Individuell profylax för svår hemofili A-barn
15 april 2014 uppdaterad av: Runhui WU, Beijing Children's Hospital
Individuell tertiär lågdosprofylax för svår hemofili A barn med artropati i Kina
En multicenter tvåårig långtidsstudie av eskalerande dos tertiär profylax om effektiviteten och kostnadsbesparingarna av individualiserade lågdosprofylaxregimer för pojkar med svår hemofili A i Kina som stirrar med en lågdosregim i steg I, en eskalerad lågdosregim i steg II och en skräddarsydd dosregim baserad på individuella PK-profiler i steg III.
Dosökningskriterierna justeras efter mönster och frekvens av ledblödningar och bedöms hos varje individ var tredje månad.
Effekten av de 3 olika dosregimerna mäts med den årliga ledblödningsfrekvensen (AJBR) som primär slutpunkt och Hemophilia Joint Health Score (HJHS) och QoL-poäng (CHO-KLAT och PedsQoL), bildstudier av målleder med ultraljud , röntgen- och MR-undersökningar, konsumtion av faktor VIII och inhibitorhastigheter som sekundära slutpunkter.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
50
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 år till 10 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Svår hemofili A med FVIII <1 %
- Ålder från 6 till 10 år
- Patienter med mer än 50 exponeringsdagar (ED)
- Patienter med en eller flera målleder (en målled definieras som en led med 3 eller fler blödningar under en på varandra följande 3 månader) eller sjukdomsleder (definierad som närvaro av synlig ledsvullnad och/eller begränsning av rörelser och/eller leddeformiteter i frånvaron av en akut ledblödning)
- behandling på begäran mer än 12 månader före studien
Exklusions kriterier:
- En historia av FVIII-hämmare (titer högre än 0,6 BU) och detekterbar FVIII-hämmare vid screening (titer högre än 0,6 BU)
- Kronisk njursvikt (serumkreatinin högre än 2,0 mg/dL)
- Kronisk leversjukdom (ALT högre än 200 U/L))
- Patienter med kliniskt dokumenterad immunbrist
- Patienter förväntas behöva större operation
- Patienter med konkurrerande höga risker såsom symtomatisk HIV-infektion, Juvenil reumatoid artrit, metabola bensjukdomar eller andra sjukdomar som är kända för att härma eller orsaka ledsjukdomar
- Patienterna bor för långt från det omfattande vårdcentret vid BCH och hade visat tidigare bristande efterlevnad av terapier eller kliniska studier
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Enda
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: tertiär profylaxprofi på hemofili A-patienter
En multicenter 2-årig långtidsstudie för tertiär profylax utformad med ett trestegs eskalerande dosprotokoll justerat av individuella ledblödningsmönster/-frekvenser för att studera effekten och kostnadsbesparingen av 3 lågdos-/kostnadsprofylaxregimer hos pojkar med svår hemofili A och artropati i Kina.
Varje patient kommer att påbörja behandlingen med en lågdosregim i steg I och bedömas var tredje månad enligt de eskalerande kriterierna.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
AJBR (årliga ledblödningar)
Tidsram: tre månader
|
tre månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studiestol: hui R Wu, MD, Beijing Children's Hospital
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 juni 2014
Primärt slutförande (Förväntat)
1 juni 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 april 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 april 2014
Första postat (Uppskatta)
17 april 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
17 april 2014
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 april 2014
Senast verifierad
1 april 2014
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- BCH-20140415
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .