Individuell profylakse for alvorlig hemofili A-barn
15. april 2014 oppdatert av: Runhui WU, Beijing Children's Hospital
Individuell tertiær lavdoseprofylakse for alvorlig hemofili hos barn med artropati i Kina
En multisenter toårig langsiktig eskalerende dose tertiær profylaksestudie om effektiviteten og kostnadsbesparelsen av individualiserte lavdoseprofylakseregimer for gutter med alvorlig hemofili A i Kina som stirrer med et lavdoseregime i trinn I, et eskalert lavdoseregime i trinn II og et skreddersydd doseregime basert på individuelle PK-profiler i trinn III.
Doseeskaleringskriteriene justeres i henhold til mønstre og frekvenser av leddblødninger og vurderes i hvert individ hver 3. måned.
Effekten av de 3 forskjellige doseregimene måles ved årlig leddblødningsrate (AJBR) som et primært endepunkt og Hemophilia Joint Health Score (HJHS ) og QoL-score (CHO-KLAT og PedsQoL), bildestudier av målledd ved ultralyd , røntgen- og MR-undersøkelser, forbruk av faktor VIII og inhibitorrater som sekundære endepunkter.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
50
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 år til 10 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alvorlig hemofili A med FVIII <1 %
- Alder fra 6 til 10 år
- Pasienter med mer enn 50 eksponeringsdager (ED)
- Pasienter med ett eller flere målledd (et målledd er definert som et ledd med 3 eller flere blødninger i løpet av en påfølgende 3 måneder) eller sykdomsledd (definert som tilstedeværelse av synlig leddhevelse og/eller begrensning av bevegelser og/eller ledddeformiteter i fravær av en akutt leddblødning)
- behandling etter behov mer enn 12 måneder før studien
Ekskluderingskriterier:
- En historie med FVIII-hemmer (titer større enn 0,6 BU) og påvisbar FVIII-hemmer ved screening (titer større enn 0,6 BU)
- Kronisk nyresvikt (serumkreatinin større enn 2,0 mg/dL)
- Kronisk leversykdom (ALT større enn 200 U/L))
- Pasienter med klinisk dokumentert immunsvikt
- Pasienter forventes å trenge større kirurgi
- Pasienter med konkurrerende høy risiko som symptomatisk HIV-infeksjon, juvenil revmatoid artritt, metabolske beinsykdommer eller andre sykdommer som er kjent for å etterligne eller forårsake leddsykdommer
- Pasienter bor for langt fra det omfattende omsorgssenteret ved BCH og hadde vist tidligere manglende overholdelse av terapier eller kliniske studier
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: tertiær profylakseprofi på hemofili A-pasienter
En multisenter 2-årig langsiktig tertiær profylaksestudie designet med en tre-trinns eskalerende doseprotokoll justert av individuelle leddblødningsmønstre/-frekvenser for å studere effekten og kostnadsbesparelsen av 3 lavdose-/kostnadsprofylakseregimer hos gutter med alvorlig hemofili A og artropati i Kina.
Hver pasient vil starte behandlingen med et lavdoseregime i trinn I og vurderes hver 3. måned i henhold til de eskalerende kriteriene.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
AJBR (årlige leddblødninger)
Tidsramme: tre måneder
|
tre måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studiestol: hui R Wu, MD, Beijing Children's Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juni 2014
Primær fullføring (Forventet)
1. juni 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. april 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. april 2014
Først lagt ut (Anslag)
17. april 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
17. april 2014
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. april 2014
Sist bekreftet
1. april 2014
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- BCH-20140415
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .