Yksilöllinen ennaltaehkäisy vaikealle hemofilia A -lapsille
tiistai 15. huhtikuuta 2014 päivittänyt: Runhui WU, Beijing Children's Hospital
Yksilöllinen tertiäärinen pieniannoksinen estohoito vaikealle hemofilia A:lle lapsille, joilla on artropatia Kiinassa
Monikeskus, kaksivuotinen pitkäkestoinen kasvavilla annoksilla tertiäärinen ennaltaehkäisytutkimus yksilöllisten pieniannoksisten ennaltaehkäisyhoitojen tehokkuudesta ja kustannussäästöistä pojille, joilla on vaikea hemofilia A Kiinassa, jossa tuijotetaan pieniannoksista hoito-ohjelmaa vaiheessa I, eskaloitua pieniannoksista hoito-ohjelmaa vaiheessa II. ja räätälöity annosohjelma, joka perustuu yksittäisiin PK-profiileihin vaiheessa III.
Annoksen korotuskriteerit mukautetaan nivelverenvuotojen mallien ja esiintymistiheyden mukaan, ja ne arvioidaan jokaisella henkilöllä 3 kuukauden välein.
Kolmen eri annostusohjelman tehokkuutta mitataan vuosittaisella nivelverenvuotonopeudella (AJBR) ensisijaisena päätepisteenä ja hemofilianivelten terveyspisteillä (HJHS) ja QoL-pisteillä (CHO-KLAT ja PedsQoL) sekä ultraäänikuvatutkimuksilla kohdenivelistä. , röntgen- ja MRI-tutkimukset, tekijä VIII:n kulutus ja inhibiittorimäärät toissijaisina päätepisteinä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
50
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta - 10 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vaikea hemofilia A, FVIII < 1 %
- Ikä 6-10 vuotta
- Potilaat, joilla on yli 50 altistuspäivää (ED)
- Potilaat, joilla on yksi tai useampi kohdenivel (kohteenivel määritellään niveleksi, jossa on vähintään 3 verenvuotoa kolmen peräkkäisen kuukauden aikana) tai nivelsairaus (määriteltynä näkyvänä nivelen turvotuksena ja/tai liikkeiden rajoittuneena ja/tai nivelen epämuodostumia akuutin nivelverenvuodon puuttuminen)
- tilaushoitoa yli 12 kuukautta ennen tutkimusta
Poissulkemiskriteerit:
- FVIII-inhibiittori (tiitteri yli 0,6 BU) ja havaittavissa oleva FVIII-inhibiittori seulonnassa (tiitteri yli 0,6 BU)
- Krooninen munuaisten vajaatoiminta (seerumin kreatiniini yli 2,0 mg/dl)
- Krooninen maksasairaus (ALT yli 200 U/l)
- Potilaat, joilla on kliinisesti dokumentoitu immuunipuutos
- Potilaiden odotetaan tarvitsevan suuren leikkauksen
- Potilaat, joilla on kilpailevia suuria riskejä, kuten oireinen HIV-infektio, nuorten nivelreuma, metaboliset luusairaudet tai muut sairaudet, joiden tiedetään jäljittelevän tai aiheuttavan nivelsairauksia
- Potilaat asuvat liian kaukana BCH:n kattavasta hoitokeskuksesta, ja he olivat osoittaneet aiempaa epäyhtenäisyyttä hoitoihin tai kliinisiin tutkimuksiin
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: tertiäärinen ennaltaehkäisy hemofilia A -potilailla
Monikeskuksen 2 vuoden pitkäkestoinen tertiäärinen profylaksitutkimus, joka on suunniteltu kolmivaiheisella nousevalla annosprotokollalla, jota on mukautettu yksittäisten nivelten verenvuotokuvioiden/-taajuuksien mukaan. Tarkoituksena on tutkia kolmen pienen annoksen/kustannusprofylaksia hoito-ohjelman vaikutusta ja kustannussäästöjä pojilla, joilla on vaikea hemofilia A ja artropatia Kiina.
Jokainen potilas aloittaa hoidon pienen annoksen hoito-ohjelmalla vaiheessa I, ja hänet arvioidaan 3 kuukauden välein lisääntyvien kriteerien mukaisesti.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
AJBR:t (vuosittaiset nivelverenvuotoluvut)
Aikaikkuna: kolme kuukautta
|
kolme kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: hui R Wu, MD, Beijing Children's Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 15. huhtikuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 15. huhtikuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 17. huhtikuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Torstai 17. huhtikuuta 2014
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 15. huhtikuuta 2014
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. huhtikuuta 2014
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- BCH-20140415
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .