严重血友病 A 儿童的个体化预防
2014年4月15日 更新者：Runhui WU、Beijing Children's Hospital
中国严重血友病 A 型儿童关节病的个体化三级低剂量预防
多中心两年期长期递增剂量三级预防研究个体化低剂量预防方案对中国重症A型血友病男童的疗效和成本节约和基于步骤 III 中个体 PK 曲线的定制剂量方案。
剂量递增标准根据关节出血的模式和频率进行调整，并每 3 个月对每个受试者进行一次评估。
3 种不同剂量方案的疗效通过作为主要终点的年化关节出血率 (AJBR) 和血友病关节健康评分 (HJHS) 和 QoL 评分（CHO-KLAT 和 PedsQoL）、超声对目标关节的图像研究来衡量、X 射线和 MRI 检查、因子 VIII 的消耗和抑制率作为次要终点。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
50
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 10年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- FVIII <1 % 的严重 A 型血友病
- 6至10岁
- 超过 50 个暴露日 (ED) 的患者
- 有一个或多个目标关节（目标关节定义为连续 3 个月内有 3 次或更多次出血的关节）或疾病关节（定义为存在可见的关节肿胀和/或运动受限和/或关节畸形）的患者没有急性关节出血）
- 研究前超过 12 个月的按需治疗
排除标准：
- FVIII 抑制物（滴度大于 0.6 BU）的病史和筛选时可检测到的 FVIII 抑制物（滴度大于 0.6 BU）
- 慢性肾功能衰竭（血清肌酐大于 2.0 mg /dL）
- 慢性肝病（ALT 大于 200 U/L））
- 有临床记录的免疫缺陷患者
- 预计需要大手术的患者
- 具有竞争性高风险的患者，例如有症状的 HIV 感染、幼年类风湿性关节炎、代谢性骨病或其他已知会模仿或引起关节疾病的疾病
- 患者住在离 BCH 综合护理中心太远的地方，并且已经证明之前不遵守治疗或临床研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：甲型血友病患者的三级预防
一项多中心 2 年长期三级预防研究，设计了根据个体关节出血模式/频率调整的三步递增剂量方案，以研究 3 种低剂量/成本预防方案对患有严重血友病 A 和关节病的男孩的效果和成本节省中国。
每个患者将在步骤 I 中开始使用低剂量方案进行治疗，并根据升级标准每 3 个月进行一次评估。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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AJBRs（年化关节出血率）
大体时间：三个月
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三个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：hui R Wu, MD、Beijing Children's Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年6月1日
初级完成 (预期的)
2016年6月1日
研究注册日期
首次提交
2014年4月15日
首先提交符合 QC 标准的
2014年4月15日
首次发布 (估计)
2014年4月17日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年4月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年4月15日
最后验证
2014年4月1日
更多信息
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