenci z ponad 50 dniami ekspozycji (ED)
- Pacjenci z jednym lub więcej stawami docelowymi (staw docelowy to staw, w którym wystąpiły 3 lub więcej krwawień w ciągu kolejnych 3 miesięcy) lub chorobą stawów (zdefiniowaną jako obecność widocznego obrzęku stawu i (lub) ograniczenia ruchów i (lub) deformacji stawów w brak ostrego krwawienia do stawu)
- leczenie na żądanie ponad 12 miesięcy przed badaniem
Kryteria wyłączenia:
- Historia inhibitora FVIII (miano większe niż 0,6 BU) i wykrywalnego inhibitora FVIII podczas badań przesiewowych (miano większe niż 0,6 BU)
- Przewlekła niewydolność nerek (stężenie kreatyniny w surowicy powyżej 2,0 mg/dl)
- Przewlekła choroba wątroby (AlAT powyżej 200 j./l))
- Pacjenci z klinicznie udokumentowanymi niedoborami odporności
- Przewiduje się, że pacjenci będą wymagać poważnej operacji
- Pacjenci z konkurującym wysokim ryzykiem, takim jak objawowe zakażenie wirusem HIV, młodzieńcze reumatoidalne zapalenie stawów, metaboliczne choroby kości lub inne choroby, o których wiadomo, że naśladują lub powodują choroby stawów
- Pacjenci mieszkają zbyt daleko od centrum kompleksowej opieki w BCH i wykazali wcześniej nieprzestrzeganie terapii lub badań klinicznych
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Pojedynczy
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: profilaktyka trzeciorzędowa u pacjentów z hemofilią typu A
Wieloośrodkowe, 2-letnie, długoterminowe badanie profilaktyki trzeciorzędowej, zaprojektowane z zastosowaniem protokołu zwiększania dawki w trzech krokach, dostosowanego do indywidualnych schematów/częstości krwawień do stawów, w celu zbadania wpływu i oszczędności kosztów 3 schematów profilaktyki niskimi dawkami/kosztami u chłopców z ciężką hemofilią A i artropatią w Chiny.
Każdy pacjent rozpocznie leczenie schematem małej dawki w kroku I i będzie oceniany co 3 miesiące zgodnie z rosnącymi kryteriami.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
AJBR (roczne wskaźniki krwawień do stawów)
Ramy czasowe: trzy miesiące
|
trzy miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Krzesło do nauki: hui R Wu, MD, Beijing Children's Hospital
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 czerwca 2014
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 czerwca 2016
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 kwietnia 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 kwietnia 2014
Pierwszy wysłany (Oszacować)
17 kwietnia 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
17 kwietnia 2014
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 kwietnia 2014
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2014
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- BCH-20140415
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .