Individuel profylakse til svær hæmofili A-børn
15. april 2014 opdateret af: Runhui WU, Beijing Children's Hospital
Individualiseret tertiær lavdosisprofylakse til svær hæmofili A børn med artropati i Kina
Et multicenter to-årigt langsigtet eskalerende dosis tertiær profylaksestudie af effektiviteten og omkostningsbesparelsen af individualiserede lavdosisprofylakseregimer til drenge med svær hæmofili A i Kina, der stirrer med et lavdosisregime i trin I, et eskaleret lavdosisregime i trin II og et skræddersyet dosisregime baseret på individuelle PK-profiler i trin III.
Dosiseskaleringskriterierne justeres i henhold til mønstre og hyppigheder af ledblødninger og vurderes i hvert individ hver 3. måned.
Effektiviteten af de 3 forskellige dosisregimer måles ved den årlige ledblødningshastighed (AJBR) som et primært endepunkt og hæmofili-ledsundhedsscore (HJHS ) og QoL-score (CHO-KLAT og PedsQoL), billedstudier af målled ved ultralyd , røntgen- og MR-undersøgelser, forbrug af faktor VIII og inhibitorrater som sekundære endepunkter.
Studieoversigt
Status
Ukendt
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
50
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 år til 10 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Han
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Svær hæmofili A med FVIII <1 %
- Alder fra 6 til 10 år
- Patienter med mere end 50 eksponeringsdage (ED)
- Patienter med et eller flere målled (et målled er defineret som et led med 3 eller flere blødninger i på hinanden følgende 3 måneder) eller sygdomsled (defineret som tilstedeværelse af synlig ledhævelse og/eller begrænsning af bevægelser og/eller leddeformiteter i fravær af en akut ledblødning)
- on-demand behandling mere end 12 måneder før undersøgelsen
Ekskluderingskriterier:
- En historie med FVIII-hæmmer (titer større end 0,6 BU) og påviselig FVIII-hæmmer ved screening (titer større end 0,6 BU)
- Kronisk nyresvigt (serumkreatinin større end 2,0 mg/dL)
- Kronisk leversygdom (ALT større end 200 U/L))
- Patienter med klinisk dokumenterede immundefekter
- Patienter forventes at kræve større operation
- Patienter med konkurrerende høje risici såsom symptomatisk HIV-infektion, Juvenil reumatoid arthritis, metaboliske knoglesygdomme eller andre sygdomme, der vides at efterligne eller forårsage ledsygdomme
- Patienter bor for langt fra det omfattende plejecenter på BCH og havde påvist tidligere manglende overholdelse af terapier eller kliniske undersøgelser
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Enkelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: tertiær profylakseprofi på hæmofili A-patienter
Et multicenter 2-årigt langsigtet tertiær profylaksestudie designet med en tretrins-eskalerende dosisprotokol justeret efter individuelle ledblødningsmønstre/-frekvenser for at studere effekten og omkostningsbesparelsen af 3 lavdosis-/omkostningsprofylakseregimer hos drenge med svær hæmofili A og artropati i Kina.
Hver patient vil starte behandlingen med et lavdosisregime i trin I og blive vurderet hver 3. måned i henhold til de eskalerende kriterier.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
AJBR'er (årlige ledblødninger)
Tidsramme: tre måneder
|
tre måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studiestol: hui R Wu, MD, Beijing Children's Hospital
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. juni 2014
Primær færdiggørelse (Forventet)
1. juni 2016
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
15. april 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
15. april 2014
Først opslået (Skøn)
17. april 2014
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
17. april 2014
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
15. april 2014
Sidst verificeret
1. april 2014
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- BCH-20140415
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med i henhold til effektiviteten af AJBR'er
-
Case Comprehensive Cancer CenterAfsluttetAny Cancer DiagnosisForenede Stater