최소 수혈을 받은 젊은 베타-지중해빈혈 주요 환자에서 철 킬레이트화를 시작하는 알고리즘

이것은 6-36개월의 β-지중해빈혈 주요 환자 64명을 포함하는 1년 무작위 전향적 연구이며, 이미 수혈 프로그램에 참여하고 지중해빈혈 클리닉 어린이 병원인 Ain Shams University에서 모집된 5-7회 수혈을 받았습니다. 연구의 성격을 설명한 후 환자 또는 법적 보호자로부터 동의를 얻습니다.

포함 기준

1. 수혈치료를 시작한 젊은 베타지중해빈혈 주요 환자(HPLC, CBC 진단)로 5~7회 이하 수혈을 받은 6개월 이상
2. 수혈 전 Hb는 >9g/dL이어야 합니다.
3. 혈청 페리틴은 ≤ 500ng/ml, 트랜스페린 포화도 ≤ 50%여야 합니다.

제외 기준:

1. 베타 지중해 빈혈 중간 환자, 기타 수혈 의존성 빈혈 환자(골수이형성증, 기타 만성 용혈성 빈혈, 순수 적혈구 무형성증, 재생불량성 빈혈)
2. 2회 측정에서 ALT >5 정상 상한치(ULN), 혈청 크레아티닌 > ULN인 환자.
3. 무과립구증의 병력이 있는 환자[절대 호중구 수(ANC) <0.5×109/L].
4. 환자의 기록을 검토하여 인정된 비불만 환자.

등록 기간: 평균 후속 조치 기간이 12개월인 6개월로 예상됩니다.

무작위화: 환자가 연구에 참여하면서 등록하고 통계학자가 고안한 닫힌 봉투 시스템을 사용하여 1군 또는 2군으로 번갈아 무작위 배정

표본 크기: 각 연구 그룹에서 32명의 환자로 계산되어 연구 검정력 95%로 0.05에서 유의한 차이를 감지했습니다.

무기, 그룹 및 코호트:

킬레이트 요법에 순진한 64명의 지중해 빈혈 주요 환자가 2개 그룹으로 무작위 배정됩니다. 첫 번째 그룹: 12개월 동안 DFP 50mg/kg 또는 두 번째 그룹: 치료군 없음

활성 비교군: 철 킬레이트화 낮은 혈청 페리틴(≥500)을 가진 32명의 지중해빈혈 주요 환자를 포함했습니다. 그들은 50 mg/kg/d의 저용량 DFP를 투여받게 됩니다.

위약 비교군: 수혈만 낮은 혈청 페리틴(≥500)을 가진 32명의 지중해빈혈 환자를 포함했습니다. 그들은 킬레이션 없이 수혈을 받습니다. 1차 종료점은 약 1000ng/ml 이상 또는 Tsat > 90% 및/또는 LPI > 0.6으로 SF의 상승입니다.

혈청 페리틴 ≥1000에 도달한 환자는 DFP 용량을 75mg/kg/d.in으로 증량합니다. 활성 비교기 아암 및 위약 비교기 아암에서 DFP 75MG/KG/D의 시작.

연구 절차:

1. 지중해 빈혈 환자의 의료 기록을 검토하고 다음을 포함한 데이터를 수집합니다.

   • 발병 연령.

   • 수혈 이력:

     • 각 수혈량: 투여된 적혈구의 그램
     • 빈도.
     • 연간 체중 Kg당 충전 적혈구 ml로 수혈 지수를 계산합니다.
     • 수혈 철 부하율: 이것은 기준선과 연구 종료 사이에 수혈된 혈액량에서 계산됩니다. 측정된 헤마토크릿에서 파생된 수혈 단위당 평균 철 함량. 그런 다음 수혈 철 부하율은 하루에 체중 kg당 수혈 철의 mg으로 표시됩니다.
   • 바이러스성 간염(B형 및 C형 간염 바이러스)의 병력.

2. 실험실 조사:

   1. 수혈 전 전체 혈액 사진(수동 및 전자 ANC 모두).
   2. 간 및 신장 기능.
   3. LPI, 혈청 페리틴, 혈청 철 및 전이포화도 측정 :

혈청 페리틴, 전이 포화도(TSAT) 및 LPI는 기준선, 3, 6, 9 및 12개월 간격으로 수혈 전에 확인됩니다.

LPI의 양성 예측값은 TSAT, SF, 수혈 빈도, 수혈 지수, 환자가 경구 킬레이션 요법을 시작할 수혈 철 부하율과 관련하여 추정됩니다.

ICT 준수: 킬레이트화 요법에 대한 준수 여부는 환자가 스스로 복용한 복용량을 보고하고 매일 복용하는 적절한 복용량을 처방 리필로 확인하고 보관된 병에 있는 약물의 양을 측정하여 평가했습니다. 70% 미만의 컷오프 포인트는 요법에 대한 순응도가 낮은 것으로 간주되었습니다.