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一项评估 LUM001 治疗 Alagille 综合征儿科受试者胆汁淤积性肝病效果的长期安全性和持久性的扩展研究 (IMAGINE-II)

2021年6月29日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.

一项评估 LUM001（一种顶端钠依赖性胆汁酸转运抑制剂 (ASBTi)）治疗 Alagille 综合征儿科受试者胆汁淤积性肝病疗效的长期安全性和持久性的多中心扩展研究

这是一项针对已完成参与核心 LUM001 治疗方案的被诊断患有 Alagille 综合征的儿童的 LUM001 多中心扩展研究。 主要目标是评估 LUM001 的长期安全性和耐受性。 将通过评估 LUM001 对 Alagille 综合征相关生化标志物和瘙痒的影响来评估疗效。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

34

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco、California、美国、94143
        • University of California at San Francisco Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Riley Hospital for Children
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19147
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Seattle Children's Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 14年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 男性或女性，12个月至18岁。
  2. 有能力酌情提供知情同意和同意（根据机构审查委员会/伦理委员会 [IRB/EC]）。
  3. 完成参与 LUM001-301 协议。
  4. 有生育能力的女性在基线访视时的尿妊娠试验 [β 人绒毛膜促性腺激素 (β-hCG)] 必须呈阴性。

  5. 性活跃的女性必须准备好在试验期间使用有效的避孕方法。

    有效的避孕方法被认为是：

    1. 激素（例如，避孕药、避孕贴、肌内植入物或注射剂）；或者
    2. 屏障方法，例如，(a) 带杀精子剂的避孕套，或 (b) 带杀精子剂的隔膜；或者
    3. 宫内节育器 (IUD)。
  6. 同意年龄以上的参与者以及看护人和儿童必须能够阅读和理解英语或西班牙语。
  7. 看护人（和适合年龄的参与者）必须能够使用电话以便从研究地点拨打预定电话。
  8. 护理人员（和适合年龄的参与者）必须愿意并能够在研究的前连续 12 周内完成每日电子日记 (ItchRO)，然后在第 24 周和第 44 周访问后连续 4 周完成。
  9. 护理人员（和适合年龄的参与者）必须在研究开始时以数字方式接受 ItchRO 电子日记软件中的许可协议。
  10. 符合条件的参与者必须能够遵守当地伦理委员会或机构审查委员会 (IRB) 的实验室检测血容量限制。
  11. 参与者已在第 144 周或试验结束访视之前完成方案，或已获得申办者和 Premier Medical 监督员的许可，可以在长期、可选的后续治疗期 2 中重新进入研究。
  12. 有生育能力的女性在进入长期可选随访治疗期 2 时，尿液或血清妊娠试验 (β-HCG]) 必须呈阴性。
  13. 性活跃或目前没有性活跃但在研究期间或在最后一剂研究药物后 30 天内变得性活跃的具有生育潜力的男性和女性参与者必须同意在研究期间使用可接受的避孕措施。
  14. 酌情获得知情同意和同意（根据 IRB/EC）。
  15. 看护人（和适合年龄的参与者）必须能够使用电话以便从研究地点拨打预定电话。
  16. 看护者（和适合年龄的参与者）必须愿意遵守电子日记完成规则。

排除标准：

  1. 在 LUM001-301 方案期间经历了与研究药物相关的不良事件或严重不良事件 (SAE)，导致参与者退出核心研究。
  2. 调查员、医疗监督员或 ChiLDReN 协议主席认为可能危及参与者安全或干扰参与者参与或完成研究的任何情况或异常（包括实验室异常）。
  3. 胆结石或肾结石病史或已知存在。
  4. 参与者参与 LUM001-301 协议期间的不遵守历史。 不依从性定义为服药依从性（服药依从性的计算方法是 [参与者实际服用的总剂量] 除以 [参与者应该服用的剂量总数] 乘以 100）在 LUM001-301 协议中低于 80%。
  5. 根据研究者的判断，不太可能遵守研究方案，或因任何其他原因不适合。
  6. 所有上述排除标准将在重新进入长期、可选的后续治疗期 2 时适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：LUM001（马拉利昔布）
参与者将每天口服一次 LUM001，也称为 Maralixibat (MRX)。
药品：LUM001（马拉利昔布）
LUM001 也称为 Maralixibat (MRX) 的剂量，目的是在参与者可以耐受的剂量水平和最高每日剂量为 280 微克/千克（mcg/kg）的情况下实现对瘙痒的最佳控制。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
空腹血清胆汁酸 (sBA) 从 MRX 基线到第 48 周的变化
大体时间：第 48 周的基线
该首要疗效终点是空腹 sBA 水平从 MRX 基线到第 48 周的平均变化。
第 48 周的基线

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
空腹血清胆汁酸 (sBA) 从 MRX 基线到第 216 周的变化
大体时间：第 216 周的基线
本研究的次要终点是从 MRX 基线到第 216 周禁食时 sBA 水平的平均变化。
第 216 周的基线
瘙痒从基线到第 218 周的变化
大体时间：第 218 周的基线
该次要疗效终点是从 MRX 基线到第 218 周的瘙痒的平均变化，通过 ItchRO(Obs) 每周平均早晨严重程度评分来衡量。 ItchRO 分数范围从 0 到 4；分数越高表明瘙痒严重程度增加（0 = 无；4 = 非常严重）。 此处报告的结果是长期结果。
第 218 周的基线
丙氨酸转氨酶从基线到第 216 周的变化
大体时间：第 216 周的基线
该次要疗效终点是 ALT 水平从 MRX 基线到第 216 周的平均变化。
第 216 周的基线
碱性磷酸酶从基线到治疗结束的变化
大体时间：第 216 周的基线
该次要疗效终点是 ALP 水平从 MRX 基线到第 216 周的平均变化。
第 216 周的基线
天冬氨酸转氨酶从 MRX 基线到第 216 周的变化
大体时间：第 216 周的基线
该次要疗效终点是 AST 水平从 MRX 基线到第 216 周的平均变化。
第 216 周的基线
临床医生黄色瘤严重程度评分从 MRX 基线到第 216 周的变化
大体时间：第 216 周的基线
该次要疗效终点是临床医生黄色瘤严重程度评分从 MRX 基线到第 216 周的平均变化。 它基于 0-4 等级来评估存在的病变数量以及病变干扰或限制活动的程度。 临床医生对黄瘤的严重程度评分范围为 0 至 4，零分表示没有黄瘤病的证据，4 分表示黄瘤严重到致残。
第 216 周的基线
从基线到第 216 周/LOFC 临床医师划痕量表 (CSS) 分数的变化
大体时间：第 216 周的基线
该次要疗效终点是从 MRX 基线到第 216 周/LOCF 的瘙痒的平均变化，如临床医生抓痕量表 (CSS) 所测量。 Clinician Scratch Scale 使用 5 分制，其中 0 = 无； 1 = 不分心时摩擦或轻度抓挠； 2 = 没有明显皮肤擦伤的主动抓挠； 3 = 磨损明显； 4 = 明显的皮肤损伤、出血和疤痕。
第 216 周的基线
Γ 谷氨酰转移酶从 MRX 基线到第 216 周的变化
大体时间：第 216 周的基线
该次要疗效终点是从 MRX 基线到第 216 周 GGT 的平均变化。
第 216 周的基线
从 MRX 基线到第 216 周总胆红素的平均变化
大体时间：第 216 周的基线
该次要疗效终点是总胆红素从 MRX 基线到第 216 周的平均变化。
第 216 周的基线
直接胆红素从 MRX 基线到第 216 周的平均变化
大体时间：第 216 周的基线
该次要疗效终点是直接胆红素从 MRX 基线到第 216 周的平均变化。
第 216 周的基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

合作者

Lumena Pharmaceuticals, Inc.
Childhood Liver Disease Research and Education Network

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年3月16日

初级完成 (实际的)

2020年6月1日

研究完成 (实际的)

2020年6月1日

研究注册日期

首次提交

2014年4月16日

首先提交符合 QC 标准的

2014年4月16日

首次发布 (估计)

2014年4月21日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年7月1日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年6月29日

最后验证

2021年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • LUM001-305
  • SHP625-305 (其他标识符：Shire)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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