Laajennustutkimus LUM001:n vaikutuksen pitkäaikaisen turvallisuuden ja kestävyyden arvioimiseksi kolestaattisen maksasairauden hoidossa lapsilla, joilla on Alagille-oireyhtymä (IMAGINE-II)
tiistai 29. kesäkuuta 2021 päivittänyt: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Monikeskustutkimus, jolla arvioidaan LUM001:n, apikaalisen natriumista riippuvan sappihapon kuljettajan estäjän (ASBTi) terapeuttisen vaikutuksen pitkäaikaista turvallisuutta ja kestävyyttä kolestaattisen maksasairauden hoidossa lapsilla, joilla on Alagille-oireyhtymä
Tämä on monikeskustutkimus LUM001:stä lapsille, joilla on diagnosoitu Alagillen oireyhtymä ja jotka ovat osallistuneet LUM001-ydinhoitoprotokollaan.
Ensisijaisena tavoitteena on arvioida LUM001:n pitkäaikaisturvallisuutta ja siedettävyyttä.
Teho arvioidaan arvioimalla LUM001:n vaikutus Alagillen oireyhtymään liittyviin biokemiallisiin markkereihin ja kutinaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
34
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University of California at San Francisco Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19147
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 14 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen, 12 kuukaudesta 18 vuoteen.
- Pätevä antamaan tietoon perustuva suostumus ja suostumus (laitoksen arviointilautakuntaa/eettistä komiteaa kohti [IRB/EC]) tarpeen mukaan.
- Osallistuminen LUM001-301-protokollaan on valmis.
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen virtsaraskaustesti [beeta-ihmisen koriongonadotropiini (beta-hCG)] lähtötilanteessa.
Seksuaalisesti aktiivisten naisten on oltava valmiita käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää kokeen aikana.
Tehokkaina ehkäisymenetelminä pidetään:
- Hormonaaliset (esimerkiksi ehkäisypillerit, laastari, lihaksensisäinen implantti tai injektio); tai
- Estemenetelmä, esimerkiksi (a) kondomi spermisidillä tai (b) diafragma spermisidillä; tai
- Kohdunsisäinen laite (IUD).
- Suostumusikärajaa vanhempien osallistujien sekä huoltajien ja lasten on kyettävä lukemaan ja ymmärtämään englantia tai espanjaa.
- Omaishoitajilla (ja ikään sopivilla osallistujilla) on oltava pääsy puhelimiin, jotta he voivat soittaa tutkimuspaikalta.
- Omaishoitajien (ja ikään sopivien osallistujien) on oltava valmiita ja kyettävä täyttämään päivittäinen sähköinen päiväkirja (ItchRO) tutkimuksen ensimmäisten 12 peräkkäisen viikon aikana ja sitten 4 peräkkäisen viikon ajan viikon 24 ja 44 käyntien jälkeen.
- Omaishoitajien (ja ikään sopivien osallistujien) on hyväksyttävä digitaalisesti lisenssisopimus ItchRO-sähköisen päiväkirjaohjelmiston avulla tutkimuksen alussa.
- Osallistumiskelpoisten osallistujien on kyettävä noudattamaan paikallisen eettisen komitean tai Institutional Review Boardin (IRB) veritilavuusrajoja laboratoriotutkimuksia varten.
- Osallistuja on suorittanut protokollan joko viikon 144 tai kokeilun päättymiskäynnin aikana, tai hän on saanut sponsorilta ja Premier Medical -monitorilta luvan palata tutkimukseen pitkän aikavälin valinnaisen seurantahoidon aikana 2.
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen virtsan tai seerumin raskaustesti (beta-HCG]) pitkän aikavälin valinnaisen seurantajakson alkaessa 2.
- Hedelmällisessä iässä olevien mies- ja naispuolisten osallistujien, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia tai jotka eivät ole tällä hetkellä seksuaalisesti aktiivisia, mutta tulevat seksuaalisesti aktiiviseksi tutkimuksen aikana tai 30 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen, on suostuttava käyttämään hyväksyttävää ehkäisyä tutkimuksen aikana.
- Tietoinen suostumus ja suostumus (IRB/EC:n mukaan) tarpeen mukaan.
- Omaishoitajilla (ja ikään sopivilla osallistujilla) on oltava pääsy puhelimiin, jotta he voivat soittaa tutkimuspaikalta.
- Omaishoitajien (ja ikäkohtaisten osallistujien) on oltava valmiita noudattamaan eDiary-täyttösääntöjä.
Poissulkemiskriteerit:
- Hän on kokenut tutkimuslääkkeeseen liittyvän haittatapahtuman tai vakavan haittatapahtuman (SAE) LUM001-301-protokollan aikana, mikä johti osallistujan keskeyttämiseen ydintutkimuksesta.
- Kaikki sairaudet tai poikkeavuudet (mukaan lukien laboratoriopoikkeavuudet), jotka tutkijan, lääketieteellisen monitorin tai ChiLDReN-protokollajohtajan näkemyksen mukaan voivat vaarantaa osallistujan turvallisuuden tai häiritä tutkimukseen osallistuvaa tai sen loppuun saattamista.
- Sappi- tai munuaiskivien historia tai tiedossa oleva esiintyminen.
- Kiinnittymättä jättämisen historia osallistujan LUM001-301-protokollaan osallistumisen aikana. Noudattamatta jättäminen määritellään annosten noudattamisella (annosten noudattaminen lasketaan [osallistujan tosiasiallisesti ottamien annosten kokonaismäärä] jaettuna [annosten kokonaismäärällä, jotka osallistujan olisi pitänyt ottaa] kerrottuna 100:lla) alle 80 % LUM001-301-protokollassa.
- Ei todennäköisesti noudata tutkimusprotokollaa tai sopimaton jostain muusta syystä, tutkijan arvioiden mukaan.
- Kaikki yllä olevat poissulkemiskriteerit ovat voimassa, kun palataan pitkän aikavälin valinnaiselle seurantajaksolle 2.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: LUM001 (maraliksibaatti)
Osallistuja saa LUM001, joka tunnetaan myös nimellä Maralixibat (MRX), suun kautta kerran päivässä.
|
LUM001:n annostelu, joka tunnetaan myös nimellä Maralixibat (MRX), tavoitteena saavuttaa optimaalinen kutinan hallinta annostasolla, jonka osallistuja sietää, ja enintään 280 mikrogrammaa/kg (mcg/kg) päiväannoksella.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Paastoseerumin sappihapon (sBA) muutos MRX-perustilasta viikkoon 48
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 48
|
Tämä ensisijainen tehokkuuspäätepiste on MRX:n lähtötilanteen keskimääräinen muutos viikkoon 48 paaston sBA-tasoissa.
|
Lähtötilanne viikkoon 48
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos MRX-perustilasta viikkoon 216 paastoseerumin sappihapossa (sBA)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 216
|
Tämän tutkimuksen toissijainen päätetapahtuma oli sBA-tasojen keskimääräinen muutos MRX:n lähtötasosta viikon 216 paastoon.
|
Lähtötilanne viikolle 216
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 218 kutinassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 218
|
Tämä toissijainen tehokkuuden päätetapahtuma on kutinan keskimääräinen muutos MRX:n lähtötasosta ajan kuluessa viikkoon 218 mitattuna ItchRO(Obs) viikoittaisella keskimääräisellä aamun vaikeusasteella.
ItchRO-pisteet vaihtelevat 0–4; korkeampi pistemäärä osoittaa lisääntyvää kutinaa (0 = ei mitään; 4 = erittäin vaikea).
Tässä raportoidut tulokset ovat pitkän aikavälin tuloksia.
|
Lähtötilanne viikkoon 218
|
|
Alaniiniaminotransferaasin muutos lähtötasosta viikolle 216
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 216
|
Tämä toissijainen tehon päätetapahtuma on ALAT-tasojen keskimääräinen muutos MRX-lähtötasosta viikolle 216.
|
Lähtötilanne viikolle 216
|
|
Alkalisen fosfataasin muutos lähtötilanteesta hoidon loppuun
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 216
|
Tämä toissijainen tehon päätetapahtuma on ALP-tasojen keskimääräinen muutos MRX:n lähtötasosta viikkoon 216.
|
Lähtötilanne viikkoon 216
|
|
Muutos MRX-perustasosta viikolle 216 aspartaattiaminotransferaasissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 216
|
Tämä toissijainen tehon päätetapahtuma on ASAT-tasojen keskimääräinen muutos MRX-lähtötasosta viikolle 216.
|
Lähtötilanne viikolle 216
|
|
Muutos MRX-perustasosta viikolle 216 kliinikon ksanthoman vakavuuspisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 216
|
Tämä toissijainen tehon päätetapahtuma on keskimääräinen muutos MRX:n lähtötasosta viikolle 216 kliinikon ksantooman vakavuuspisteissä.
Se perustuu asteikkoon 0–4, jolla arvioidaan läsnä olevien leesioiden lukumäärää ja sitä, missä määrin leesiot häiritsevät tai rajoittavat toimintaa.
Kliinikon ksantooman vakavuuspisteet vaihtelevat välillä 0–4, ja pistemäärä nolla tarkoittaa, ettei ksantomatoosista ole todisteita, ja pistemäärä 4 edustaa niin vakavaa ksantoomaa, että se tekee toimintakyvyttömäksi.
|
Lähtötilanne viikolle 216
|
|
Muutos lähtötasosta viikolle 216 / LOFC Clinician Scratch Scale (CSS) -pisteisiin
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 216
|
Tämä toissijainen tehon päätetapahtuma on kutinassa mitattu keskimääräinen muutos MRX:n lähtötasosta ajan kuluessa viikkoon 216/LOCF, mitattuna Clinician Scratch Scale (CSS) -asteikolla.
Clinician Scratch Scale käyttää 5 pisteen asteikkoa, jossa 0 = ei mitään; 1 = hankausta tai lievää naarmuuntumista, kun se ei häiritse; 2 = aktiivinen naarmuuntuminen ilman selviä ihon hankausta; 3 = hankausta havaittavissa; 4 = ihon silpominen, verenvuoto ja arpeutuminen ilmeinen.
|
Lähtötilanne viikkoon 216
|
|
Gammaglutamyylitransferaasin muutos MRX-perustilasta viikolle 216
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 216
|
Tämä toissijainen tehon päätetapahtuma on GGT:n keskimääräinen muutos MRX:n lähtötasosta viikkoon 216.
|
Lähtötilanne viikkoon 216
|
|
Kokonaisbilirubiinin keskimääräinen muutos MRX:n lähtötasosta viikkoon 216
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 216
|
Tämä toissijainen tehon päätetapahtuma on kokonaisbilirubiinin keskimääräinen muutos MRX:n lähtötasosta viikolle 216.
|
Lähtötilanne viikolle 216
|
|
Suoran bilirubiinin keskimääräinen muutos MRX-perustasosta viikkoon 216
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 216
|
Tämä toissijainen tehon päätetapahtuma on suoran bilirubiinin keskimääräinen muutos MRX-lähtötasosta viikkoon 216.
|
Lähtötilanne viikolle 216
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 16. maaliskuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. kesäkuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. kesäkuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 16. huhtikuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 16. huhtikuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 21. huhtikuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 1. heinäkuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 29. kesäkuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. kesäkuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Sairaus
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Sappiteiden sairaudet
- Sydänvika, synnynnäinen
- Kardiovaskulaariset poikkeavuudet
- Poikkeavuuksia, useita
- Sappitieteiden sairaudet
- Kolestaasi, intrahepaattinen
- Kolestaasi
- Maksasairaudet
- Oireyhtymä
- Alagillen oireyhtymä
Muut tutkimustunnusnumerot
- LUM001-305
- SHP625-305 (Muu tunniste: Shire)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .