Profilaxis individualizada para niños con hemofilia A severa
15 de abril de 2014 actualizado por: Runhui WU, Beijing Children's Hospital
Profilaxis terciaria individualizada de dosis baja para niños con hemofilia A grave y artropatía en China
Un estudio multicéntrico de dos años a largo plazo de profilaxis terciaria de dosis creciente sobre la eficacia y el ahorro de costos de los regímenes de profilaxis de dosis baja individualizados para niños con hemofilia A grave en China, comenzando con un régimen de dosis baja en el paso I, un régimen de dosis baja escalada en el paso II y un régimen de dosis personalizado basado en perfiles farmacocinéticos individuales en el paso III.
Los criterios de escalamiento de dosis se ajustan de acuerdo a los patrones y frecuencias de sangrado articular y se evalúan en cada sujeto cada 3 meses.
La eficacia de los 3 regímenes de dosis diferentes se mide mediante la tasa de sangrado articular anualizado (AJBR) como punto final primario y la puntuación de salud articular de hemofilia (HJHS) y las puntuaciones de calidad de vida (CHO-KLAT y PedsQoL), estudios de imagen de las articulaciones objetivo por ultrasonido , exámenes de rayos X y resonancia magnética, consumo de factor VIII y tasas de inhibidores como puntos finales secundarios.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
50
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 10 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hemofilia A severa con FVIII <1 %
- Edad de 6 a 10 años
- Pacientes con más de 50 días de exposición (ED)
- Pacientes con una o más articulaciones diana (una articulación diana se define como una articulación con 3 o más hemorragias en 3 meses consecutivos) o enfermedades articulares (definida como presencia de inflamación articular visible y/o limitación de movimientos y/o deformidades articulares en la ausencia de una hemorragia articular aguda)
- tratamiento a demanda más de 12 meses antes del estudio
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de inhibidor de FVIII (título superior a 0,6 BU) e inhibidor de FVIII detectable en la selección (título superior a 0,6 BU)
- Insuficiencia renal crónica (creatinina sérica superior a 2,0 mg/dL)
- Enfermedad hepática crónica (ALT superior a 200 U/L))
- Pacientes con inmunodeficiencias clínicamente documentadas
- Pacientes que se prevé que requieran cirugía mayor
- Pacientes con alto riesgo competitivo, como infección por VIH sintomática, artritis reumatoide juvenil, enfermedades óseas metabólicas u otras enfermedades que se sabe que imitan o causan enfermedades articulares.
- Los pacientes viven demasiado lejos del centro de atención integral en BCH y han demostrado incumplimiento previo de terapias o estudios clínicos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: profilaxis terciaria profilaxis en pacientes con hemofilia A
Un estudio multicéntrico de profilaxis terciaria a largo plazo de 2 años diseñado con un protocolo de dosis creciente de tres pasos ajustado por patrones/frecuencias de sangrado articular individuales para estudiar el efecto y el ahorro de costos de 3 regímenes de profilaxis de dosis baja/costo en niños con hemofilia A severa y artropatía en Porcelana.
Cada paciente comenzará el tratamiento con un régimen de dosis bajas en el paso I y será evaluado cada 3 meses de acuerdo con los criterios escalonados.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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AJBR (tasas de sangrado articular anualizadas)
Periodo de tiempo: tres meses
|
tres meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: hui R Wu, MD, Beijing Children's Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de junio de 2014
Finalización primaria (Anticipado)
1 de junio de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de abril de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de abril de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
17 de abril de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
17 de abril de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de abril de 2014
Última verificación
1 de abril de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- BCH-20140415
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