Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Individuální profylaxe u dětí s těžkou hemofilií A

15. dubna 2014 aktualizováno: Runhui WU, Beijing Children's Hospital

Individuální terciární nízkodávková profylaxe u dětí s těžkou hemofilií A s artropatií v Číně

Multicentrická dvouletá dlouhodobá terciární profylaxe s eskalující dávkou o účinnosti a úspoře nákladů individualizovaných nízkodávkových režimů profylaxe pro chlapce s těžkou hemofilií A v Číně, kteří zírají s režimem s nízkou dávkou v kroku I, režimem s eskalovanou nízkou dávkou v kroku II a přizpůsobený dávkový režim založený na individuálních PK profilech v kroku III. Kritéria pro eskalaci dávky se upravují podle vzorců a frekvence kloubního krvácení a u každého subjektu se hodnotí každé 3 měsíce. Účinnost 3 různých dávkovacích režimů se měří roční mírou krvácení do kloubů (AJBR) jako primárním koncovým bodem a skóre hemofilie kloubního zdraví (HJHS) a skóre QoL (CHO-KLAT a PedsQoL), obrazové studie cílových kloubů pomocí ultrazvuku , RTG a MRI vyšetření, spotřeba faktoru VIII a míra inhibitorů jako sekundární koncové body.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

50

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 10 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Těžká hemofilie A s FVIII <1 %
  2. Věk od 6 do 10 let
  3. Pacienti s více než 50 dny expozice (ED)
  4. Pacienti s jedním nebo více cílovými klouby (cílový kloub je definován jako kloub se 3 nebo více krváceními během 3 po sobě jdoucích měsíců) nebo nemocnými klouby (definovanými jako přítomnost viditelného otoku kloubu a/nebo omezení pohybu a/nebo kloubní deformity v nepřítomnost akutního krvácení z kloubů)
  5. léčba na vyžádání více než 12 měsíců před studií

Kritéria vyloučení:

  1. Anamnéza inhibitoru FVIII (titr vyšší než 0,6 BU) a detekovatelný inhibitor FVIII při screeningu (titr vyšší než 0,6 BU)
  2. Chronické selhání ledvin (sérový kreatinin vyšší než 2,0 mg/dl)
  3. Chronické onemocnění jater (ALT vyšší než 200 U/L)
  4. Pacienti s klinicky prokázanou imunodeficiencí
  5. U pacientů se očekávalo, že budou vyžadovat velký chirurgický zákrok
  6. Pacienti s konkurenčním vysokým rizikem, jako je symptomatická infekce HIV, juvenilní revmatoidní artritida, metabolická onemocnění kostí nebo jiná onemocnění, o kterých je známo, že napodobují nebo způsobují onemocnění kloubů
  7. Pacienti žijí příliš daleko od centra komplexní péče v BCH a již dříve prokázali nedodržování terapií nebo klinických studií

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: terciární profylaxe u pacientů s hemofilií A
Multicentrická dvouletá dlouhodobá studie terciární profylaxe navržená s třístupňovým protokolem eskalujících dávek upravených podle individuálních vzorců/frekvencí krvácení do kloubů ke studiu efektu a úspory nákladů 3 nízkodávkových/nákladových režimů profylaxe u chlapců s těžkou hemofilií A a artropatií v Čína. Každý pacient zahájí léčbu režimem s nízkou dávkou v kroku I a bude hodnocen každé 3 měsíce podle eskalujících kritérií.
Jiný: podle účinnosti AJBR

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
AJBR (anualizovaná míra krvácení do kloubů)
Časové okno: tři měsíce
tři měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Beijing Children's Hospital

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: hui R Wu, MD, Beijing Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2014

Primární dokončení (Očekávaný)

1. června 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. dubna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. dubna 2014

První zveřejněno (Odhad)

17. dubna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

17. dubna 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. dubna 2014

Naposledy ověřeno

1. dubna 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BCH-20140415

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na podle účinnosti AJBR

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit