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Un estudio de extensión para evaluar la seguridad a largo plazo y la durabilidad del efecto de LUM001 en el tratamiento de la enfermedad hepática colestásica en sujetos pediátricos con síndrome de Alagille (IMAGINE-II)

29 de junio de 2021 actualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio de extensión multicéntrico para evaluar la seguridad y la durabilidad a largo plazo del efecto terapéutico de LUM001, un inhibidor apical del transportador de ácidos biliares dependiente de sodio (ASBTi), en el tratamiento de la enfermedad hepática colestásica en sujetos pediátricos con síndrome de Alagille

Este es un estudio de extensión multicéntrico de LUM001 en niños diagnosticados con síndrome de Alagille que han completado la participación en un protocolo de tratamiento básico de LUM001. El objetivo principal es evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de LUM001. La eficacia se evaluará evaluando el efecto de LUM001 en los marcadores bioquímicos y el prurito asociado con el síndrome de Alagille.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

34

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California at San Francisco Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19147
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 14 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombre o mujer, de 12 meses a 18 años de edad.
  2. Competente para proporcionar consentimiento informado y asentimiento (por junta de revisión institucional/Comité de Ética [IRB/EC]), según corresponda.
  3. Participación completada en el protocolo LUM001-301.
  4. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en orina negativa [gonadotropina coriónica humana beta (beta-hCG)] en la visita inicial.

  5. Las mujeres sexualmente activas deben estar preparadas para utilizar un método anticonceptivo eficaz durante el ensayo.

    Se consideran métodos anticonceptivos efectivos:

    1. hormonal (por ejemplo, píldora anticonceptiva, parche, implante intramuscular o inyección); o
    2. Método de barrera, por ejemplo, (a) condón con espermicida, o (b) diafragma, con espermicida; o
    3. Dispositivo intrauterino (DIU).
  6. Los participantes mayores de la edad de asentimiento y los cuidadores y los niños deben poder leer y comprender inglés o español.
  7. Los cuidadores (y los participantes apropiados para la edad) deben tener acceso al teléfono para las llamadas programadas desde el sitio del estudio.
  8. Los cuidadores (y los participantes apropiados para la edad) deben estar dispuestos y ser capaces de completar un diario electrónico diario (ItchRO) durante las primeras 12 semanas consecutivas del estudio y luego durante 4 semanas consecutivas después de las visitas de la Semana 24 y la Semana 44.
  9. Los cuidadores (y los participantes apropiados para la edad) deben aceptar digitalmente el acuerdo de licencia en el software de diario electrónico ItchRO al comienzo del estudio.
  10. Los participantes elegibles deben poder adherirse a los límites de volumen de sangre del Comité de Ética local o de la Junta de Revisión Institucional (IRB) para las pruebas de laboratorio.
  11. El participante ha completado el protocolo hasta la semana 144 o la visita de finalización del ensayo, o ha recibido permiso del patrocinador y del monitor de Premier Medical para volver a ingresar al estudio en el período de tratamiento de seguimiento opcional a largo plazo 2.
  12. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en orina o suero negativa (beta-HCG) al momento de ingresar al período de tratamiento de seguimiento opcional a largo plazo 2.
  13. Los participantes masculinos y femeninos en edad fértil que son sexualmente activos, o que actualmente no son sexualmente activos, pero que se vuelven sexualmente activos durante el estudio o durante los 30 días posteriores a la última dosis del fármaco del estudio, deben aceptar usar un método anticonceptivo aceptable durante el estudio.
  14. Consentimiento informado y asentimiento (según IRB/EC) según corresponda.
  15. Los cuidadores (y los participantes apropiados para la edad) deben tener acceso al teléfono para las llamadas programadas desde el sitio del estudio.
  16. Los cuidadores (y los participantes apropiados para la edad) deben estar dispuestos a seguir las reglas para completar el eDiary.

Criterio de exclusión:

  1. Experimentó un evento adverso o un evento adverso grave (SAE) relacionado con el fármaco del estudio durante el protocolo LUM001-301 que condujo a la suspensión del participante del estudio principal.
  2. Cualquier condición o anormalidad (incluidas las anormalidades de laboratorio) que, en opinión del investigador, el monitor médico o el presidente del protocolo ChiLDReN, pueda comprometer la seguridad del participante o interferir con la participación del participante en el estudio o su finalización.
  3. Antecedentes o presencia conocida de cálculos biliares o renales.
  4. Historial de no adherencia durante la participación del participante en el protocolo LUM001-301. El incumplimiento se define por el cumplimiento de la dosis (el cumplimiento de la dosis se calcula dividiendo [el número total de dosis que realmente tomó el participante] entre [el número total de dosis que debería haber tomado el participante] multiplicado por 100) de menos del 80% en el protocolo LUM001-301.
  5. Es improbable que cumpla con el protocolo del estudio, o inadecuado por cualquier otra razón, a juicio del investigador.
  6. Todos los criterios de exclusión anteriores se aplicarán al reingresar al período de tratamiento de seguimiento opcional a largo plazo 2.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: LUM001 (Maralixibat)
El participante recibirá LUM001, también conocido como Maralixibat (MRX), administrado por vía oral una vez al día.
Droga: LUM001 (Maralixibat)
Dosificación de LUM001 también conocido como Maralixibat (MRX) con el objetivo de lograr un control óptimo del prurito a un nivel de dosis tolerado por el participante y hasta una dosis diaria máxima de 280 microgramos por kilogramo (mcg/kg).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio de MRX hasta la semana 48 en ácido biliar sérico en ayunas (sBA)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 48
Este punto final de eficacia de primacía es el cambio medio desde el inicio de MRX hasta la semana 48 en los niveles de sBA en ayunas.
Línea de base a la semana 48

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio de MRX hasta la semana 216 en ácido biliar sérico en ayunas (sBA)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 216
El criterio de valoración secundario de este estudio fue el cambio medio desde el inicio de MRX hasta la semana 216 en ayunas en los niveles de sBA.
Línea de base a la semana 216
Cambio desde el inicio hasta la semana 218 en prurito
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 218
Este criterio de valoración de eficacia secundario es el cambio medio desde el valor inicial de MRX a lo largo del tiempo hasta la semana 218 en prurito, medido por la puntuación de gravedad matutina media semanal de ItchRO(Obs). Las puntuaciones de ItchRO varían de 0 a 4; la puntuación más alta indica un aumento de la gravedad del picor (0 = ninguno; 4 = muy intenso). Los resultados informados aquí son los resultados a largo plazo.
Línea de base a la semana 218
Cambio desde el inicio hasta la semana 216 en la alanina aminotransferasa
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 216
Este criterio de valoración de eficacia secundario es el cambio medio desde el inicio de MRX hasta la semana 216 en los niveles de ALT.
Línea de base a la semana 216
Cambio desde el inicio hasta el final del tratamiento en la fosfatasa alcalina
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 216
Este criterio de valoración de eficacia secundario es el cambio medio desde el inicio de MRX hasta la semana 216 en los niveles de ALP.
Línea de base a la semana 216
Cambio desde el inicio de MRX hasta la semana 216 en aspartato aminotransferasa
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 216
Este criterio de valoración de eficacia secundario es el cambio medio desde el inicio de MRX hasta la semana 216 en los niveles de AST.
Línea de base a la semana 216
Cambio desde el inicio de MRX hasta la semana 216 en la puntuación de gravedad del xantoma del médico
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 216
Este criterio de valoración de eficacia secundario es el cambio medio desde el inicio de MRX hasta la semana 216 en las puntuaciones de gravedad del xantoma del médico. Se basa en una escala de 0 a 4 para calificar el número de lesiones presentes y el grado en que las lesiones interfieren o limitan las actividades. Los puntajes de gravedad del xantoma del médico varían de 0 a 4, con un puntaje de cero que representa que no hay evidencia de xantomatosis y un puntaje de 4 que representa un xantoma tan grave que es incapacitante.
Línea de base a la semana 216
Cambio desde el inicio hasta la semana 216/Puntuación de la Escala clínica de raspado (CSS) de LOFC
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 216
Este criterio de valoración de eficacia secundario es el cambio medio desde el valor inicial de MRX a lo largo del tiempo hasta la semana 216/LOCF en prurito medido por la escala de raspado clínico (CSS). La Escala de Scratch del Clínico utiliza una escala de 5 puntos, donde 0 = ninguno; 1 = frotamiento o rascado leve cuando no se distrae; 2 = rascado activo sin abrasiones cutáneas evidentes; 3 = abrasión evidente; 4 = mutilación cutánea, hemorragia y cicatrización evidentes.
Línea de base a la semana 216
Cambio desde el inicio de MRX hasta la semana 216 en gamma glutamiltransferasa
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 216
Este criterio de valoración de eficacia secundario es el cambio medio desde el inicio de MRX hasta la semana 216 en GGT.
Línea de base a la semana 216
Cambio medio desde el inicio de MRX hasta la semana 216 en la bilirrubina total
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 216
Este criterio de valoración secundario de eficacia es el cambio medio desde el valor inicial de MRX hasta la semana 216 en la bilirrubina total.
Línea de base a la semana 216
Cambio medio desde el inicio de MRX hasta la semana 216 en bilirrubina directa
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 216
Este criterio de valoración secundario de eficacia es el cambio medio desde el valor inicial de MRX hasta la semana 216 en la bilirrubina directa.
Línea de base a la semana 216

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Colaboradores

Lumena Pharmaceuticals, Inc.
Childhood Liver Disease Research and Education Network

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de marzo de 2015

Finalización primaria (Actual)

1 de junio de 2020

Finalización del estudio (Actual)

1 de junio de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de abril de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de abril de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

21 de abril de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

1 de julio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de junio de 2021

Última verificación

1 de junio de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LUM001-305
  • SHP625-305 (Otro identificador: Shire)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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