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Eine Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Dauerhaftigkeit der Wirkung von LUM001 bei der Behandlung von cholestatischen Lebererkrankungen bei pädiatrischen Patienten mit Alagille-Syndrom (IMAGINE-II)

29. Juni 2021 aktualisiert von: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Eine multizentrische Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Dauerhaftigkeit der therapeutischen Wirkung von LUM001, einem apikalen natriumabhängigen Gallensäuretransporter-Inhibitor (ASBTi), bei der Behandlung von cholestatischen Lebererkrankungen bei pädiatrischen Patienten mit Alagille-Syndrom

Dies ist eine multizentrische Erweiterungsstudie zu LUM001 bei Kindern mit diagnostiziertem Alagille-Syndrom, die die Teilnahme an einem LUM001-Kernbehandlungsprotokoll abgeschlossen haben. Das primäre Ziel ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von LUM001. Die Wirksamkeit wird durch Bewertung der Wirkung von LUM001 auf die biochemischen Marker und den Juckreiz im Zusammenhang mit dem Alagille-Syndrom bewertet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

34

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California at San Francisco Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19147
        • The Children'S Hospital Of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Monate bis 16 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder weiblich, 12 Monate bis 18 Jahre alt.
  2. Befähigt, gegebenenfalls eine Einverständniserklärung und Zustimmung (gemäß institutionellem Prüfungsausschuss/Ethikausschuss [IRB/EC]) abzugeben.
  3. Abgeschlossene Teilnahme am LUM001-301-Protokoll.
  4. Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Baseline-Besuch einen negativen Schwangerschaftstest im Urin [beta humanes Choriongonadotropin (beta-hCG)] haben.

  5. Sexuell aktive Frauen müssen darauf vorbereitet sein, während der Studie eine wirksame Verhütungsmethode anzuwenden.

    Als wirksame Verhütungsmethoden gelten:

    1. Hormonal (z. B. Antibabypille, Pflaster, intramuskuläres Implantat oder Injektion); oder
    2. Barrieremethode, zum Beispiel (a) Kondom mit Spermizid oder (b) Diaphragma mit Spermizid; oder
    3. Intrauterinpessar (IUP).
  6. Teilnehmer über dem Alter der Zustimmung und Betreuer und Kinder müssen in der Lage sein, Englisch oder Spanisch zu lesen und zu verstehen.
  7. Betreuer (und altersgerechte Teilnehmer) müssen Zugang zum Telefon für geplante Anrufe vom Studienort haben.
  8. Betreuer (und altersgerechte Teilnehmer) müssen bereit und in der Lage sein, während der ersten 12 aufeinanderfolgenden Wochen der Studie und dann für 4 aufeinanderfolgende Wochen nach den Besuchen in Woche 24 und Woche 44 ein tägliches elektronisches Tagebuch (ItchRO) zu führen.
  9. Betreuer (und altersgerechte Teilnehmer) müssen die Lizenzvereinbarung in der ItchRO Electronic Diary Software zu Beginn der Studie digital akzeptieren.
  10. Berechtigte Teilnehmer müssen in der Lage sein, die Blutvolumengrenzen der lokalen Ethikkommission oder des Institutional Review Board (IRB) für Labortests einzuhalten.
  11. Der Teilnehmer hat das Protokoll entweder bis Woche 144 oder bis zum Ende der Studie abgeschlossen oder vom Sponsor und dem Monitor von Premier Medical die Erlaubnis erhalten, in der langfristigen, optionalen Nachbehandlungsphase 2 wieder an der Studie teilzunehmen.
  12. Frauen im gebärfähigen Alter müssen zum Zeitpunkt des Eintritts in die langfristige fakultative Nachbehandlungsphase 2 einen negativen Urin- oder Serum-Schwangerschaftstest (beta-HCG) aufweisen.
  13. Männliche und weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter, die sexuell aktiv sind oder derzeit nicht sexuell aktiv sind, aber während der Studie oder für 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments sexuell aktiv werden, müssen zustimmen, während der Studie eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden.
  14. Einverständniserklärung und Zustimmung (gemäß IRB/EC) soweit angemessen.
  15. Betreuer (und altersgerechte Teilnehmer) müssen Zugang zum Telefon für geplante Anrufe vom Studienort haben.
  16. Betreuer (und altersgerechte Teilnehmer) müssen bereit sein, die Regeln des eDiary-Ausfüllens zu befolgen.

Ausschlusskriterien:

  1. Während des LUM001-301-Protokolls trat ein unerwünschtes Ereignis oder schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) im Zusammenhang mit dem Studienmedikament auf, das zum Abbruch des Teilnehmers aus der Kernstudie führte.
  2. Jegliche Bedingungen oder Anomalien (einschließlich Laboranomalien), die nach Meinung des Prüfarztes, des medizinischen Monitors oder des Vorsitzenden des ChiLDReN-Protokolls die Sicherheit des Teilnehmers gefährden oder die Teilnahme oder den Abschluss des Teilnehmers an der Studie beeinträchtigen können.
  3. Anamnese oder bekanntes Vorhandensein von Gallen- oder Nierensteinen.
  4. Geschichte der Nichteinhaltung während der Teilnahme des Teilnehmers am LUM001-301-Protokoll. Non-Compliance wird definiert durch Dosierungs-Compliance (Dosierungs-Compliance errechnet sich aus [der Gesamtzahl der Dosen, die der Teilnehmer tatsächlich eingenommen hat] dividiert durch [der Gesamtzahl der Dosen, die der Teilnehmer hätte einnehmen sollen] multipliziert mit 100) von weniger als 80 % im LUM001-301-Protokoll.
  5. Es ist nach Einschätzung des Prüfarztes unwahrscheinlich, dass das Studienprotokoll eingehalten wird, oder aus anderen Gründen ungeeignet.
  6. Alle oben genannten Ausschlusskriterien gelten bei Wiedereintritt in die langfristige fakultative Nachbehandlungsphase 2.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: LUM001 (Maralixibat)
Der Teilnehmer erhält LUM001, auch bekannt als Maraxibat (MRX), einmal täglich oral verabreicht.
Arzneimittel: LUM001 (Maralixibat)
Dosierung von LUM001, auch bekannt als Maraxibat (MRX), mit dem Ziel, eine optimale Kontrolle des Juckreizes mit einer Dosis zu erreichen, die vom Teilnehmer toleriert wird, und bis zu einer maximalen Tagesdosis von 280 Mikrogramm pro Kilogramm (mcg/kg).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung von MRX-Ausgangswert zu Woche 48 in Nüchternserum-Gallensäure (sBA)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 48
Dieser primäre Wirksamkeitsendpunkt ist die mittlere Veränderung der nüchternen sBA-Spiegel vom MRX-Ausgangswert bis Woche 48.
Baseline bis Woche 48

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung von MRX-Ausgangswert zu Woche 216 in Nüchternserum-Gallensäure (sBA)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 216
Der sekundäre Endpunkt dieser Studie war die mittlere Veränderung der sBA-Spiegel von der MRX-Basislinie bis Woche 216 auf nüchternen Magen.
Baseline bis Woche 216
Änderung von Baseline zu Woche 218 in Pruritus
Zeitfenster: Baseline bis Woche 218
Dieser sekundäre Wirksamkeitsendpunkt ist die mittlere Veränderung des Pruritus vom MRX-Ausgangswert im Laufe der Zeit bis Woche 218, gemessen anhand des ItchRO(Obs)-Scores für den wöchentlichen durchschnittlichen morgendlichen Schweregrad. ItchRO-Scores reichen von 0 bis 4; die höhere Punktzahl zeigt eine zunehmende Schwere des Juckreizes an (0 = keine; 4 = sehr stark). Die hier berichteten Ergebnisse sind die Langzeitergebnisse.
Baseline bis Woche 218
Veränderung von Baseline zu Woche 216 in Alanin-Aminotransferase
Zeitfenster: Baseline bis Woche 216
Dieser sekundäre Wirksamkeitsendpunkt ist die mittlere Veränderung der ALT-Spiegel vom MRX-Ausgangswert bis Woche 216.
Baseline bis Woche 216
Änderung der alkalischen Phosphatase vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: Baseline bis Woche 216
Dieser sekundäre Wirksamkeitsendpunkt ist die mittlere Veränderung der ALP-Spiegel vom MRX-Ausgangswert bis Woche 216.
Baseline bis Woche 216
Veränderung von MRX-Ausgangswert zu Woche 216 in Aspartataminotransferase
Zeitfenster: Baseline bis Woche 216
Dieser sekundäre Wirksamkeitsendpunkt ist die mittlere Veränderung der AST-Werte vom MRX-Ausgangswert bis Woche 216.
Baseline bis Woche 216
Änderung von MRX-Ausgangswert zu Woche 216 im Clinician Xanthom Severity Score
Zeitfenster: Baseline bis Woche 216
Dieser sekundäre Wirksamkeitsendpunkt ist die mittlere Veränderung der klinischen Xanthom-Schwere-Scores vom MRX-Ausgangswert bis Woche 216. Es basiert auf einer Skala von 0 bis 4, um die Anzahl der vorhandenen Läsionen und das Ausmaß, in dem die Läsionen Aktivitäten beeinträchtigen oder einschränken, zu bewerten. Die klinischen Werte für den Xanthom-Schweregrad reichen von 0 bis 4, wobei ein Wert von null keinen Hinweis auf Xanthomatose darstellt und ein Wert von 4 ein so schweres Xanthom darstellt, dass es zu einer Behinderung führt.
Baseline bis Woche 216
Änderung von Baseline zu Woche 216/LOFC Clinician Scratch Scale (CSS) Score
Zeitfenster: Baseline bis Woche 216
Dieser sekundäre Wirksamkeitsendpunkt ist die mittlere Veränderung vom MRX-Ausgangswert im Laufe der Zeit bis Woche 216/LOCF bei Pruritus, gemessen anhand der Clinician Scratch Scale (CSS). Die Clinician Scratch Scale verwendet eine 5-Punkte-Skala, wobei 0 = keine; 1 = Reiben oder leichtes Kratzen, wenn nicht abgelenkt; 2 = aktives Kratzen ohne offensichtliche Hautabschürfungen; 3 = Abrieb erkennbar; 4 = Hautverstümmelung, Blutung und Narbenbildung offensichtlich.
Baseline bis Woche 216
Änderung von MRX-Ausgangswert zu Woche 216 in Gamma-Glutamyltransferase
Zeitfenster: Baseline bis Woche 216
Dieser sekundäre Wirksamkeitsendpunkt ist die mittlere Veränderung von MRX-Ausgangswert bis Woche 216 in GGT.
Baseline bis Woche 216
Mittlere Veränderung von MRX-Ausgangswert bis Woche 216 im Gesamtbilirubin
Zeitfenster: Baseline bis Woche 216
Dieser sekundäre Wirksamkeitsendpunkt ist die mittlere Veränderung des Gesamtbilirubins vom MRX-Ausgangswert bis Woche 216.
Baseline bis Woche 216
Mittlere Veränderung vom MRX-Ausgangswert bis Woche 216 im direkten Bilirubin
Zeitfenster: Baseline bis Woche 216
Dieser sekundäre Wirksamkeitsendpunkt ist die mittlere Veränderung des direkten Bilirubins vom MRX-Ausgangswert bis Woche 216.
Baseline bis Woche 216

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mitarbeiter

Lumena Pharmaceuticals, Inc.
Childhood Liver Disease Research and Education Network

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. März 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. April 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. April 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

21. April 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Juli 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LUM001-305
  • SHP625-305 (Andere Kennung: Shire)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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