Alagille 증후군이 있는 소아 피험자의 담즙정체성 간질환 치료에서 LUM001의 효과의 장기 안전성 및 지속성을 평가하기 위한 확장 연구 (IMAGINE-II)
2021년 6월 29일 업데이트: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Alagille 증후군이 있는 소아 환자의 담즙정체성 간질환 치료에서 정단 나트륨 의존성 담즙산 수송체 억제제(ASBTi)인 LUM001의 치료 효과의 장기 안전성 및 지속성을 평가하기 위한 다기관 확장 연구
이것은 핵심 LUM001 치료 프로토콜 참여를 완료한 알라질 증후군 진단을 받은 어린이를 대상으로 한 LUM001의 다기관 확장 연구입니다.
주요 목표는 LUM001의 장기 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
Alagille Syndrome과 관련된 생화학적 지표 및 가려움증에 대한 LUM001의 효과를 평가하여 효능을 평가합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
34
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California at San Francisco Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19147
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 12개월에서 18세까지의 남성 또는 여성.
- 적절한 경우 정보에 입각한 동의 및 승인을 제공할 수 있는 권한이 있습니다(기관 검토 위원회/윤리 위원회[IRB/EC]에 따라).
- LUM001-301 프로토콜 참여 완료.
- 가임 여성은 기준선 방문 시 음성 소변 임신 검사[베타 인간 융모막 성선 자극 호르몬(베타-hCG)]를 받아야 합니다.
성적으로 활동적인 여성은 시험 기간 동안 효과적인 피임 방법을 사용할 준비가 되어 있어야 합니다.
효과적인 피임 방법은 다음과 같습니다.
- 호르몬(예: 피임약, 패치, 근육내 이식 또는 주사) 또는
- 배리어 방법, 예를 들어 (a) 살정제 함유 콘돔, 또는 (b) 살정제 함유 다이어프램; 또는
- 자궁 내 장치(IUD).
- 동의 연령 이상의 참가자와 간병인 및 어린이는 영어 또는 스페인어를 읽고 이해할 수 있어야 합니다.
- 간병인(및 적절한 연령의 참여자)은 연구 사이트에서 예정된 통화를 위해 전화에 액세스할 수 있어야 합니다.
- 간병인(및 적절한 연령의 참여자)은 연구의 첫 번째 연속 12주 동안 그리고 24주차 및 44주차 방문 후 연속 4주 동안 매일 전자 일지(ItchRO)를 작성할 의향과 능력이 있어야 합니다.
- 간병인(및 적절한 연령의 참가자)은 연구 시작 시 ItchRO 전자 다이어리 소프트웨어의 라이선스 계약을 디지털 방식으로 수락해야 합니다.
- 적격 참가자는 실험실 테스트를 위해 지역 윤리 위원회 또는 IRB(Institutional Review Board) 혈액량 한도를 준수할 수 있어야 합니다.
- 참가자는 144주차 또는 시험 종료 방문을 통해 프로토콜을 완료했거나 장기 선택적 후속 치료 기간 2에 연구에 다시 참가할 수 있도록 후원자 및 Premier Medical 모니터로부터 허가를 받았습니다.
- 가임기 여성은 장기 선택추적 치료 기간 진입 시 소변 또는 혈청 임신 검사(베타-HCG]) 음성이어야 함 2.
- 성적으로 왕성하거나 현재 성적으로 왕성하지 않지만 연구 기간 동안 또는 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 동안 성적으로 왕성한 가임 가능성이 있는 남성 및 여성 참가자는 연구 동안 허용되는 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 정보에 입각한 동의 및 승인(IRB/EC에 따름).
- 간병인(및 적절한 연령의 참여자)은 연구 사이트에서 예정된 통화를 위해 전화에 액세스할 수 있어야 합니다.
- 간병인(및 연령에 맞는 참여자)은 eDiary 작성 규칙을 기꺼이 따라야 합니다.
제외 기준:
- LUM001-301 프로토콜 동안 연구 약물과 관련된 부작용 또는 심각한 부작용(SAE)을 경험하여 핵심 연구에서 참가자를 중단했습니다.
- 연구자, 의료 모니터 또는 ChiLDReN 프로토콜 의장의 의견에 따라 참가자의 안전을 위협하거나 참가자가 연구에 참여하거나 완료하는 데 방해가 될 수 있는 모든 조건 또는 이상(실험실 이상 포함).
- 담석 또는 신장 결석의 병력 또는 알려진 존재.
- 참가자가 LUM001-301 프로토콜에 참여하는 동안 준수하지 않은 이력. 비순응도는 투약 순응도로 정의됩니다(투약 순응도는 [참가자가 실제로 복용한 총 복용량]을 [참가자가 복용했어야 하는 총 복용량]으로 나눈 값에 100을 곱하여 계산함) LUM001-301 프로토콜에서 80% 미만.
- 연구 프로토콜을 준수할 가능성이 낮거나 조사자가 판단한 다른 이유로 부적합합니다.
- 위의 모든 제외 기준은 장기 선택적 후속 치료 기간 2에 다시 진입할 때 적용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: LUM001 (마랄리시밧)
참가자는 하루에 한 번 경구 투여되는 Maralixibat(MRX)라고도 알려진 LUM001을 받습니다.
|
참가자가 견딜 수 있는 용량 수준과 킬로그램당 최대 280마이크로그램(mcg/kg)의 최대 일일 용량에서 가려움증을 최적으로 제어하는 것을 목표로 하는 Maralixibat(MRX)로도 알려진 LUM001의 용량.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
공복 혈청 담즙산(sBA)의 MRX 기준선에서 48주까지의 변화
기간: 48주까지의 기준선
|
이 우선 효능 종점은 공복 sBA 수준에서 MRX 기준선에서 48주까지의 평균 변화입니다.
|
48주까지의 기준선
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
공복 혈청 담즙산(sBA)의 MRX 기준선에서 216주까지의 변화
기간: 216주까지의 기준선
|
이 연구의 2차 종점은 MRX 기준선에서 216주 금식까지의 sBA 수준의 평균 변화였습니다.
|
216주까지의 기준선
|
|
가려움증의 기준선에서 218주까지의 변화
기간: 218주까지의 기준선
|
이 2차 효능 종료점은 ItchRO(Obs) 주간 평균 아침 중증도 점수로 측정한 소양증의 MRX 기준선에서 시간 경과에 따른 218주까지의 평균 변화입니다.
ItchRO 점수 범위는 0에서 4까지입니다. 점수가 높을수록 가려움증의 심각도가 증가함을 나타냅니다(0 = 없음, 4 = 매우 심함).
여기에 보고된 결과는 장기 결과입니다.
|
218주까지의 기준선
|
|
Alanine Aminotransferase의 기준선에서 216주까지의 변화
기간: 216주까지의 기준선
|
이 2차 효능 종점은 MRX 기준선에서 216주차까지의 ALT 수준의 평균 변화입니다.
|
216주까지의 기준선
|
|
Alkaline Phosphatase의 기준선에서 치료 종료까지의 변화
기간: 216주까지의 기준선
|
이 2차 효능 종료점은 MRX 기준선에서 216주차까지의 ALP 수준의 평균 변화입니다.
|
216주까지의 기준선
|
|
Aspartate Aminotransferase에서 MRX 기준선에서 216주까지의 변화
기간: 216주까지의 기준선
|
이 2차 효능 종점은 AST 수준의 MRX 기준선에서 216주차까지의 평균 변화입니다.
|
216주까지의 기준선
|
|
임상 황색종 심각도 점수에서 MRX 기준선에서 216주까지의 변화
기간: 216주까지의 기준선
|
이 2차 효능 종점은 임상 황색종 중증도 점수에서 MRX 기준선에서 216주까지의 평균 변화입니다.
존재하는 병변의 수와 병변이 활동을 방해하거나 제한하는 정도를 평가하기 위해 0-4 척도를 기반으로 합니다.
임상 황색종 심각도 점수 범위는 0에서 4까지이며, 0점은 황색종증의 증거가 없음을 나타내고 4점은 황색종이 너무 심각하여 장애가 있음을 나타냅니다.
|
216주까지의 기준선
|
|
기준선에서 216주/LOFC 임상의 스크래치 척도(CSS) 점수로 변경
기간: 216주까지의 기준선
|
이 2차 효능 종점은 임상의 스크래치 척도(CSS)로 측정된 가려움증에서 216주/LOCF까지의 시간 경과에 따른 MRX 기준선으로부터의 평균 변화입니다.
임상의 스크래치 척도는 5점 척도를 사용합니다. 여기서 0은 없음입니다. 1 = 산만하지 않을 때 문지르거나 가벼운 긁힘; 2 = 명백한 피부 찰과상 없이 능동적으로 긁음; 3 = 명백한 마모; 4 = 명백한 피부 절단, 출혈 및 흉터.
|
216주까지의 기준선
|
|
감마 글루타밀트랜스퍼라제의 MRX 기준선에서 216주까지의 변화
기간: 216주까지의 기준선
|
이 2차 효능 종료점은 GGT에서 MRX 기준선에서 216주차까지의 평균 변화입니다.
|
216주까지의 기준선
|
|
총 빌리루빈의 MRX 기준선에서 216주까지의 평균 변화
기간: 216주까지의 기준선
|
이 2차 효능 종점은 총 빌리루빈의 MRX 기준선에서 216주까지의 평균 변화입니다.
|
216주까지의 기준선
|
|
직접 빌리루빈의 MRX 기준선에서 216주까지의 평균 변화
기간: 216주까지의 기준선
|
이 2차 효능 종점은 직접 빌리루빈의 MRX 기준선에서 216주까지의 평균 변화입니다.
|
216주까지의 기준선
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 3월 16일
기본 완료 (실제)
2020년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2020년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 4월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 4월 16일
처음 게시됨 (추정)
2014년 4월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 7월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 6월 29일
마지막으로 확인됨
2021년 6월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .