Individualisierte Prophylaxe für Kinder mit schwerer Hämophilie A
15. April 2014 aktualisiert von: Runhui WU, Beijing Children's Hospital
Individualisierte tertiäre Niedrigdosisprophylaxe für schwere Hämophilie A Kinder mit Arthropathie in China
Eine multizentrische zweijährige Langzeitstudie zur tertiären Prophylaxe mit eskalierender Dosis zur Wirksamkeit und Kosteneinsparung von individualisierten Niedrigdosis-Prophylaxeschemata für Jungen mit schwerer Hämophilie A in China, die mit einem Niedrigdosis-Schema in Schritt I und einem eskalierten Niedrigdosis-Schema in Schritt II beginnen und ein maßgeschneidertes Dosierungsschema basierend auf individuellen PK-Profilen in Schritt III.
Die Dosiseskalationskriterien werden entsprechend den Mustern und Häufigkeiten von Gelenkblutungen angepasst und bei jedem Probanden alle 3 Monate bewertet.
Die Wirksamkeit der 3 verschiedenen Dosierungsschemata wird anhand der annualisierten Gelenkblutungsrate (AJBR) als primärem Endpunkt und des Hämophilie-Gelenkgesundheits-Scores (HJHS) und der QoL-Scores (CHO-KLAT und PedsQoL), Bildstudien der Zielgelenke durch Ultraschall, gemessen , Röntgen- und MRT-Untersuchungen, Verbrauch von Faktor VIII und Inhibitorraten als sekundäre Endpunkte.
Studienübersicht
Status
Unbekannt
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Voraussichtlich)
50
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Hui R Wu, MD
- Telefonnummer: 8613911383480
- E-Mail: runhuiwu@hotmail.com
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
6 Jahre bis 10 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Männlich
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Schwere Hämophilie A mit FVIII <1 %
- Alter von 6 bis 10 Jahren
- Patienten mit mehr als 50 Expositionstagen (ED)
- Patienten mit einem oder mehreren Zielgelenken (ein Zielgelenk ist definiert als ein Gelenk mit 3 oder mehr Blutungen in aufeinanderfolgenden 3 Monaten) oder erkrankten Gelenken (definiert als Vorhandensein sichtbarer Gelenkschwellungen und/oder Bewegungseinschränkungen und/oder Gelenkdeformitäten in das Fehlen einer akuten Gelenkblutung)
- Bedarfsbehandlung mehr als 12 Monate vor der Studie
Ausschlusskriterien:
- Eine Vorgeschichte von FVIII-Inhibitor (Titer größer als 0,6 BU) und nachweisbarer FVIII-Inhibitor beim Screening (Titer größer als 0,6 BU)
- Chronisches Nierenversagen (Serumkreatinin über 2,0 mg/dL)
- Chronische Lebererkrankung (ALT größer als 200 U/L))
- Patienten mit klinisch dokumentierten Immundefekten
- Patienten, die voraussichtlich einen größeren chirurgischen Eingriff benötigen
- Patienten mit konkurrierenden hohen Risiken wie symptomatischer HIV-Infektion, juveniler rheumatoider Arthritis, metabolischen Knochenerkrankungen oder anderen Krankheiten, von denen bekannt ist, dass sie Gelenkerkrankungen nachahmen oder verursachen
- Die Patienten leben zu weit entfernt vom umfassenden Versorgungszentrum des BCH und hatten zuvor eine Nichteinhaltung von Therapien oder klinischen Studien gezeigt
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Single
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Tertiärprophylaxe bei Hämophilie-A-Patienten
Eine multizentrische 2-Jahres-Langzeit-Tertiärprophylaxestudie, die mit einem dreistufigen eskalierenden Dosisprotokoll ausgelegt ist, das durch individuelle Gelenkblutungsmuster/Häufigkeiten angepasst wird, um die Wirkung und Kosteneinsparung von 3 Niedrigdosis-/Kosten-Prophylaxeregimen bei Jungen mit schwerer Hämophilie A und Arthropathie zu untersuchen China.
Jeder Patient beginnt die Behandlung mit einem Niedrigdosisschema in Schritt I und wird alle 3 Monate gemäß den eskalierenden Kriterien bewertet.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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AJBRs (annualisierte Gelenkblutungsraten)
Zeitfenster: drei Monate
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drei Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienstuhl: hui R Wu, MD, Beijing Children's Hospital
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Juni 2014
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
1. Juni 2016
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
15. April 2014
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
15. April 2014
Zuerst gepostet (Schätzen)
17. April 2014
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
17. April 2014
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
15. April 2014
Zuletzt verifiziert
1. April 2014
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- BCH-20140415
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