Uno studio di estensione per valutare la sicurezza e la durata a lungo termine dell'effetto di LUM001 nel trattamento della malattia epatica colestatica in soggetti pediatrici con sindrome di Alagille (IMAGINE-II)

Criterio di inclusione:

1. Maschio o femmina, dai 12 mesi ai 18 anni.
2. Competente a fornire il consenso informato e l'assenso (per comitato di revisione istituzionale/comitato etico [IRB/CE]), a seconda dei casi.
3. Completata la partecipazione al protocollo LUM001-301.
4. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo [gonadotropina corionica umana beta (beta-hCG)] alla visita di base.

5. Le donne sessualmente attive devono essere preparate a utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante la sperimentazione.

   I metodi contraccettivi efficaci sono considerati:

   1. Ormonali (ad esempio pillola contraccettiva, cerotto, impianto intramuscolare o iniezione); o
   2. Metodo di barriera, per esempio, (a) preservativo con spermicida, o (b) diaframma, con spermicida; o
   3. Dispositivo intrauterino (IUD).
6. I partecipanti di età superiore all'età del consenso, gli assistenti e i bambini devono essere in grado di leggere e comprendere l'inglese o lo spagnolo.
7. Gli operatori sanitari (e i partecipanti di età adeguata) devono avere accesso al telefono per le chiamate programmate dal sito dello studio.
8. Gli operatori sanitari (e i partecipanti adatti all'età) devono essere disposti e in grado di completare un diario elettronico giornaliero (ItchRO) durante le prime 12 settimane consecutive dello studio e poi per 4 settimane consecutive dopo le visite della settimana 24 e della settimana 44.
9. Gli operatori sanitari (e i partecipanti di età adeguata) devono accettare digitalmente l'accordo di licenza nel software del diario elettronico ItchRO all'inizio dello studio.
10. I partecipanti idonei devono essere in grado di rispettare i limiti del volume sanguigno del comitato etico locale o dell'IRB (Institutional Review Board) per i test di laboratorio.
11. Il partecipante ha completato il protocollo fino alla settimana 144 o alla visita di fine prova o ha ricevuto l'autorizzazione dallo sponsor e dal monitor Premier Medical a rientrare nello studio nel periodo di trattamento di follow-up facoltativo a lungo termine 2.
12. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo (beta-HCG]) al momento dell'inizio del periodo di trattamento di follow-up facoltativo a lungo termine 2.
13. I partecipanti di sesso maschile e femminile in età fertile che sono sessualmente attivi o non sono attualmente sessualmente attivi, ma diventano sessualmente attivi durante lo studio o per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio, devono accettare di utilizzare una contraccezione accettabile durante lo studio.
14. Consenso informato e assenso (per IRB/CE) a seconda dei casi.
15. Gli operatori sanitari (e i partecipanti di età adeguata) devono avere accesso al telefono per le chiamate programmate dal sito dello studio.
16. Gli operatori sanitari (e i partecipanti adatti all'età) devono essere disposti a seguire le regole del completamento dell'eDiario.

Criteri di esclusione:

1. Sperimentato un evento avverso o un evento avverso grave (SAE) correlato al farmaco in studio durante il protocollo LUM001-301 che ha portato all'interruzione del partecipante dallo studio principale.
2. Qualsiasi condizione o anomalia (comprese le anomalie di laboratorio) che, secondo l'opinione dello sperimentatore, del monitor medico o del presidente del protocollo ChiLDReN, potrebbe compromettere la sicurezza del partecipante o interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del partecipante.
3. Storia o presenza nota di calcoli biliari o calcoli renali.
4. Cronologia di non aderenza durante la partecipazione del partecipante al protocollo LUM001-301. La non aderenza è definita dalla compliance del dosaggio (la compliance del dosaggio è calcolata da [il numero totale di dosi che sono state effettivamente assunte dal partecipante] diviso per [il numero totale di dosi che avrebbero dovuto essere assunte dal partecipante] moltiplicato per 100) di meno dell'80% nel protocollo LUM001-301.
5. Improbabile che rispetti il ​​protocollo dello studio, o inadatto per qualsiasi altro motivo, a giudizio dello sperimentatore.
6. Tutti i criteri di esclusione di cui sopra si applicheranno al rientro nel periodo di trattamento di follow-up facoltativo a lungo termine 2.