Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a trvanlivosti účinku LUM001 při léčbě cholestatického onemocnění jater u dětských pacientů s Alagille syndromem (IMAGINE-II)

29. června 2021 aktualizováno: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Multicentrická rozšiřující studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a trvanlivosti terapeutického účinku LUM001, apikálního inhibitoru transportéru žlučových kyselin závislých na sodíku (ASBTi), při léčbě cholestatického onemocnění jater u dětských pacientů s Alagilleovým syndromem

Toto je multicentrická rozšířená studie LUM001 u dětí s diagnózou Alagilleova syndromu, které dokončily účast v základním léčebném protokolu LUM001. Primárním cílem je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost LUM001. Účinnost bude hodnocena vyhodnocením účinku LUM001 na biochemické markery a pruritus související s Alagille syndromem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

34

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California at San Francisco Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19147
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 14 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena, 12 měsíců až 18 let.
  2. Kompetentní k poskytování informovaného souhlasu a souhlasu (podle institucionálního kontrolního výboru/etické komise [IRB/EC]), je-li to vhodné.
  3. Dokončena účast v protokolu LUM001-301.
  4. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test z moči [beta lidský choriový gonadotropin (beta-hCG)] při vstupní návštěvě.

  5. Sexuálně aktivní ženy musí být připraveny používat během zkoušky účinnou metodu antikoncepce.

    Za účinné metody antikoncepce jsou považovány:

    1. Hormonální (například antikoncepční pilulka, náplast, intramuskulární implantát nebo injekce); nebo
    2. Bariérová metoda, například (a) kondom se spermicidem nebo (b) bránice se spermicidem; nebo
    3. Nitroděložní tělísko (IUD).
  6. Účastníci starší, než je věk souhlasu, a pečovatelé a děti musí umět číst a rozumět anglicky nebo španělsky.
  7. Pečovatelé (a účastníci odpovídající věku) musí mít přístup k telefonu pro plánované hovory z místa studie.
  8. Pečovatelé (a účastníci přiměření věku) musí být ochotni a schopni vyplnit denní elektronický deník (ItchRO) během prvních 12 po sobě jdoucích týdnů studie a poté po dobu 4 po sobě jdoucích týdnů po návštěvách v týdnu 24 a týdnu 44.
  9. Pečovatelé (a účastníci odpovídající věku) musí na začátku studie digitálně přijmout licenční smlouvu v softwaru elektronického deníku ItchRO.
  10. Způsobilí účastníci musí být schopni dodržovat limity objemu krve pro laboratorní testy místní etické komise nebo Institutional Review Board (IRB).
  11. Účastník dokončil protokol buď do 144. týdne, nebo do konce zkušební návštěvy, nebo získal povolení od sponzora a monitoru Premier Medical znovu vstoupit do studie v dlouhodobém, volitelném období následné léčby 2.
  12. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v moči nebo séru (beta-HCG) v době nástupu do dlouhodobého volitelného období následné léčby 2.
  13. Účastníci mužského a ženského pohlaví ve fertilním věku, kteří jsou sexuálně aktivní nebo nejsou aktuálně sexuálně aktivní, ale stanou se sexuálně aktivními během studie nebo po dobu 30 dnů po poslední dávce studovaného léku, musí souhlasit s používáním přijatelné antikoncepce během studie.
  14. Informovaný souhlas a souhlas (podle IRB/EC) podle potřeby.
  15. Pečovatelé (a účastníci odpovídající věku) musí mít přístup k telefonu pro plánované hovory z místa studie.
  16. Pečovatelé (a účastníci přiměření věku) musí být ochotni dodržovat pravidla vyplňování eDiáře.

Kritéria vyloučení:

  1. Během protokolu LUM001-301 došlo k nežádoucí příhodě nebo závažné nežádoucí příhodě (SAE) související se studovaným lékem, která vedla k ukončení účasti účastníka v základní studii.
  2. Jakékoli stavy nebo abnormality (včetně laboratorních abnormalit), které podle názoru zkoušejícího, lékařského monitoru nebo předsedy protokolu ChiLDReN mohou ohrozit bezpečnost účastníka nebo narušit účast účastníka na studii nebo dokončení studie.
  3. Anamnéza nebo známá přítomnost žlučových nebo ledvinových kamenů.
  4. Historie non-adherence během účasti účastníka v protokolu LUM001-301. Nedodržování je definováno dodržováním dávkování (dodržení dávkování se vypočítá jako [celkový počet dávek, které účastník skutečně užil] děleno [celkový počet dávek, které měl účastník vzít] vynásobený 100) méně než 80 % v protokolu LUM001-301.
  5. Podle zkoušejícího je nepravděpodobné, že by vyhovovalo protokolu studie, nebo nevhodné z jakéhokoli jiného důvodu.
  6. Všechna výše uvedená vylučovací kritéria budou platit při opětovném vstupu do dlouhodobého volitelného období následné léčby 2.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: LUM001 (Maralixibat)
Účastník obdrží LUM001 také známý jako Maralixibat (MRX) podávaný perorálně jednou denně.
Lék: LUM001 (Maralixibat)
Dávkování LUM001 také známého jako Maralixibat (MRX) s cílem dosáhnout optimální kontroly svědění v dávce, kterou účastník toleruje, a to až do maximální denní dávky 280 mikrogramů na kilogram (mcg/kg).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ze základního stavu MRX na 48. týden v séru nalačno žlučové kyseliny (sBA)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 48
Tento primární koncový bod účinnosti je průměrná změna od výchozí hodnoty MRX do týdne 48 v hladinách sBA nalačno.
Výchozí stav do týdne 48

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ze základního stavu MRX na týden 216 v séru žlučových kyselin nalačno (sBA)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 216
Sekundárním koncovým bodem této studie byla průměrná změna hladin sBA od výchozí hodnoty MRX do 216. týdne nalačno.
Výchozí stav do týdne 216
Změna ze základního stavu na týden 218 v pruritu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 218
Tento sekundární cílový bod účinnosti je průměrná změna pruritu od výchozí hodnoty MRX v průběhu času do týdne 218, jak je měřeno týdenním průměrným ranním skóre závažnosti ItchRO(Obs). ItchRO skóre se pohybuje od 0 do 4; vyšší skóre znamená zvyšující se závažnost svědění (0 = žádné; 4 = velmi závažné). Zde uvedené výsledky jsou dlouhodobé výsledky.
Výchozí stav do týdne 218
Změna ze základního stavu na týden 216 u alaninaminotransferázy
Časové okno: Výchozí stav do týdne 216
Tento sekundární cílový bod účinnosti je průměrná změna od výchozí hodnoty MRX do týdne 216 v hladinách ALT.
Výchozí stav do týdne 216
Změna z výchozího stavu na konec léčby u alkalické fosfatázy
Časové okno: Výchozí stav do týdne 216
Tento sekundární cílový bod účinnosti je průměrná změna od výchozí hodnoty MRX do týdne 216 v hladinách ALP.
Výchozí stav do týdne 216
Změna ze základní linie MRX na týden 216 v aspartátaminotransferáze
Časové okno: Výchozí stav do týdne 216
Tento sekundární cílový bod účinnosti je průměrná změna od výchozí hodnoty MRX do týdne 216 v hladinách AST.
Výchozí stav do týdne 216
Změna z výchozí hodnoty MRX na týden 216 ve skóre závažnosti xantomu lékaře
Časové okno: Výchozí stav do týdne 216
Tento sekundární cílový bod účinnosti je průměrná změna od výchozí hodnoty MRX do týdne 216 ve skóre závažnosti xantomu lékaře. Je založen na stupnici 0-4 pro hodnocení počtu přítomných lézí a míry, do jaké léze interferují nebo omezují aktivity. Skóre závažnosti xantomu klinického lékaře se pohybuje od 0 do 4, přičemž skóre nula představuje žádný důkaz xantomatózy a skóre 4 představuje xantom tak závažný, že je invalidizující.
Výchozí stav do týdne 216
Změna z výchozího stavu na týden 216/LOFC skóre klinické škály poškrábání (CSS).
Časové okno: Výchozí stav do týdne 216
Tento sekundární cílový bod účinnosti je průměrná změna od výchozí hodnoty MRX v průběhu času do 216. týdne/LOCF u pruritu, jak je měřeno škálou klinického poškrábání (CSS). Škála škrábanců pro lékaře používá 5bodovou stupnici, kde 0 = žádný; 1 = tření nebo mírné škrábání, když se nerozptyluje; 2 = aktivní škrábání bez zjevných oděrek kůže; 3 = evidentní otěr; 4 = zjevné kožní zmrzačení, krvácení a zjizvení.
Výchozí stav do týdne 216
Změna z výchozí hodnoty MRX na týden 216 v gama glutamyltransferáze
Časové okno: Výchozí stav do týdne 216
Tento sekundární cílový bod účinnosti je průměrná změna GMT od výchozí hodnoty MRX do týdne 216.
Výchozí stav do týdne 216
Průměrná změna celkového bilirubinu od základní linie MRX do týdne 216
Časové okno: Výchozí stav do týdne 216
Tento sekundární cílový bod účinnosti je průměrná změna celkového bilirubinu od výchozí hodnoty MRX do týdne 216.
Výchozí stav do týdne 216
Průměrná změna od základní hodnoty MRX do týdne 216 v přímém bilirubinu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 216
Tento sekundární cílový ukazatel účinnosti je průměrná změna přímého bilirubinu od výchozí hodnoty MRX do týdne 216.
Výchozí stav do týdne 216

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Spolupracovníci

Lumena Pharmaceuticals, Inc.
Childhood Liver Disease Research and Education Network

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. března 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2020

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. dubna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. dubna 2014

První zveřejněno (Odhad)

21. dubna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. července 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. června 2021

Naposledy ověřeno

1. června 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LUM001-305
  • SHP625-305 (Jiný identifikátor: Shire)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Alagille syndrom

Klinické studie na LUM001 (Maralixibat)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Vietnam

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit