Profilaxia individualizada para crianças com hemofilia A grave
15 de abril de 2014 atualizado por: Runhui WU, Beijing Children's Hospital
Profilaxia Terciária Individualizada de Baixa Dose para Hemofilia A Grave em Crianças com Artropatia na China
Um estudo multicêntrico de profilaxia terciária de dose escalonada de dois anos de duração sobre a eficácia e economia de custos de regimes de profilaxia individualizada de baixa dose para meninos com hemofilia A grave na China começando com um regime de baixa dose na etapa I, um regime de baixa dose escalonada na etapa II e um regime de dose personalizado com base em perfis PK individuais na etapa III.
Os critérios de escalonamento de dose são ajustados de acordo com padrões e frequências de sangramento articular e avaliados em cada indivíduo a cada 3 meses.
A eficácia dos 3 regimes de dosagem diferentes é medida pela taxa de sangramento articular anualizado (AJBR) como ponto final primário e pelo Hemophilia Joint Health Score (HJHS) e pontuações de QoL (CHO-KLAT e PedsQoL), estudos de imagem de articulações-alvo por ultrassom , exames de raios-X e ressonância magnética, consumo de fator VIII e taxas de inibidores como desfechos secundários.
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
50
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 10 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Hemofilia A grave com FVIII <1%
- Idade de 6 a 10 anos
- Pacientes com mais de 50 dias de exposição (ED)
- Pacientes com uma ou mais articulações-alvo (uma articulação-alvo é definida como uma articulação com 3 ou mais sangramentos em 3 meses consecutivos) ou articulações com doença (definida como presença de inchaço articular visível e/ou limitação de movimentos e/ou deformidades articulares em a ausência de uma hemorragia articular aguda)
- tratamento sob demanda mais de 12 meses antes do estudo
Critério de exclusão:
- Uma história de inibidor de FVIII (título maior que 0,6 BU) e inibidor de FVIII detectável na triagem (título maior que 0,6 BU)
- Insuficiência renal crônica (creatinina sérica maior que 2,0 mg/dL)
- Doença hepática crônica (ALT maior que 200 U/L))
- Pacientes com imunodeficiências clinicamente documentadas
- Pacientes com previsão de necessitar de cirurgia de grande porte
- Pacientes com alto risco concorrente, como infecção sintomática por HIV, artrite reumatóide juvenil, doenças ósseas metabólicas ou outras doenças conhecidas por imitar ou causar doenças articulares
- Os pacientes moram muito longe do centro de atendimento integral do BCH e demonstraram não adesão prévia a terapias ou estudos clínicos
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: profilaxia terciária profilaxia em pacientes com hemofilia A
Um estudo multicêntrico de profilaxia terciária de longo prazo de 2 anos projetado com um protocolo de dose escalonada de três etapas ajustado por padrões/frequências de sangramento articular individual para estudar o efeito e a economia de custos de 3 regimes de profilaxia de baixa dose/custo em meninos com hemofilia A grave e artropatia em China.
Cada paciente iniciará o tratamento com um regime de baixa dose na etapa I e será avaliado a cada 3 meses de acordo com os critérios escalonados.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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AJBRs (taxas anualizadas de sangramento articular)
Prazo: três meses
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três meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: hui R Wu, MD, Beijing Children's Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2014
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de junho de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de abril de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de abril de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
17 de abril de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
17 de abril de 2014
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de abril de 2014
Última verificação
1 de abril de 2014
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- BCH-20140415
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